Do tej pory kobiety z wykrytą mutacją BRCA1 i pierwszymi guzkami miały niewiele opcji do wyboru: regularne lumpektomie (usuwanie małych fragmentów gruczołów mlekowych) lub obustronna mastektomia, dodatkowo wspierane przez chemioterapię lub radioterapię. Z pomocą przyjść im może nowoczesny lek oparty o nanotechnologię i interferencyjne RNA.

Pomysł na alternatywną terapię raka piersi zrodził się dzięki projektowi poszukującemu geny targetowe w terapiach wielu chorób, głównie nowotworowych. Odwrotnie projektowane sieci genomowe, bo o nich właśnie mowa, to metoda matematyczno-obliczeniowa, zdolna wybierać spośród tysięcy genów ten jeden (lub też kilka) nas interesujący. Najbardziej „istotnym statystycznie winowajcą” w przypadku raka piersi okazał się HoxA1 – gen biorący udział w embriogenezie, ale również aktywowany często podczas transformacji nowotworowej.

Mając kandydata na gen targetowy zespół z Harvardu zaczął zastanawiać się nad strategią wykorzystania zdobytej wiedzy w praktyce. Stworzyli siRNA komplementarne do transkryptu HoxA1, dzięki któremu mogli skutecznie wyciszyć jego ekspresję. Przygotowany nagi interferencyjny RNA podano zmutowanym komórkom mysich i ludzkich gruczołów mlekowych wyhodowanych na specjalnym żelowym podłożu przez dr Amy Brock z University of Texas. Rozwój nowotworu został zahamowany: w obrębie guzków powiększyła się strefa beztlenowa, komórki przestały namnażać się w zawrotnym tempie i zaczęły różnicować w normalne tkanki. Żadna zmiana nie zdążyła rozwinąć się całkowicie i zezłośliwieć.

Aby dostarczyć siRNA do gruczołów mlekowych transgenicznych myszy C3(1)-SV40TAg (przeznaczonych do badań nad nowotworami prostaty i piersi) potrzeba było bardziej wyrafinowanego nośnika. Kwas nukleinowy opakowano w lipoidalne nano-osłonki i wstrzyknięto do przewodów mlekowych. Także w tym przypadku zaobserwowano, że proliferacja komórek rakowych zwalnia, a ich receptory estrogenowe i progesteronowe nie tracą swoich funkcji. Zapadalność na raka piersi u myszy spadła aż o 75% w stosunku do kontroli.

Niewątpliwy sukces tej terapii u myszy udowodnił sprawność systemu poszukiwania „genów-winowajców” odpowiedzialnych za najpoważniejsze choroby, w tym również nowotwory. Jednak bardziej cieszy fakt, iż terapia ma szanse sprawdzić się także u ludzi (także u mężczyzn z mutacją BRCA1) – zamiast czekać na rozwój choroby zdecydowanie bardziej opłaca się jej zapobiegać i eliminować nowotwory na wczesnym etapie. „To odkrycie pewnego dnia umożliwi leczenie pacjentów z genetyczną skłonnością do nowotworów, co może odmienić życie wielu ludzi i uspokoić ich obawy"- mówi dr Ingber. – „Główną ideą byłoby wdrożenie takiego leczenia do samego początku i kontynuowania go przez resztę życia w celu zapobiegnięcia rozwojowi raka lub jego postępowi.”