Często na choroby tego typu nie ma skutecznej terapii, przy czym jej brak nie zawsze wynika ze stopnia skomplikowania zaburzeń, który znacząco utrudniałby pracę nad potencjalną substancją leczniczą. Problem ten w znakomitej większości wynika z ‘nieopłacalności’ takich badań – koncerny farmaceutyczne nie chcą bowiem wydawać milionów na poszukiwanie leku, który kupi być może tylko kilkanaście osób. Brzmi to brutalnie, jednak branża farmaceutyczna to również zwykły obszar rynkowy, którym żądzą prawa popytu i podaży.

Sytuacja taka odnosi się nie tylko do chorób rzadkich. Istnieje jeszcze jedna grupa schorzeń na które firmy nie szukają leków, bo taka inwestycja im się zwyczajnie nie opłaci. Są to tak zwane tropikalne choroby zaniedbane, czyli NTD (neglected tropical diseases). Zaniedbane ‑ ze względu na to, że istniejące już metody leczenia są zbyt drogie dla chorujących mieszkańców najuboższych rejonów świata lub wywołują niebezpieczne efekty uboczne, a dodatkowo prace nad sposobami leczenia tych schorzeń nie są kontynuowane ze względu na brak opłacalności inwestycji. Nawet jeżeli powstanie skuteczniejsza i bezpieczniejsza metoda, ba!, nawet jeżeli będzie dużo tańsza to prawdopodobieństwo, że biedni mieszkańcy rejonów tropikalnych wykupią opracowany lek jest raczej znikome.

Do tego typu chorób należą  zaburzenia pracy organizmu wywoływane między innymi przez tę­goryjce, włosogłówki, glisty, przywry z rodzaju Schistosoma oraz filarie powodujące drakunkulo­zę, ślepotę rzeczną i zakażenia ukła­du chłonnego, a także pierwotniaki (leiszmanioza, śpiączka afrykańska, choroba Chagasa) oraz bakterie (trąd, jaglica, wrzód Bairnsdala). Szacuje się, że schorzenia z grupy NTD powodują rocznie 500 tysięcy do miliona zgonów rocznie. Jednocześnie są to tylko szacunki, bo często dokładnie nie wiadomo na co umierają ludzie w najuboższych krajach.

Okazuje się jednak, że wiele z tych chorób można by w dużym stopniu zwalczyć bardzo łatwymi i tanimi sposobami. Na przykład stosowanie moskitier nasączonych insektycydami pozwoliłoby wyeliminować zagrożenie filariozą, filtrowanie wody pitnej, nawet przez zwykle płótno, zmniejszyłoby liczbę zachorowań na drakunkulozę, a leki umożliwiłyby eliminację większości robaczyc.

Dlatego też od kilku lat odbywa się kampania ‘motywująca’ koncerny farmaceutyczne do przeznaczania funduszy i prac nad lekami na choroby z grupy NTD. Ostatnio dodatkowa mobilizacja pojawiła się ze strony WHO, która ogłosiła konkurs na pomysł przełamania impasu w zakresie skutecznej walki z chorobami zaniedbanymi. Pomysł narodził się z sytuacji mającej miejsce od prawie dekady, w czasie której poszukiwany jest sposób zrównoważenia wydatków na badania i rozwój terapii na choroby dotykające bogate i biedne społeczeństwa. Wiadomym jest bowiem, że dopóki nie dojdzie do podpisania konkretnych zobowiązań żaden kraj, a tym bardziej firma farmaceutyczna nie zainwestuje w badania nad leczeniem np. choroby Chagasa zamiast poszukiwać leków na choroby układu krążenia, na które jest ogromny popyt. Dlatego też konieczna jest współpraca., która od 2012 roku, zgodnie z pomysłem WHO miała polegać na przekazywaniu przez wszystkie państwa 0,01% ich rocznego PKB na badania obejmujące leki na choroby zaniedbane. Niestety do tego zalecenia zastosowało się tylko kilka krajów. W ramach wspomnianego konkursu, w grudniu 2013 roku recenzenci WHO zatwierdzili 8 ze złożonych wniosków dotyczących sposobu finansowania badań nad potencjalnymi terapiami. Pięć z nich koncentruje się na rozwoju szczepionek lub leków przeznaczonych do walki z konkretnymi chorobami zaniedbanymi, jeden na diagnostyce gorączki, natomiast pozostałe dwa dotyczą badań podstawowych, które miałyby obejmować mieszkańców najuboższych krajów tropikalnych. Projekty uwzględniają nie tylko możliwość maksymalnego obniżenia kosztów takiej terapii, ale również warunki panujące w rejonach świata do których się odnoszą. I tak na przykład pomysł zwalczania leiszmaniozy trzewnej dotyczy opracowania trwałych leków doustnych, których nie trzeba przechowywać w lodówce. Projekty obecnie poddawane są głębszej analizie, a ich twórcy czekają na decyzję Zarządu WHO, który zatwierdzi najlepsze z proponowanych rozwiązań.

Wydaje się, że sam pomysł WHO jest ciekawy i faktycznie może pozytywnie wpłynąć na ożywienie badań nad tanimi terapiami na choroby zaniedbane. Okazuje się jednak, że pojawiają się również krytyczne głosy. Dotyczą one głównie wybranych przez recenzentów WHO projektów, które będą teraz analizowane przez Zarząd Organizacji. Krytycy zauważają bowiem, że bardziej innowacyjne i ryzykowne projekty, które jednak mogły przynieść większą poprawę sytuacji, zostały odrzucone na rzecz ośmiu, opartych na strategiach proponowanych już wcześniej. Należy pamiętać jednak, że ocena jest zawsze kwestią subiektywną, a w obecnej sytuacji liczy się każda, nawet niewielka poprawa polegająca na zmniejszeniu różnicy wydatków na badania i rozwój w zakresie chorób dotykających bogate i biedne społeczeństwa.