STYCZEŃ

15 stycznia naukowcy z Uniwersytetu Laval w Quebec donieśli o odkryciu, przy współpracy z firmą farmaceutyczną GlaxoSmithKline (GSK), mechanizmów stymulacji mózgu osoby chorej na Alzheimera. Rozwiązanie naukowców opiera się na odkryciu, że lipid monofosforylowy MPL podawany myszom z  objawami choroby Alzheimera powoduje redukcję ilości płytek beta-amyloidowych, będących jedną z głównych przyczyn choroby. Jednocześnie, po około 12 tygodniach podawania raz w tygodniu szczepionki zawierającej MPL poprawiały się zdolności do nauki chorych myszy. Ze względu na obecność MPL w wielu szczepionkach firmy GlaxoSmithKline, a co za tym idzie, potwierdzonym bezpieczeństwem związku, rozważana jest możliwość podawania środka domięśniowo osobom z zaawansowanym stadium choroby Alzheimera jak i w postaci środka zapobiegawczego dla osób z grupy zwiększonego ryzyka.

LUTY

W lutym zaczęły się lać hektolitry kawy. Poznaliśmy bowiem zbawienne działanie popularnej „małej czarnej” – nie dość, że zmniejsza ryzyko chorób serca, układu oddechowego, udaru mózgu i cukrzycy, to „The New England of Journal of Medicine” (NEJM) doniosło, że kawa chroni również przed chorobą Alzheimera. Jej magiczne działanie polegać ma na podwyższaniu poziomu czynnika GCSF (granulocyte colony stimulating factor - czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów) biorącego udział w tworzeniu połączeń między komórkami nerwowymi, a którego niski poziom występuje u osób cierpiących na Alzheimera. Co ciekawe, badania na myszach dowiodły, że w ten sposób działa wyłącznie kawa z kofeiną – kawa bezkofeinowa, czysta kofeina ani napoje z wysoką zawartością kofeiny nie dawały podobnych rezultatów, co świadczy o synergistyczym działaniu składników ‘małej czarnej’.

Nie zabrakło również odkryć na poziomie molekularnym. Naukowcy z  The University of Texas Southwestern Medical Center zsyntetyzowali białko, wykazujące zdolność indukcji procesu autofagii. Tat-beklina 1, bo tak nazywa się ‘białkowe odkrycie’ będące pochodną fizjologicznego białka bekliny 1, może zatem zapobiegać i leczyć szereg chorób, u których podstaw leżą zaburzenia autofagii, czyli usuwania uszkodzonych i niepotrzebnych składników komórki przez enzymy wewnątrzkomórkowe. Badania na myszach wykazały, że traktowanie tym białkiem gryzonie były bardziej odporne na choroby takie jak gorączka zachodniego Nilu czy chikungunya. Podejrzewa się, że Tat-beklina 1 może mieć również zastosowanie w terapii choroby Alzheimera dzięki stymulacji rozkładu złogów beta‑amyloidowych w mózgu.

MARZEC

W marcu naukowcy z Wielkiej Brytanii postanowili zgłębić mechanizmy neuroprotekcyjne ludzkiego mózgu. Od wielu lat wiadomo bowiem, że istnieją obszary w rejonie hipokampu mogące przeżyć nawet w sytuacji niedoboru tlenu czy glukozy. Badacze z Oxford University odkryli, że za to zjawisko odpowiada hamartyna – białko produkowane w tych specyficznych rejonach hipokampu. Jednocześnie stymulacja produkcji białka w mysich mózgach zapewniała większą ochronę neuronów. Naukowcy zidentyfikowali również biologiczną ścieżkę, na której zachodzą procesy ochronne. Na podstawie tych odkryć badacze postanowili skupić się na poszukiwaniu potencjalnych substancji aktywnych, które mogłyby działać analogicznie do naturalnego białka, a co za tym idzie chronić ludzki mózg, być może również przed zmianami neurodegeneracyjnymi takimi jak choroba Alzheimera.

Nowe nadzieje wśród rodzin osób cierpiących na Alzheimera przyniosły marcowe wiadomości o wejściu na rynek nowej firmy biotechnologicznej pracującej nad lekami na to schorzenie. CoCo Therapeutics Ltd skupia się na badaniach opartych na receptorze kwasu retinowego (RAR-alfa), które odgrywają kluczową rolę w wielu szlakach odpowiedzialnych za rozwój choroby Alzheimera, już od 2008 roku. W 2013 roku firma wprowadziła opracowywane leki do różnych faz badań przedklinicznych i klinicznych.

Jednak przed wprowadzeniem na rynek leków badanych przez CoCo Therapeutics Ltd naukowcy postanowili chronić nas przed chorobą Alzheimera, i innymi chorobami związanymi z wiekiem, w bardziej doraźny sposób. Tym razem zasugerowali, że obok tak wychwalanej w lutym kawy, na stołach powinno pojawić się czerwone wino. Wykazano bowiem, że obecny w nim resweratrol zwiększa aktywność białka o nazwie sirutin-1, które wchodzi w skład rodziny białek odpowiedzialnych za regulację procesów starzenia. Myszy, którym podawano resweratrol, były bardziej odporne na skutki otyłości i starzenia. Zaobserwowano także przedłużenie życia takich modeli doświadczalnych jak drożdże, nicienie, pszczoły, muchy czy myszy. Na podstawie tych badań naukowcy postanowili polecić nam kieliszek wina do kolacji, a sami zakasać rękawy do opracowywania substancji o strukturze podobnej do resweratrolu. Obecnie część z nich znajduje się w końcowych fazach badań klinicznych i stanowi nadzieję na poprawę stanu osób cierpiących na Alzheimera.

KWIECIEŃ

Początek kwietnia przyniósł wiadomości budzące optymizm. Lek ORM-12741 fińskiej firmy Orion Pharma wykazał skuteczność w II fazie badań klinicznych, które dowiodły, że lek zatrzymuje objawy choroby Alzheimera, a nawet poprawia pamięć. Podobnie jak wiele testowanych wcześniej leków, ORM-12741 działa na receptor z grupy receptorów alfa-adrenergicznych, jednak jego wyjątkowa skuteczność wynika z odmiennego zakresu wykorzystywanych przez lek ścieżek procesowych w mózgu.

Dodatkowym pozytywnym aspektem kwietnia była informacja, że prezydent Barack Obama przeznaczył 100 milionów dolarów na Inicjatywę Badań Mózgu Poprzez Zaawansowane Innowacyjne Technologie (w skrócie BRAIN) na rok 2014. Pieniądze te mają wesprzeć badania neurologiczne dążące do dokładnego poznania i zrozumienia budowy i funkcji poszczególnych obszarów mózgu. Liczymy, że odkrycia dokonane w ramach tego projektu pozwolą na lepsze poznanie mechanizmów chorób neurodegeneracyjnych, a co za tym idzie dynamiczny rozwój nowych strategii terapeutycznych.

W zakresie badań samych procesów prowadzących do chorób neurodegeneracyjnych również pojawiły się nowe doniesienia. Wyeliminowano bowiem wpływ dwuniciowych pęknięć DNA (DSB – double strand breaks) na uszkodzenia materiału genetycznego postępujące wraz z wiekiem. Naukowcy z Gladstone Institutes dowiedli, że procesy te są częścią naturalnej aktywności mózgu, takiej jak m.in. nauka, a dopiero zaburzenia kontroli i szybkiej naprawy tych uszkodzeń mogą prowadzić do chorób takich jak m.in. choroba Alzheimera. Jednocześnie zidentyfikowano rolę beta-amyloidu w opóźnianiu procesów naprawczych, tym samym wskazując na jego kluczową rolę w powstawaniu zaburzeń funkcji poznawczych. Nastąpiło więc odkrycie nowego pola manewru dla opracowania terapii na chorobę Alzheimera!

MAJ

Dynamiczne badania nad komórkami macierzystymi doprowadziły do uzyskania komórek ludzkiego mózgu w warunkach in vitro, które po wprowadzeniu do mysich mózgów zaczęły funkcjonować jako interneurony. Komórki te, nazwane przyśrodkowymi komórkami zwojowymi wzgórza (medial ganglionic eminence; MGE), po wszczepieniu do mózgu podlegały procesom rozwojowym analogicznym do tych zachodzących typowo w ludzkim mózgu. Pracujący nad MGE naukowcy planowali wykorzystać analogiczne interneurony, wyprowadzone m.in z komórek macierzystych skóry chorych na Alzheimera w celu zbadania zaburzeń ich rozwoju i funkcjonowania w chorym organizmie. Póki co jednak cisza...

Poszukiwanie nowych ścieżek walki z chorobami neurodegeneracyjnymi doprowadziło do kolejnych odkryć. Zespół doktora Charbel EH Moussa, wymyślił możliwość zastosowania leków przeciwnowotworowych, które wywołują autofagię komórek guza. Leki te powodują bowiem m.in. degradację białek, więc mogłyby również eliminować złogi beta-amyloidu pojawiające się w mózgu chorego na Alzheimera. Muszą być to jednak cząsteczki mające zdolność przenikania bariery krew-mózg. Badania na myszach Nilotinibu, będącego inhibitorem kinazy białkowej stosowanym głównie w terapii przewlekłej białaczki szpikowej, pozwoliły zaobserwować spadek ilości nieprawidłowych białek, a co za tym idzie poprawę sprawności myszy poddawanych terapii. Procedura opracowywania omawianego leku aktualnie jest na etapie badań klinicznych w kontekście terapii choroby Alzheimera, Parkinsona i atrofii wielonarządowej.

Naukowcy z Uniwersytetu w Południowej Karolinie przetestowali natomiast białko TSPO występujące w zewnętrznej błonie mitochondrialnej pod kątem zahamowania rozwoju choroby Alzheimera. Miesięczna kuracja samców mysz, które przyjmowały lek raz na tydzień skutkowała znacznym zanikiem zmian związanych z chorobą, jak również poprawą pamięci. Okazało się, że TSPO chroni komórki nerwowe zwiększając produkcję neuroaktywnych hormonów w mózgu. Problemem jest to, że po jego podaniu znacząco wzrasta produkcja hormonów sterydowych w organizmie. W związku z tym, że lek zaburza gospodarkę hormonalną, nie wiadomo czy zastosowanie go u ludzi byłoby bezpieczne.

CZERWIEC

W czerwcu naukowcy skupili się na badaniu funkcjonowania naczyń krwionośnych mózgu osób chorych na Alzheimera. Patologia naczyniowa jest bowiem jedną z głównych cech tego schorzenia. Badania wykazały, że grupa białek biorących udział w angiogenezie, zwana czynnikiem wzrostu śródbłonka naczyniowego (VEGF - Vascular Endothelial Growth Factor), wpływa znacząco na przywrócenie pamięci u myszy z chorobą Alzheimera. Białka te wpływają bowiem na poprawę przeżycia i funkcjonowania naczyń krwionośnych mózgu, w których, u osobników chorych na Alzheimera, odkładają się peptydy amyloidowe. Nagromadzenie tych białek prowadzi bowiem do apoptozy komórek naczyniowych mózgu osób chorych. Podwyższona ekspresja VEGF u transgenicznych myszy cierpiących na Alzheimera powodowała przywrócenie zdolności poznawczych i pamięci, dając tym samym pomysł na nowe podejście terapeutyczne do leczenia choroby Alzheimera.

Inne badania w zakresie funkcjonowania naczyń krwionośnych na myszach z modelem choroby Alzheimera prowadzone przez niezależną grupę naukowców wykazały, że długotrwałe podawanie rapamycyny – powszechnie stosowanego leku immunosupresyjnego, przywraca integralność i funkcjonalność naczyń krwionośnych mózgu. Już wcześniej wykazano, że zahamowanie aktywności kinazy TOR przez rapamcynę opóźnia starzenie i hamuje postęp choroby Alzheimera. Terapię stosowano jednak w odniesieniu do myszy u których jeszcze nie wystąpiły objawy. Najnowsze doniesienia wskazują, że podawanie leku już po wystąpieniu objawów przywraca częściowo prawidłowy przepływ krwi w mózgu, gęstość naczyń krwionośnych i zmniejsza angiopatię amyloidową, czyli patologię naczyń krwionośnych związaną z odkładaniem się w nich złogów amyloidu. Do nowych strategii terapeutycznych godnych uwagi i dalszych badań dołączyły zatem potencjalne leki hamujące szlak kinazy TOR.

LIPIEC

Początek lipca przyniósł niepokojące wiadomości. Okazało się, że Selvita i Orion Pharma wstrzymały wspólne prace nad projektem SEL103, będącym autorskim programem Selvity, opartym na oryginalnych, biologicznie dostępnych po podaniu doustnym, wysoce selektywnych, związkach małocząsteczkowych, wykazujących potencjał terapeutyczny w stosunku do chorób neurodegeneracyjnych, takich jak Alzheimer czy demencja związana z wiekiem. Orion w czerwcu 2012 wytypował dwie cząsteczki z projektu SEL103, jako potencjalnych kandydatów do badań przedklinicznych. Wybór ten opierał się na wykorzystaniu przez nie niespotykanego dotychczas mechanizmu działania w leczeniu objawowym choroby Alzheimera. Rezygnacja Oriona nastąpiła w skutek analizy rynku i konkurencji w obszarze terapii tego schorzenia. Selvita zachowała prawa do rozwoju cząsteczek i ogłosiła, że decyzje dotyczące dalszych prac podejmie po analizie potencjału projektu SEL103.

W tym samy miesiącu dowiedzieliśmy się, że osoby chore na nowotwory i poddawane leczeniu chemioterapią są mniej narażone na chorobę Alzheimera. Badania retrospektywne na grupie 3,5 miliona osób, wykazały odwrotną zależność między częstością występowania nowotworów, a ryzykiem zachorowania na Alzheimera. Zależność ta dotyczy zwłaszcza osób poddawanych chemioterapii i potwierdza, nieco wcześniej opublikowane, wyniki analogicznych badań na populacji północnych Włoch. Na tej podstawie można wnioskować, że niektóre formy terapii mogą mieć działanie neuroprotekcyjne. Konieczna jest dokładna analiza elementów wiążących proces nowotworzenia z chorobą Alzheimera w kontekście ekspresji białek i szlaków biochemicznych, jednak opisane badania mogą stanowić podwaliny do opracowania całkiem nowych metod leczenia.

SIERPIEŃ

Sierpień przyniósł rozgraniczenie między chorobą Alzheimera a demencją związaną z wiekiem. Wcześniej podejrzewano, że związana z wiekiem utrata pamięci jest wczesnym etapem choroby Alzheimera. Naukowcy z Columbia University Medical Center dowiedli jednak, że choroba Alzheimera jest powiązana z rejonem hipokampu zwanym zakrętem zębatym, który jest bezpośrednio powiązany drogami neuronalnymi z korą śródwęchową. Badania na modelu mysim wykazały, że utrata pamięci związana z wiekiem jest natomiast zależna w znaczącym stopniu od białka RbAp48. Dochodzi więc do niej w następstwie zmian funkcjonalnych w neuronach, a nie, jak w przypadku choroby Alzheimera w wyniku ich utraty. Z powyższych badań wynika również, że istnieje możliwość odwrócenia zjawiska utraty pamięci związanej wraz z wiekiem poprzez interwencję medyczną.  

W środowisku naukowym poczyniono również znaczące postępy nad wczesnym diagnozowaniem choroby Alzheimera. Badacze z Saarland University stworzyli prosty test oparty na standardowym badaniu krwi, podczas którego poszukuje się cząsteczek mikroRNA wpływających na aktywność niektórych genów. Badania porównawcze próbek krwi od osób zdrowych i cierpiących na Alzheimera wykazały znaczącą różnicę w poziomie mikroRNA u obu tych grup. Dalsze badania na grupie 202 osób, których stan zdrowia podczas prowadzenia badań nie był znany dla analityków, wykazały 93-procentową skuteczność tej metody diagnozowania schorzenia. Jest to pierwsze odkrycie takiego sposobu wczesnego wykrywania choroby Alzheimera, które może znacząco zmienić poziom diagnostyki w ciągu kilku najbliższych lat.

WRZESIEŃ

W wrześniu amerykańscy naukowcy odkryli, że beta-amyloid będący głównym sprawcą choroby Alzheimera, niszczy synapsy neuronów jeszcze przed uformowaniem tzw. płytek starczych, których powstawanie wcześniej wiązano ze zmianami neurodegeneracyjnymi. Negatywne działanie beta-amyloidu wynika z jego silnego wiązania przez PirB – receptor obecny na powierzchni komórek nerwowych myszy, oraz jego odpowiednik ludzki – receptor LilrB2. W normalnej sytuacji receptory te odpowiadają za osłabienie połączeń między komórkami nerwowymi w odpowiedzi na nowy bodziec, warunkując tym samym plastyczność synaptyczną, czyli zdolność wzmacniania i osłabiania połączeń nerwowych. Okryto jednak, że połączenie receptora i beta-amyloidu powoduje kaskadę zdarzeń skutkującą niszczeniem synaps w następstwie wzrostu aktywności kofiliny – enzymu niszczącego aktynę niezbędną do utrzymania prawidłowej struktury synaps. Badacze przypuszczają, że jest to główna droga prowadząca do niszczenia synaps i mają nadzieję, że firmy farmacuetyczne wykorzystają to odkrycie do poszukiwania nowych leków na Alzheimera, które będą blokowały łączenie beta-amyloidu z receptorem LilrB2.

Inna grupa naukowa donosi, że perycyty - komórki przenikające przez barierę krew-mózg, które ulegają degeneracji w chorobie Alzheimera wpływają na patogenezę choroby. Badania na myszach wskazują, że utrata perycytów przyspiesza angiopatię, gromadzenie się beta‑amyloidu oraz utratę neuronów. Okazuje się zatem, że perycyty kontrolują wiele etapów rozwoju choroby Alzheimera i mogą stanowić kolejny cel terapii w celu zapobiegania progresji schorzenia.

PAŹDZIERNIK

Do najważniejszych wydarzeń świata naukowego w tym okresie roku należy wyłonienie laureatów Nagrody Nobla. W październiku poznaliśmy nagrodzonych w dziedzinie medycyny i fizjologii, a zostali nimi Randy Schekman, Thomas Südhof oraz James Rothman. Docenione zostały ich badania nad mechanizmem regulującym transport pęcherzykowy, stanowiący główny system transportu w ludzkich komórkach. Wielu naukowców uważa również, że zaburzenia w transporcie pęcherzykowym są odpowiedzialne za choroby neurodegeneracyjne, a co za tym idzie lepsze ich poznanie może przyczynić się do skuteczniejszej walki ze schorzeniami takimi jak choroba Alzheimera czy Parkinsona.

Kilkanaście dni później dowiedzieliśmy się o odkryciu naukowców z University of Rochester, którzy dowiedli zbawiennego wpływu snu na stan mózgu. Okazało się bowiem, że sen jest niezbędny do oczyszczania tego ważnego organu z toksyn. To właśnie podczas snu w następstwie tymczasowego obkurczania komórek glejowych przestrzenie między nimi powiększają się o około 60 procent, umożliwiając tym samym usunięcie znajdujących się w mózgu toksyn. Sytuacja ta dotyczy również beta-amyloidu, którego nagromadzenie jest uważane za jedną z głównych przyczyn choroby Alzheimera. Tak więc do sposobów zapobiegających zaburzeniom funkcji poznawczych dołączył sen, choć badania przeprowadzono dopiero na modelach zwierzęcych. Badania na ludziach stanowią kolejny krok badaczy, jednak już teraz na pewno nie zaszkodzi się wysypiać :)

Kolejne ciekawe doniesienie przyniósł raport opublikowany na łanach Neurology. Donosi on, że niektóre leki obniżające ciśnienie krwi mogą redukować ryzyko choroby Alzheimera. Odkrycie dotyczyło głównie antagonistów receptora angiotensynowego (ARB) i inhibitorów enzymu konwertującego angiotensynę (ACE-I). Pacjenci powyżej 75 roku życia stosujący te leki mieli około 50% niższe ryzyko demencji związanej z chorobą Alzheimera, niż pacjenci nie przyjmujący środków na nadciśnienie. Leki z grup beta-blokerów i antagonistów kanału wapniowego nie wywierały wpływu na przebieg choroby. Oczywiście, tak szybko jak pojawiły się pomysły profilaktycznego podawania tego typu leków osobom starszym, podniosły się również protesty dotyczące ceny tego typu profilaktyki jak i ryzykownego zwiększania ilości przyjmowanych przez osoby starsze medykamentów, nad których interakcjami w pewnym momencie można najzwyczajniej stracić kontrolę.

25 października FDA dała lekarzom nową możliwość obrazowania zmian w mózgach chorych na Alzheimera. Zatwierdziła bowiem Vizamyl (flutemetamol F–18)  - radioizotop do pozytonowej tomografii emisyjnej (PET) wiążący się z płytkami amyloidowymi powodującymi degenerację neuronów. Vizamyl opracowany przez brytyjską siedzibę GE Healthcare dołączył tym samym do Amyvidu (florbetapir F–18), który został dopuszczony do użytku w zeszłym roku. Oba te związki są pochodnymi barwnika zwanego tioflawiną T, która wiąże struktury bogate w formy beta-kartek, takie jak peptydy amyloidowe. Dołączenie do niej radioizotopu, fluoru 18, umożliwia wizualizację wyników oddziaływania z zastosowaniem PET. Jedyną zauważalną różnicą między Amyvidem a Vizamylem jest ich zastosowanie – pierwszy może być używany tylko do wykonywania czarno-białych skanów , natomiast Vizamyl można zastosować do obrazów z dodatkową kolorystyką. Rozwój w zakresie obrazowania zmian w mózgu cieszy, jednak oba środki mają ograniczenia. Nie mogą one być stosowane do ostatecznego diagnozowania lub oceny skuteczności leczenia choroby Alzheimera, a stanowią jedynie wsparcie dla innych kryteriów diagnostycznych. Niemniej jednak trwa dynamiczny rozwój czynników do obrazowania zmian w mózgach osób chorych – substancja NAV4694 firmy Navidea Biopharmaceuticals znajduje się w trzeciej fazie badań klinicznych, a Florbetaben opracowany przez berliński Piramal Imaging, jest obecnie rozpatrywany pod kątem wprowadzenia do klinik zarówno w Unii Europejskiej jak i Stanach Zjednoczonych.

Październik obfitował również w doniesienia naukowe odnoszące się do przyczyn i ewentualnych sposobów walki z chorobą Alzheimera na poziomie molekularnym. Naukowcy z University of Leicester wykazali, że u osób z chorobami neurodegeneracyjnymi widoczny jest wzrost poziomu PERK – kinazy biorącej udział w szlaku hamowania biosyntezy białek w ‘chorych’ komórkach. Wzrost ten skutkuje uruchomieniem naturalnego mechanizmu obronnego przed powstawaniem nieprawidłowych białek, który jednak w warunkach fizjologicznych ulega wyłączeniu. U osoby chorej zahamowanie powstawania białek utrzymuje się, prowadząc tym samym do śmierci komórek nerwowych.

Dodatkowo, badacze zrzeszeni w ramach Międzynarodowego Programu Genomiki Alzheimera (International Genomics of Alzheimer's Project, w skrócie IGAP) zidentyfikowali 11 nowych regionów genomu powiązanych z późną postacią choroby Alzheimera, rozszerzając tym samym listę genetycznych czynników ryzyka związanych z tym schorzeniem o geny HLA‑DRB5/DRB1, PTK2B, SLC24A4‑0RING3, DSG2, INPP5D, MEF2C, NME8, ZCWPW1, CELF1, FERMT2, oraz CASS4. W dalszych etapach badań naukowcy zaplanowali analizę roli zidentyfikowanych genów, a więc określenie które z nich wpływają na amyloid, białko tau czy funkcjonowanie synaps. Badania te dążą zatem do określenia celu molekularnego na który mogłaby oddziaływać potencjalna terapia chorób neurodegeneracyjncyh.

Od wielu lat wiadomo, że ważną rolę w patogenezie choroby Alzheimera odgrywają mutacje w jednym z trzech białek: presenilinie 1, presenilinie 2 lub APP, przy czym w przypadku dziedzicznej postaci choroby obserwowana jest najczęściej mutacja w pierwszym z nich. Kolejna grupa naukowców skupiła się zatem na badaniu skutków tej mutacji oraz sposobów ich naprawy. Mutacja w obrębie genu kodującego persenilinę 1 skutkuje zaburzeniami gospodarki wapniowej. W ten sposób badacze postanowili przebadać szereg związków regulujących ten proces pod kątem terapeutycznego wpływu na chorobę Alzheimera.

LISTOPAD

28 listopada po raz szósty rozdano „Kryształowe Brukselki”, czyli nagrody Krajowego Punktu Kontaktowego Programów Badawczych za wybitne osiągnięcia w realizacji i promocji programów badawczych Unii Europejskiej. Jednym z laureatów został prof. Jacek Kuźnicki, Dyrektor Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK) za walkę o dofinansowanie sześciu międzynarodowych projektów, w tym dwóch, których powodzenie może przynieść znaczący rozwój w badaniu i terapii choroby Alzheimera. Jeden z nich to projekt oparty na badaniu zaburzeń gospodarki wapniowej, o którym pisaliśmy w październiku pod tytułem ,,Pojemnościowy napływ wapnia (SOCE) jako nowy cel terapeutyczny w chorobach neurodegeneracyjnych — TargetSOCE’’ (dofinansowanie: 545 623,47 zł), natomiast drugi: „Biomarkery dla choroby Alzheimera  i Parkinsona — BIOMARKAPD” (dofinansowanie 240 804,27 zł).

GRUDZIEŃ

Koniec roku nie wywołał u naukowców świątecznego lenistwa. Zespół z z Oregon Health&Science University opublikował wyniki swojej kilkunastoletniej pracy nad sposobem przywrócenia funkcjonowania nieprawidłowych białek. Do tego celu wykorzystano farmakoperony - niskocząsteczkowe molekuły wnikające do wnętrza komórki i ‘naprawiające’ niefunkcjonalne białko, a w zasadzie jego systemy transportu. Naukowcy twierdzą bowiem, że często przyczyną choroby nie jest samo zaburzenie struktury białka, ale zakłócenie jego prawidłowego transportu wewnątrzkomórkowego. Badania na myszach wykazały, ze metoda ta umożliwia całkowite wyleczenie samców cierpiących na chorobę wywoływaną niewłaściwą strukturą białek, a objawiającą się bezpłodnością. Podejście to zatem daje nową szansę na opracowanie terapii na schorzenia wynikające z nieprawidłowości w trójwymiarowej strukturze białek, takie jak choroba Alzheimera czy mukowiscydoza.

Jak widać badania nad dokładnym poznaniem mechanizmów warunkujących chorobę Alzheimera oraz nad potencjalną terapią schorzenia rozwijają się bardzo dynamicznie. Naukowcy odkrywają coraz więcej zjawisk mogących stać się celem terapii, jednak nadal właściwie wszystkie z badań są na etapie testów na zwierzętach. Może zatem któreś z odkrytych w tym roku podejść terapeutycznych okaże się przełomowe w walce z chorobą Alzheimera, jednak zanim będziemy mogli to stwierdzić musi zostać wykonany jeszcze szereg badań, a co za tym idzie, niestety musi minąć jeszcze przynajmniej kilka lat.