Posiadanie statusu leku sierocego, w przypadku wprowadzenia OATD-01 na rynek amerykański, ułatwia procedurę doradztwa naukowego FDA (tzw. scientific advice) w procesie badań klinicznych oraz może znacząco skrócić kolejne etapy badań. Ponadto wiąże się ze zwolnieniami podatkowymi, uproszczoną i tańszą procedurą oceny i rejestracji leku, a także z wydłużonym okresem objęcia ochroną patentową i dodatkowym siedmioletnim okresem wyłączności na jego sprzedaż.

W lutym 2019 r. rozwijana przez OncoArendi cząsteczka OATD-01 otrzymała od FDA status leku sierocego również w leczeniu idiopatycznego włóknienia płuc (ang. idiopathic pulmonary fibrosis, IPF).

– Uzyskanie statusu leku sierocego w terapii sarkoidozy, w połączeniu z niedawno uzyskanym dofinansowaniem (dotacja NCBR na 22,4 mln zł) na realizację badań klinicznych fazy IIa, znacząco podwyższa atrakcyjność programu inhibitorów chitynaz i konkretnie cząsteczki OATD-01, ze względu na wydłużony okres ochrony patentowej, uproszczoną ścieżkę regulacyjną i potencjalny okres wyłączności przy dopuszczeniu leku do sprzedaży rynkowej. To dla nas bardzo istotne, biorąc pod uwagę fakt, że sarkoidoza jest pierwszym wskazaniem, w którym chcemy rozwijać OATD-01 w dalszych fazach badań klinicznych – mówi dr Marcin Szumowski, Prezes Zarządu (Chief Executive Officer) OncoArendi Therapeutics.

W dniu 7 listopada 2019 r. OncoArendi otrzymało rekomendację dofinansowania przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju (NCBR) projektu „Rozwój przedkliniczny i kliniczny kandydata na lek OATD-01, do stosowania u pacjentów z sarkoidozą”. Wniosek o dofinansowanie projektu został złożony przez OncoArendi w ramach konkursu „Ścieżka dla Mazowsza” i został rekomendowany do dofinansowania w wysokości ok. 22,4 mln zł przy całkowitym budżecie projektu na poziomie 34,6 mln zł.

– Pionierskie prace zespołu naukowców OncoArendi pozwoliły na uzyskanie kluczowych wyników niezbędnych do przyznania przez FDA statusu leku sierocego dla OATD-01 w leczeniu sarkoidozy. Ta ważna decyzja znacząco przybliża nasz potencjalny lek do badań klinicznych u pacjentów cierpiących z powodu tej ciężkiej choroby, na którą wciąż nie ma skutecznej terapii – mówi dr Rafał Kamiński, Dyrektor ds. Badań (Chief Scientific Officer) OncoArendi Therapeutics.

Obecnie OATD-01 jest na końcowym etapie fazy Ib (tuż przed podaniem ostatniej kohorcie badanych w tej fazie), której zakończenie wraz z uzyskaniem raportu wstępnego spodziewane jest ciągu kilku miesięcy. Ponadto zakończone zostało podawanie OATD-01 dwóm gatunkom zwierząt w czteromiesięcznych badaniach toksykologicznych (w tym w badaniach toksykologii reprodukcyjnej), wspierających przyszłe badania kliniczne fazy II. Jeżeli wyniki badania fazy Ib i badań toksykologicznych po raz kolejny potwierdzą bezpieczeństwo innowacyjnego leku, rozpoczęcie badania klinicznego fazy IIa u pacjentów z sarkoidozą planowane jest na drugą połowę 2020 roku. Badanie to zostanie przeprowadzone na małej grupie ok. 25 pacjentów, a jego celem będzie potwierdzenie bezpieczeństwa i tolerancji podania rozwijanego leku, monitorowanie zmian biomarkerów postępu choroby oraz wstępne wykazanie skuteczności terapeutycznej.

Sarkoidoza jest chorobą rzadką, istotnie obniżającą standard życia i stanowi globalnie niezaspokojoną potrzebę kliniczną. Dotychczas w leczeniu tej choroby nie został zatwierdzony standard opieki, a leczenie prowadzone jest na zasadzie „off-label”, czyli polega na podawaniu leków we wskazaniach innych niż te, na które zostały one zarejestrowane. W leczeniu sarkoidozy są to głównie kortykosteroidy i leki immunosupresyjne z istotnymi efektami ubocznymi.

Obecnie na sarkoidozę cierpi ok. 1,3 mln pacjentów na świecie. OATD-01 selektywnie blokuje dwa enzymy chitynazy (CHIT1 – chitotriozydazę 1 i AMCase – kwaśną chitynazę ssaczą). OATD-01 wykazał skuteczność w zwierzęcym modelu sarkoidozy i jako zatwierdzony lek powinien charakteryzować się wysokim poziomem bezpieczeństwa, a jego efekt terapeutyczny będzie oparty o nowy mechanizm działania – blokowanie białka CHIT1, które wydaje się odgrywać istotną rolę w patogenezie sarkoidozy.