Czy po takim czasie ABM jednoznacznie określił już swoją rolę w systemie finansowania badań w Polsce i czy uznały ją inne agencje, naukowcy i biznes?
Myślę, że udowodniliśmy potrzebę istnienia naszej instytucji, mimo obecności licznych podmiotów w systemie grantowym. Wnioski opiewające w sumie na kwotę ponad 1 mld zł pokazały, jak ważne są niekomercyjne badania kliniczne w Polsce. Wypełniliśmy niszę, którą od początku deklarowaliśmy się zająć i środowisko naukowe wydaje się już całkowicie przekonane do słuszności działania ABM. Z moich rozmów wynika, że w zasadzie na każdym uniwersytecie na bieżąco szykowane są wnioski o granty Agencji, a badania niekomercyjne stają się jedną z obowiązkowych pozycji zarówno w budżecie uczelni, jak i w działalności jej badaczy. Mam nadzieję, że skorzystają na tym przede wszystkim pacjenci, którzy są w centrum naszych działań. Badania, które już zostały zakontraktowane, w ciągu najbliższych kilku miesięcy będą zarejestrowane i trafią do pacjentów, którzy będą mogli odczuć ich wartość na własnej skórze. To nie są tylko prace naukowe, ale prace, które mają na celu przede wszystkim udostępnić pacjentom najnowocześniejsze metody lecznicze. Już teraz obecność ABM na rynku biotechnologicznym, rynku badań klinicznych jest dosyć dobrze zaakcentowana. Zajęliśmy miejsce, które sobie wymarzyliśmy, a kolejne programy ugruntują tę pozycję na rynku na wiele kolejnych lat.
Czy może Pan podsumować bardzo optymistyczne wyniki Waszego pierwszego konkursu na niekomercyjne badania kliniczne i wskazać, jakie mogą mieć przełożenie w praktyce? Może którymś z tych projektów szczególnie Pan kibicuje?
28 projektów, które udało się sfinansować, w sumie opiewających na blisko pół mld zł, wpłynie na minimum 400% wzrostu liczby niekomercyjnych badań klinicznych w Polsce. Z kilku lub kilkunastu, które były prowadzone rokrocznie, wskoczymy na kilkadziesiąt. Projekty dotyczą kluczowych dla pacjentów obszarów – głównie onkologii i kardiologii, ale również pediatrii. Jako przykład można przytoczyć badanie, które rozpoczyna się w Łodzi pod kierunkiem prof. Wojciecha Młynarskiego we współpracy z Centrum Zdrowia Dziecka, dzięki któremu wszystkie dzieci chore na jedną z ostrych białaczek limfoblastycznych otrzymają najnowocześniejsze leczenie, co nie byłoby możliwe, gdyby nie tego typu badanie. Oczywiście jest to terapia kierowana do dość wąskiej grupy kilkuset pacjentów, ale jednak mówimy o populacji dziecięcej. Myślę, że to najbardziej namacalny dowód na naszą działalność i największy sukces, jaki możemy sobie wymarzyć. Jako kardiolog ze szczególną uwagą przyglądam się również badaniom z wykorzystaniem sakubitrylu – bardzo obiecującego leku na niewydolność serca, który dotychczas nie został objęty refundacją, ponieważ miesięczna terapia kosztuje minimum kilkaset złotych i seniorzy nie zawsze mogą sobie na nią pozwolić. Tymczasem w badaniu klinicznym toczącym się w Collegium Medicum UJ kilkuset chorych otrzyma tę terapię nieodpłatnie. To zupełnie nowa era dla pacjentów – badania, które nigdy by się nie wydarzyły bez finansowania firm farmaceutycznych, za chwilę zaczną się toczyć. Poza siłą naukową i w efekcie gospodarczą, dla nas najważniejsze będzie to, że za rok lub dwa dzięki tym grantom kilkuset lub kilka tysięcy pacjentów uzyska dłuższe, lepsze życie.
A czy pandemia nie opóźniła rozpoczętych już badań?
Pandemia była dla nas pewną próbą. Agencja zareagowała na nią bardzo sprawnie, przygotowując „Szybką Ścieżkę” dla polskich naukowców, aby mogli wziąć udział w pracach międzynarodowych nad szczepionką, lekami lub testami diagnostycznymi. Wydatkowaliśmy blisko 50 mln zł. Już 9 dni po ogłoszeniu stanu epidemii rozpoczęliśmy nabór projektów. Wszystkie umowy są zakontraktowane. To są krótkie, 12-miesięczne projekty, więc niedługo będziemy mogli mówić o ich efektach. Oczywiście pandemia spowodowała nieznaczne opóźnienia rejestracji badań klinicznych. Zdajemy sobie sprawę, że uczelnie działają w specyficznym trybie, podobnie jak urzędy, niemniej jednak jestem przekonany, że wszystkie te badania, które w pierwszym konkursie uzyskały pozytywną opinię, zostaną w tym roku zarejestrowane. Taka jest deklaracja badaczy i URPL, co oznacza, że w 2020 r. w Polsce będzie toczyło się minimum 70 niekomercyjnych badań klinicznych, które zmienią obraz naszego rynku.
Tak znaczący wzrost badań klinicznych to też wpływy do budżetu.
Znakomita większość tych pieniędzy pochodzi z NFZ, ale wtórne efekty gospodarcze również są nie do przecenienia. Naukowcy, którzy biorą udział w tych badaniach, otrzymują w ramach grantu dodatkowe pensje, a im lepiej zarabiają Polacy, tym lepiej dla naszej gospodarki, zwłaszcza w tych trudnych czasach, więc cieszę się, że również w ten sposób możemy wesprzeć środowisko akademickie. Długofalowo zaś niekomercyjne badania kliniczne spowodują napływ międzynarodowych badań klinicznych komercyjnych, które wywodzą się z przemysłu farmaceutycznego i są bezpośrednim dochodem dla budżetu państwa, ponieważ trafiają do Polski z zagranicy. W ramach sieci ECRIN [Europejska Sieć Infrastruktury ds. Badań Klinicznych zajmująca się projektowaniem i przeprowadzaniem niezależnych, międzynarodowych badań klinicznych – przyp. red.] obecnie w Polsce przygotowywane są trzy badania kliniczne z Francji, Niemiec i Belgii. Cały czas bardzo intensywnie rozwijamy też współpracę polsko-amerykańską. Coraz częściej Polska jest postrzegana przez partnerów międzynarodowych jako atrakcyjny rynek i miejmy nadzieję, że nasze wysiłki sprawią, że coraz więcej będzie w Polsce międzynarodowych badań klinicznych i pacjenci nie będą musieli wyjeżdżać za granicę, żeby otrzymać nowoczesne leczenie.
Trwa obecnie konkurs na Centra Wsparcia Badań Klinicznych oraz II runda konkursu na niekomercyjne badania kliniczne, czyli jak rozumiem, działania komplementarne do pierwszego konkursu?
Dokładnie, chcielibyśmy, aby nasze działania miały charakter wielokierunkowy – uruchomienie kilkudziesięciu badań klinicznych to początek drogi, stąd też bardzo oczekiwany konkurs na Centra Wsparcia Badań Klinicznych. Już teraz widzimy, że zainteresowanie jest olbrzymie – zaplanowane 100 mln zł pewnie nie wystarczy i będziemy musieli zwiększać alokację. Choć nabór wniosków trwa do 30 lipca, już dziś mamy kilkadziesiąt bardzo dobrych propozycji. Myślę, że sieć Centrów zapewni nam po pierwsze jednolity standard, po drugie wysoką jakość obsługi pacjentów, po trzecie spowoduje, że beneficjenci konkursu będą wykonywać jeszcze więcej komercyjnych i niekomercyjnych badań klinicznych, co długofalowo wpłynie na rentowność tych jednostek w tkance szpitala. Dzięki temu działania Agencji będą polegały nie tylko na wydatkowaniu środków, ale również na faktycznym zarządzaniu rynkiem badań klinicznych w Polsce. W przyszłym roku, kiedy pierwsze inwestycje w szpitalach zostaną poczynione, z dużą satysfakcją będziemy przyglądać się zmianie jakości na polskim rynku.
Czyli trzy kluczowe wymagania od Centrów – jednolitość, standaryzacja, usieciowienie?
Zdecydowanie tak. Te kryteria trwale zmienią obraz polskiego rynku badań klinicznych. Drugi konkurs ABM na niekomercyjne badania kliniczne wynika zaś z naszej dyskusji ze środowiskiem akademickim – dotychczasowe wsparcie technologii lekowych poszerzyliśmy o wyroby medyczne, telemedycynę, medycynę cyfrową, a także nowe algorytmy badawcze. Wnioski zostały wysłane do oceny merytorycznej, jesteśmy już po ocenie formalnej, więc po wakacjach będziemy przedkładać kolejną listę rankingową i kilkaset mln zł trafi do polskich naukowców, pośrednio również do pacjentów oraz gospodarki, gdyż badania nad wyrobami medycznymi są bardzo ważne z punktu widzenia ekonomicznego.
Jak Pan mówił, ABM bardzo szybko zareagował na sytuację kryzysową. Co pozwoliło na tak błyskawiczne uwolnienie niezbędnych dla przeciwdziałania pandemii środków?
To zasługa dużej sprawności instytucji, bardzo kompetentnego zespołu zaangażowanych ludzi. W czasie pandemii pracowaliśmy niezwykle intensywnie, wszyscy byliśmy na pierwszej linii frontu, nasi specjaliści opracowywali ramy konkursu, ocenialiśmy je bardzo szybko, bo wiedzieliśmy, że pandemia, również ze względów naukowych, powinna być jak najszybciej zatrzymana. Mieliśmy świadomość, że te działania muszą być szybkie, choć nie wiedzieliśmy, jak to się dalej potoczy. Dzisiaj sytuacja się stabilizuje, ale kto wie, czy jesienią nie będzie drugiej fali zachorowań. Jeśli tak, dzięki m.in. naszemu konkursowi i pracom, które będą toczyły się już pół roku, będziemy na nią lepiej przygotowani, będziemy mieli więcej polskich testów, przebadane schematy leczenia, przygotowane nowe rozwiązania diagnostyczne dla pacjentów, co w konsekwencji przyniesienie namacalne efekty w polskim systemie ochrony zdrowia.
Na które z tych projektów patrzy Pan z największą nadzieją?
Niewątpliwie bardzo obiecującym projektem jest ten prowadzony przez Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1 w Lublinie przy współpracy z Instytutem Hematologii i Transfuzjologii oraz firmą Biomed Lublin bazujący na wytworzeniu przeciwciał z osocza ozdrowieńców. Jest on bardzo dynamicznie realizowany – już we wrześniu możemy mieć polski lek gotowy do prób klinicznych. Podobne prace toczą się w tej chwili w Chinach i Stanach Zjednoczonych, więc kto wie, czy nie okaże się to działaniem przełomowym. Z dużą atencją również przyglądam się projektom prowadzącym do opracowania polskich testów, realizowanym przez polskie firmy we współpracy z uniwersytetami, jednostkami naukowo-badawczymi, bo być może te testy okażą się tańsze, szerzej dostępne, co będzie miało duże znaczenie przy ewentualnej drugiej fali zachorowań.
Wystartował też konkurs na przełomową terapię nowotworów CAR-T cells. Czy wprowadzi on nas do światowej czołówki immunoterapii, a pacjentom z nowotworami hematologicznymi pozwoli skutecznie leczyć się w Polsce?
CAR-T to projekt obiecywany od roku, bardzo oczekiwany zarówno w środowisku naukowym, jak i pacjenckim. Technologia z jednej strony niezwykle droga, niedostępna dla polskich pacjentów, z drugiej strony bardzo skuteczna, co potwierdziło niedawne zdarzenie we Wrocławiu [wyleczenie technologią CAR-T 11-letniego pacjenta po 7 latach nieskutecznej terapii ostrej białaczki limfoblastycznej – przyp. red.]. 100 mln zł strumieniowo trafi tylko do jednego beneficjenta, który będzie opracowywał tę technologię, bazując na praktykach zagranicznych, m.in. z Izraela czy USA. Siłą tego projektu jest to, że działa dwutorowo. Z jednej strony wprowadzamy tę technologię do Polski – kształtujemy umiejętności, budujemy zespół, laboratorium, przygotowujemy ekspertyzy w zakresie wytwarzania i znakowania przeciwciał, co spowoduje wielokrotny spadek ceny i wzrost potencjału badawczego w Polsce. Z drugiej strony, co chyba jeszcze ważniejsze, zastrzegamy w tym projekcie konieczność dostarczenia technologii już w przyszłym roku bezpłatnie grupie przynajmniej kilkuset pacjentów w ramach badań klinicznych.
Skąd pomysł na tak specyficzny charakter konkursu, którego beneficjentem ma być jedno konsorcjum, a nie kilka zespołów badawczych?
To jest pewna zmiana. Oczywiście naukowcy nas zachęcali, żeby wybrać kilku beneficjentów, ale moją rolą jako szefa agencji rządowej jest działanie nie punktowe, lecz globalne lub ogólnopolskie. W naszej ocenie tak duży projekt, tak zaawansowany technologicznie musi być prowadzony przez jeden ośrodek. To są naprawdę olbrzymie pieniądze i chcemy za to mieć gwarancję uzyskania dobrego efektu, więc strumieniujemy to w kierunku jednego konsorcjum. Chcemy, aby najlepszy uzyskał całkowite finansowanie, nie musiał sięgać po żadne półśrodki i finalnie sprawił, że za pięć lat ta technologia będzie dostępna w Polsce w szerokim zakresie.
Jak dziś wygląda zastosowanie CAR-T w Polsce i do jakiego modelu dążymy pod kątem dostępności i ceny?
Jednym z powodów, dla których zajęliśmy się tym tematem, jest to, że dziś technologia CAR-T jest dostępna w Polsce w bardzo ograniczonym zakresie, jest to działanie punktowe wielkich koncernów farmaceutycznych, więc tylko pojedyncze osoby mogą otrzymać takie leczenie. Chcemy uwolnić się od oligopolu wielkich firm farmaceutycznych. Terapia CAR-T kosztuje obecnie ok. pół mln dol., co sprawia, że są to absolutnie zaporowe kwoty dla polskich pacjentów, nieadekwatne również dla polskiego systemu refundacji. Z naszych badań wynika, że technologia może być nawet 10 razy tańsza, jeśli będzie wytwarzana w polskich ośrodkach. Jeżeli spadek ceny rzeczywiście będzie tak wyraźny, to realnie będziemy mogli myśleć też o refundacji tej terapii. Co niezwykle istotne, zyskuje ona coraz to nowe wskazania. Pierwotnie mówiliśmy o samych białaczkach, dzisiaj dochodzą chłoniaki, pojawiają się bardzo obiecujące doniesienia dotyczące leczenia guzów litych, więc być może za kilka lat, kiedy ta technologia na dobre zagości w Polsce, będzie przeznaczona dla szerokiej grupy pacjentów onkologicznych.
Jakie mamy w Polsce fundamenty do rozwoju tej terapii i jaki kierunek chcemy obrać? Potencjał tkwi przecież nie tylko w znajdowaniu nowych wskazań, ale także ulepszaniu samej metody.
Oczywiście, chcemy, aby była to technologia przyszłościowa, dlatego nie zamierzamy bazować na licencji zagranicznej, tylko stworzyć w Polsce miejsce, które za 20-30 lat nadal będzie obecne na rynku biotechnologicznym. Nie wiemy do końca, jak ta technologia będzie się zmieniać, jakie będą jej dalsze losy i kierunki rozwoju, ale już dziś polscy naukowcy znajdują się w czołówce najlepszych specjalistów na świecie, potrafią się z tą technologią obchodzić. Nasi onkolodzy i hematolodzy są bardzo dobrze rozpoznawani na świecie, wielu z nich odbyło liczne staże w Stanach Zjednoczonych. Mamy też dobrą bazę infrastrukturalną – Narodowy Instytut Onkologii i towarzyszące jemu laboratoria czy laboratoria Polskiej Akademii Nauk są miejscami, które po odpowiednim dofinansowaniu, mogą uzyskać stosowne standardy GMP, które pozwolą na wytwarzanie CAR-T cells. To projekt wieloletni i nawet po zakończeniu grantu z ABM dalej będziemy myśleli, jak możemy tę technologię w Polsce rozwijać. Wracając do wcześniejszego pytania, być może właśnie dobrze ukierunkowane pieniądze i wysokie kompetencje polskich naukowców sprawią, że Polska stanie się liderem immunoterapii.
Dziękuję za rozmowę i trzymam kciuki za kolejne działania Agencji.
Dziękuję również.
KOMENTARZE