Houston, mamy problem

Zarzuty o brak rzetelności i profesjonalizmu to chleb powszedni niemal każdego biznesu. Ich zasadność bywa czasem wątpliwa, czasem pouczająca. Jednak jeśli formułują je przedstawiciele krytykowanej branży, warto im się baczniej przyjrzeć. Coś może być bowiem na rzeczy. Takie sygnały wysyłali niedawno naukowcy z międzynarodowej grupy badaczy zrzeszeni w sieci USERN. Ich zdaniem niemające pokrycia w faktach treści, które dotyczą koronawirusa, coraz częściej pojawiają się w poważnych czasopismach naukowych. O podobnych problemach, tyle że w biznesie biotechnologicznym, mówią głośno liderzy tej branży. Na początku września światło dzienne ujrzał list otwarty kierowany do przemysłu biofarmaceutycznego przez CEO 8 spółek biotechnologicznych. 5 treściwych punktów trafnie diagnozuje problemy, które wydają się tożsame dla wielu biotechnologicznych rynków. Zasadne jest pytanie, czy dotyczą tylko obecnej pandemii? To, co w liście uderza, to oczywistość niektórych stwierdzeń. Bo, czy naprawdę trzeba rynkowi przypominać, że badania kliniczne powinny być prowadzone zgodnie z najlepszymi praktykami, by zapewnić wiarygodność prezentowanych danych? A jeśli tak, to co się stało, że zapomniano o tak fundamentalnej prawdzie?

Złoty standard

Wiosną fala krytyki za niedotrzymywanie informacyjnych standardów dotknęła amerykańską firmę biotechnologiczną Moderna. Nie bez przyczyny. Moderna jako jedna z pierwszych zaczęła intensywne prace nad szczepionką chroniącą przed koronawirusem. W maju opublikowała informację o pozytywnych wstępnych wynikach I fazy badań klinicznych. Chwilę po tej publikacji do głosu doszli uważni obserwatorzy, którzy nie zostawili na spółce suchej nitki. Pierwsze akapity komunikatu sugerowały, że u wszystkich 45 osób, które uczestniczyły w badaniach, wytworzyły się przeciwciała. Jednak w dalszej części tekstu Moderna informuje, że przeciwciała neutralizujące zaobserwowano u zaledwie 8 uczestników badania. O tym, jakie wyniki zaobserwowano u pozostałych 37 osób, zabrakło informacji. Inną kwestią, na którą zwracano uwagę, jest to, że badanie I fazy obejmowało zdrowych ochotników od 18. do 55. r.ż. Jednak wiek owych 8 osób, u których wytworzyły się przeciwciała neutralizujące, pozostał nieznany. Firmę krytykowano również za to, że krew do badań została pobrana uczestnikom zaledwie dwa tygodnie po podaniu szczepionki. Anna Durbin, badaczka z John Hopkins University, mówiła wówczas, że ta odległość czasowa jest na tyle krótka, iż nie wiadomo, czy w rzeczywistości przeciwciała wykazują trwałość. Na rynku mówiono, że oświadczenie Moderny, które rozlało się po całym świecie, można przyrównać do potencjalnego ogłoszenia dyrektora generalnego jakiejś publicznej spółki, w którym ten zapewnia o bardzo wysokich zyskach, ale nie przytacza żadnych danych finansowych. Na podobne praktyki firm biotechnologicznych zwracają uwagę sygnatariusze wspomnianego listu. Podkreślają bowiem, że dane zawarte w jakimkolwiek oświadczeniu prasowym powinny być jasne i zawierać dokładne opisy kluczowych punktów. Firmy powinny ujawniać ważne dane kliniczne podczas uznanych spotkań naukowych lub na łamach cieszących się zaufaniem czasopism. To złoty standard, o którym nie wolno zapominać.

Leki i polityka

W liście oberwało się także amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Jak tłumaczą jego autorzy, FDA powinna zachować swoją historyczną niezależność jako międzynarodowy organ regulacyjny o złotych standardach, wolny od wpływów zewnętrznych. Da to pewność opinii publicznej, że procesy, które odbywają się wewnątrz Agencji, są zgodne z najwyższymi standardami rzetelności naukowej i medycznej, a wszelkie zatwierdzane produkty spełniają normy bezpieczeństwa i skuteczności. To pokłosie politycznych przepychanek wokół FDA o dopuszczenie do leczenia COVID-19, w trybie „emergency authorisation”, osoczem ozdrowieńców. Prezydent USA Donald Trump oskarżył Agencję o polityczne opóźnianie procesu (jak również o opóźnianie przeprowadzania testów szczepionek przeciwko koronawirusowi). Zarzutami dzielił się m.in. na Twitterze, wskazując, że FDA utrudnia firmom farmaceutycznym pozyskiwanie pacjentów do testowania leków i szczepionek, co ma być wyrazem działania przeciwko jego jesiennej reelekcji. Przyczyną czasowego niedopuszczenia osocza ozdrowieńców do leczenia chorych na COVID-19 miała być w rzeczywistości jednak interwencja grupy czołowych federalnych urzędników służby zdrowia. Dr Anthony S. Fauci (doradca Białego Domu ds. chorób zakaźnych) i dr Francis S. Collins (dyrektor Narodowego Instytutu Zdrowia) uznali, że dane dotyczące tego typu terapii są wciąż zbyt ubogie, by lek dopuścić do użytku. Podstawą do wstrzymania decyzji miały być wyniki największych do tej pory w USA badań dotyczących osocza ozdrowieńców („Effect on Convalescent Plasma on Mortality among Hospitalized Patietns with COVID-19: Initial Three-Mobth Experience”). Eksperci mówią zgodnie, że solidne dane uzyskane w randomizowanych badaniach kontrolnych mają wciąż podstawowe znaczenie, a pandemia nie powinna tego zmieniać. Sama FDA, broniąc się przed prezydenckimi zarzutami, tłumaczy, że jej obowiązkiem jest zatwierdzanie leków, oceniając ich bezpieczeństwo i skuteczność, a nie na podstawie deklaracji Białego Domu. Być może ostrożność FDA wynika z niedawnej wpadki z lekami na malarię. Agencja dopuściła do wykorzystania w leczeniu COVID-19 hydroksychlorochinę i chlorochinę, a kilka miesięcy później swoją decyzję unieważniła. Stwierdzono bowiem, że leki są nieskuteczne przeciwko koronawirusowi i… potencjalnie szkodliwe.

Rzetelność ponad wszystko

Autorzy listu przypominają, że właściwe wykorzystywanie nowych produktów terapeutycznych powinno opierać się na rzetelnych danych. Różne subpopulacje prawdopodobnie odmiennie reagują na różne leki. Różnice te zaczynają ujawniać się w większych, długoterminowych badaniach. Opinia publiczna powinna mieć natomiast pewność, że tylko rygorystycznie przeanalizowane dane będą decydować o dalszym wykorzystaniu jakiegokolwiek produktu. Polecają też – jakże trudne, ale i oczywiste – odłożenie na bok politycznych powiązań. Politycy (i to nie tylko w USA) powinni zapewniać społeczeństwo, że ich codzienne przepychanki nie wpłyną na opracowywanie i zatwierdzanie nowych leków. Podejście to jest szczególnie istotne przy bezprecedensowym tempie i skali wysiłków zmierzających do opracowania terapii i szczepionek przeciwko COVID-19. Czas pandemii może być dla rynku biotechnologicznego trampoliną do szybkiego wzrostu. Dla niektórych może jednak okazać się wykładem z podstaw prowadzenia biznesu. I to takim, który kończy się egzaminem bez możliwości poprawki.