Jednym z założycieli firmy Dystrogen jest prof. Maria Siemionow, światowej sławy transplantolog, mikrochirurg oraz chirurg rekonstrukcyjny, która jest znana z przeprowadzenia pierwszej w Stanach Zjednoczonych operacji całkowitego przeszczepu twarzy. Spółką kieruje dr Kris Siemionow (CEO i współzałożyciel), który jest naukowcem i chirurgiem ortopedą, a także doświadczonym przedsiębiorcą.

– Jesteśmy dumni i podekscytowani faktem, że mamy możliwość rozwoju platformy RNAi w kierunku innowacyjnego leczenia pacjentów cierpiących na niszczące zaburzenia polegające na powtórkach trójnukleotydów. Utworzyliśmy w firmie Dystrogen Therapeutics oddzielny dział do komercjalizacji technologii RNAi i planujemy przeprowadzić badania kliniczne w celu leczenia różnorodnych zaburzeń neurodegeneracyjnych, w pierwszej kolejności do opracowania terapii leczenia choroby Huntingtona –choroby genetycznej ośrodkowego układu nerwowego – powiedział dr Kris Siemionow, CEO Dystrogen Therapeutics S.A.

Dystrogen planuje opracowanie leków terapeutycznych z wykorzystaniem technologii RNAi, które celując i wyciszając specyficzny materiał genetyczny, blokują w ten sposób produkcję nieprawidłowych białek chorobotwórczych. Firma planuje przetestować lek w chorobie Huntingtona, chorobie Machado-Josepha i atrofii Olivopontocerebellar. Pląsawica Huntingtona jest dziedziczną chorobą genetyczną, która powoduje postępującą degenerację komórek nerwowych w mózgu, wywiera druzgocący wpływ na zdolności funkcjonalne osoby chorej i zwykle prowadzi do osłabienia zaburzeń ruchowych, poznawczych i psychiatrycznych.

– W przeciwieństwie do innych terapii, technologia RNAi ma na celu bezpośrednie ukierunkowanie na obszar mutacji w celu dezaktywacji tylko wadliwego wariantu genu, przy zachowaniu zdrowego wariantu nienaruszonego. To podejście pozwala na objęcie leczeniem wszystkich pacjentów z chorobą Huntingtona, a ponadto jest uniwersalne, ponieważ ma potencjał terapeutyczny w leczeniu innych chorób o podobnym typie mutacji – powiedziała prof. Marta Olejniczak, wynalazca technologii RNAi.