Biotechnologia.pl
łączymy wszystkie strony biobiznesu
Dystrogen Therapeutics rozwija technologię RNAi do leczenia chorób genetycznych
Dystrogen Therapeutics rozwija technologię RNAi do leczenia chorób genetycznych
Dystrogen Therapeutics S.A., firma biotechnologiczna prowadząca badania kliniczne nad innowacyjnymi terapiami w celu leczenia chorób rzadkich, ogłosiła, że nabyła prawa handlowe do aktywów opatentowanej platformy technologicznej RNAi, która będzie służyła do leczenia kolejnej grupy chorób genetycznych, tym razem związanych z zaburzeniami neurologicznymi, m.in. choroby Huntingtona.

 

 

Jednym z założycieli firmy Dystrogen jest prof. Maria Siemionow, światowej sławy transplantolog, mikrochirurg oraz chirurg rekonstrukcyjny, która jest znana z przeprowadzenia pierwszej w Stanach Zjednoczonych operacji całkowitego przeszczepu twarzy. Spółką kieruje dr Kris Siemionow (CEO i współzałożyciel), który jest naukowcem i chirurgiem ortopedą, a także doświadczonym przedsiębiorcą.

– Jesteśmy dumni i podekscytowani faktem, że mamy możliwość rozwoju platformy RNAi w kierunku innowacyjnego leczenia pacjentów cierpiących na niszczące zaburzenia polegające na powtórkach trójnukleotydów. Utworzyliśmy w firmie Dystrogen Therapeutics oddzielny dział do komercjalizacji technologii RNAi i planujemy przeprowadzić badania kliniczne w celu leczenia różnorodnych zaburzeń neurodegeneracyjnych, w pierwszej kolejności do opracowania terapii leczenia choroby Huntingtona –choroby genetycznej ośrodkowego układu nerwowego – powiedział dr Kris Siemionow, CEO Dystrogen Therapeutics S.A.

Dystrogen planuje opracowanie leków terapeutycznych z wykorzystaniem technologii RNAi, które celując i wyciszając specyficzny materiał genetyczny, blokują w ten sposób produkcję nieprawidłowych białek chorobotwórczych. Firma planuje przetestować lek w chorobie Huntingtona, chorobie Machado-Josepha i atrofii Olivopontocerebellar. Pląsawica Huntingtona jest dziedziczną chorobą genetyczną, która powoduje postępującą degenerację komórek nerwowych w mózgu, wywiera druzgocący wpływ na zdolności funkcjonalne osoby chorej i zwykle prowadzi do osłabienia zaburzeń ruchowych, poznawczych i psychiatrycznych.

– W przeciwieństwie do innych terapii, technologia RNAi ma na celu bezpośrednie ukierunkowanie na obszar mutacji w celu dezaktywacji tylko wadliwego wariantu genu, przy zachowaniu zdrowego wariantu nienaruszonego. To podejście pozwala na objęcie leczeniem wszystkich pacjentów z chorobą Huntingtona, a ponadto jest uniwersalne, ponieważ ma potencjał terapeutyczny w leczeniu innych chorób o podobnym typie mutacji – powiedziała prof. Marta Olejniczak, wynalazca technologii RNAi.

KOMENTARZE
news

<Październik 2018>

pnwtśrczptsbnd
1
2
3
5
6
7
10
11
Life Science Open Space
2018-10-11 do 2018-10-11
12
13
14
16
18
INSIDE TRENDS
2018-10-18 do 2018-10-19
Meet Up Food Supplement Ingredients
2018-10-18 do 2018-10-18
19
20
21
22
27
28
Lifestyle Medicine Academy
2018-10-28 do 2018-10-29
29
31
1
2
3
4
Newsletter