ALD jest chorobą genetyczną, dotykającą tylko chłopców. Wskutek wrodzonego defektu w organizmie chorego gromadzą się długołańcuchowe nasycone kwasy tłuszczowe. Nadmiar tych kwasów uszkadza osłonke mielinową, która otacza włókna nerwowe.
Terapia zastosowana przez lekarzy polega na modyfikacji szpiku pecjentów przy pomocy nieszkodliwej wersji wirusa HIV jako nośnika prawidłowego genu. Wirus HIV jest jedynym znanym wirusem zdolnym do wprowadzenia genu do jądra komórki, która nie ulega podziałom. Wyniki badań przeprowadzonych po sześciu i dwunastu miesiącach wykazują na zwiększoną aktywność wadliwego enzymu. Jak do tej pory wszystkie inne próby leczenia tej choroby nie przynosiły oczekiwanego efektu.
Źródło: PAP
Terapia zastosowana przez lekarzy polega na modyfikacji szpiku pecjentów przy pomocy nieszkodliwej wersji wirusa HIV jako nośnika prawidłowego genu. Wirus HIV jest jedynym znanym wirusem zdolnym do wprowadzenia genu do jądra komórki, która nie ulega podziałom. Wyniki badań przeprowadzonych po sześciu i dwunastu miesiącach wykazują na zwiększoną aktywność wadliwego enzymu. Jak do tej pory wszystkie inne próby leczenia tej choroby nie przynosiły oczekiwanego efektu.
Źródło: PAP
KOMENTARZE