Ocena terapii onkologicznych pod względem ich skuteczności oraz bezpieczeństwa stosowania powiązana jest z analizą korzyści mierzonych przy pomocy punktów końcowych dotyczących progresji (PFS, TTP) oraz przeżywalności (OS). Takie decyzje najczęściej podejmuje się w oparciu o zastępcze punkty końcowe (tzw. surogaty), w porównaniu do klinicznie istotnych punktów końcowych. Dzięki ich zastosowaniu omijamy konieczność prowadzenia długotrwałych badań z wykorzystaniem dużej grupy pacjentów, co nie zawsze jest możliwe.  Stąd pojawia się pytanie o możliwej korelacji pomiędzy surogatami, a punktami końcowymi w przypadku onkologii klinicznej. Kwestię tę poruszono podczas jednej z sesji XII Międzynarodowej Konferencji Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego w Warszawie.

- Kliniczne istotne punkty końcowe w onkologii mogą zostać ocenione jakościowo, bezpośrednio wskazują na korzyść kliniczną, czyli wydłużenie czasu przeżycia, poprawę jego jakości czy zmniejszenie nasilenia objawów choroby – tłumaczy prof. Piotr Potemski, szef Kliniki Chemioterapii Nowotworów, Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. – Mogą to być również surogaty o udowodnionym związku z punktami końcowymi. Ocena ilościowa natomiast, powiązana jest z założoną ilościową różnicą w czasie przeżycia albo nasilenia objawów.

Całkowite przeżycie (ang. overall survival – OS), definiowane jest jako czas od randomizacji do wystąpienia zgonu z jakiejkolwiek przyczyny. Oznaczanie OS jako punktu końcowego w onkologii uznawane jest za złoty standard. Użycie OS jako punkt końcowy jest powszechnie akceptowaną miarą korzyści, którą można  łatwo i precyzyjnie zmierzyć.

Jednakże ten punkt nie jest pozbawiony ograniczeń. W przypadku jego zastosowania, potrzebne jest użycie w badaniach większej populacji próbnej, a także dłuższy czas dalszych działań. Jest to niezbędne do pokazania różnicy statystycznej pomiędzy poszczególnymi grupami.

- OS jest niewrażliwy w sensie trudnego wykazania skuteczności klinicznej przy jego zastosowaniu, która jest stosunkowo niewielka – wyjaśnia prof. Tomasz Burzykowski z Uniwersytetu Hasselt,  Belgia.

Ponadto, OS może być zależne od stosowania dodatkowych terapii. Co więcej, zawiera ogólną liczbę zgonów, również tych niewynikających z rozwoju choroby nowotworowej.

Czas przeżycia wolny od progresji (ang. progression - free survival – PFS), definiowany jako czas od randomizacji do wystąpienia progresji lub zgonu. PFS w zależności od typu nowotworu, uznawany jest jako surogat lub klinicznie istotny punkt końcowy.

- Zastępczy punkt końcowy to punkt pozwalający możliwie wcześnie i dokładnie przewidzieć co będzie się działo z pacjentem w kontekście klinicznie istotnego punktu końcowego – podsumowuje dr Mateusz Nikodem z Instytutu Arcana w Krakowie. – Co więcej, pozwoli nam oszacować skuteczność leczenia w odniesieniu do tego punktu końcowego.

Do korzyści wynikających z zastosowania czasu przeżycia wolnego od progresji należy przede wszystkim możliwość użycia mniejszej grupy oraz krótszego czasu dalszych działań. Poza tym, PFS obejmuje pomiar okresu, w którym choroba jest stabilna. Na otrzymane wyniki nie ma wpływu stosowana dodatkowa terapia. Zastosowanie PFS opiera się ogólnie na obiektywnej oraz ilościowej ocenie. Ponadto, PFS jest akceptowany przez agencje regulatorowe – FDA oraz EMA.

Tak jak w przypadku OS, czas przeżycia wolny od progresji, powiązany jest z pewnymi ograniczeniami. W pewnych sytuacjach, zastosowanie tego punktu zamiast oznaczenia przeżycia, jest trudne do osiągnięcia. Kolejne problemy są powiązane z trudnościami z dokładnym pomiarem czy samą definicją w danym badaniu tego punktu końcowego. To rozwiązanie często wymaga zastosowania dodatkowych badań,  a także zrównoważonego terminu oceny zastosowanego planu leczenia.