Zespół dr Rubinszteina w swoich badaniach wykazał, że stymulowanie procesu autofagii w komórkach może być efektywną metodą zapobiegania gromadzenia się wadliwie rozwiniętych białek. Badania pokazały również, że duża część leków zatwierdzonych przez FDA (ang. Food and Drug Administration) jest zdolna do stymulacji autofagii u muszki owocowej i dania pręgowanego oraz, że leki te (bezpieczne dla ludzi) mogą zmniejszyć toksyczność białek będących wynikiem mutacji pląsawicy Huntingtona u laboratoryjnych zwierząt modelowych. Ale czy będą działały równie efektywnie u ludzi? Jeden z leków, verapil, który jest używany do leczenia wysokiego ciśnienia krwi i arytmii serca, hamuje napływ wapnia do komórek i tym samym reguluje proces autofagii. Podobnie, clonidine, stosowany przy migrenie i nadciśnieniu działa również na proces autofagii poprzez zmniejszenie poziomu cAMP. Jeśli takie leki potrafiłyby wydajnie stymulować proces autofagii przez dłuższy czas w ludzkim mózgu to potencjalnie mogłyby być pomocne w opóźnianiu ataku choroby Huntingtona. Dodatkową zaletą jest to, że są one stosunkowo bezpieczne i dobrze tolerowane przez organizm, zaś wadą – możliwość wystąpienia efektów ubocznych. Aby zapobiec bądź opóźnić atak choroby lub spowolnić jej postęp, jest wskazane aby leki były przyjmowane przez pacjentów przez długie lata. Nawet umiarkowane efekty uboczne mogłyby zniechęcić chorych do takiej terapii. Celem dalszych badań jest znalezienie bezpiecznego leku, który będzie dobrze tolerowany przez organizm i nie będzie posiadał uciążliwych efektów ubocznych.
 
Źródło: Andrea Williams1, Sovan Sarkar, Paul Cuddon, Evangelia K Ttofi, Shinji Saiki, Farah H Siddiqi, Luca Jahreiss, Angeleen Fleming, Dean Pask, Paul Goldsmith, Cahir J O’Kane, Rodrigo Andres Floto, David C Rubinstein „Novel targets for Huntington’s disease in an mTORindependent autophagy pathway” Nature Chemical Biology 23 marca 2008