Firma Transkaryotic Therapies ogłosiła otrzymanie „szybkiej ścieżki desygnacji” z FDA (takie udogodnienia stosuje FDA dla niektórych produktów w leczeniu poważnych czy śmiertelnych chorób) dla sulfatazy -L-induronianu (I2S) – preparatu stosowanego w leczeniu zespołu Huntera.

Kluczowe badania z I2S rozpoczęto we wrześniu 2003 roku. Firma spodziewa się złożyć wniosek o zatwierdzenie sprzedaży w Stanach Zjednoczonych i Europie w drugiej połowie 2005 roku. Zespół Huntera jest chorobą genetyczną. Charakteryzuje się ona niedoborem enzymu sulfatazy-L-induronianu , będącym jednym z grupy 10 różnych enzymów katabolizujących wielocukry zwane mukopolisacharydami. Jeżeli cukry nie zostaną rozłożone, powodują progresywne uszkodzenia funkcji komórek. Symptomy zespołu Huntera są zwykle niezauważalne przy narodzinach, jednak często uwidaczniają się w pierwszych latach życia. Pierwsze symptomy to nierzadko notoryczne infekcje ucha, zakatarzony nos i anormalny wyraz twarzy. Wraz z progresem choroby pojawiają się rozmaite symptomy, włączając powiększoną wątrobę, śledzionę, atak serca, bezdech podczas snu, sztywność stawów, powikłania centralnego układu nerwowego. W ciężkich przypadkach, przeciętny czas życia pacjentów wynosi do 10-15 roku życia. W lżejszych przypadkach pacjenci przeżywają do 50 lub 60 roku życia. I2S jest ludzką sulfatazą -L-induronianu produkowaną technologią inżynierii genetycznej. I2S powinien wyręczać enzym, który jest deficytowy u pacjentów z zespołem Huntera. Transkaryotic Therapies jest firmą biofarmaceutyczną skupiającą się na badaniu, rozwoju i komercjalizacji terapii rzadkich chorób spowodowanych przez niedobory białek. Założona w 1988 roku, z siedzibą główną w Cambridge, Massachusetts, posiada oddziały w Europie, Kanadzie, Ameryce Łacińskiej