Korlym, wiodący produkt firmy farmaceutycznej Corcept Therapeutics Inc.,został zatwierdzony do użytku przez amerykański FDA jako pierwszy lek regulujący wysoki poziom cukru (hiperglikemia) u dorosłych chorych na endogenny zespół Cushinga, którzy nie kwalifikują się do leczenia operacyjnego.

Endogenny zespół Cushinga jest rzadko występującym, ale wyniszczającym organizm schorzeniem, spowodowanym przez długotrwałą ekspozycję na podwyższone stężenie kortyzolu. Nieleczony, ma 50-procentowy współczynnik umieralności w ciągu 5 lat trwania choroby.

Działanie nowego leku polega na blokowaniu aktywności kortyzolu, który jest nadmiernie wytwarzany w nadnerczu u chorych na zespół Cushinga. Korlym zapobiega wiązaniu się kortyzolu z jego receptorem; nie redukuje on wytwarzania hormonu, ale zmniejsza negatywne efekty jego nadmiernego działania, takie jak wysoki poziom cukru we krwi.

Badania kliniczne, które oceniły bezpieczeństwo i skuteczność Korlymu zostały przeprowadzone na grupie zaledwie 50 pacjentów. Jak podaje FDA, najczęstszymi efektami ubocznymi występującymi u osób z zespołem Cushinga po terapii Korlymem były nudności, zmęczenie, ból głowy, wymioty, artralgia, puchnięcie kończyn, zawroty głowy i zmniejszony apetyt.

Aktywnym składnikiem nowego leku jest miferproston (RU-486), który w połączeniu z mifeprisolem stosuje się do farmakologicznego przerywania ciąży. Z tego powodu na opakowaniu i w ulotce leku niezbędne będzie umieszczenie odpowiedniego ostrzeżenia. Jak podaje Bloomberg, Corcept Therapeutics Inc. obawia się, że zawartość miferprostonu w leku może wpłynąć na ograniczenie jego sprzedaży i użycia.

Lek będzie dostępny w U.S.A. od 1 maja 2012 r. Szacuje się, że znajdzie on zastosowanie w leczeniu około 5 tysięcy przypadków chorych na zespół Cushinga w tym kraju. PrzykładKorlymu pokazuje, że pomimo relatywnie małej grupy „odbiorców” terapii i potwierdzenia skuteczności w badaniach klinicznych obejmujących niewielką liczbę pacjentów, możliwe jest zatwierdzenie leku do użytku.

źródło: fda.gov

red. Tomasz Sznerch