Choroby układu krążenia stanowią jedno z największych zagrożeń dla życia Polaków. Zgodnie z raportem „Sytuacja zdrowotna ludności Polski i jej uwarunkowania”, Narodowy Instytut Zdrowia Publicznego – Państwowy Zakład Higieny, Warszawa 2020, choroby te były odpowiedzialne w 2018 r. za 40,5% ogółu zgonów. Zdecydowanie najczęstszą przyczyną zgonów wśród chorób układu krążenia są choroby serca (59%) i one też są najczęstszą szczegółową przyczyną zgonów mieszkańców Polski.

Agencja Badań Medycznych od początku swojej działalności wspiera badaczy w ich działaniach na rzecz pacjentów z problemami kardiologicznymi. Dotychczas ABM dedykowała na ten cel niemal 360 mln zł, wspierając prawie 21 projektów w tym zakresie. Wśród projektów dofinansowanych przez Agencję Badań Medycznych znalazło się badanie realizowane pod kierownictwem Narodowego Instytut Kardiologii dotyczące zastosowania empagliflozyny u pacjentów z kardiomiopatią przerostową.

Kardiomiopatia przerostowa (ang. hypertrophic cardiomyopathy – HCM) stanowi najczęstszą uwarunkowaną genetycznie chorobę mięśnia sercowego. W Polsce może chorować na nią od 76 tys. do 152 tys. pacjentów. Kardiomiopatia przerostowa u części osób przebiega bezobjawowo albo ze znikomymi dolegliwościami. U innych wiąże się z postępującym uszkodzeniem rozkurczania się mięśnia lewej komory serca na skutek jego przerostu i włóknienia, co w efekcie może prowadzić do obniżenia jego kurczliwości i znacznego ograniczenia pracy serca jako „pompy tłoczącej krew”. Objawia się to postępującą niewydolnością serca.

Zarówno niewydolność z zachowaną kurczliwością (frakcją wyrzutową) lewej komory, jak i obniżoną frakcją wyrzutową nieodzownie wiążą się z upośledzoną wydolnością fizyczną, dotyczącą często młodych, aktywnych zawodowo i społecznie osób. Dodatkowym istotnym problemem u pacjentów z kardiomiopatią przerostową są zaburzenia rytmu prowadzące do zwiększonego ryzyka nagłego zgonu. Aktualnie dla pacjentów z kardiomiopatią przerostową brak jest terapii hamującej postęp choroby. Celem projektu jest znalezienie leku, który poprawia naturalny przebieg choroby i zdrowie pacjentów.

Empagliflozyna jest lekiem zarejestrowanym do leczenia cukrzycy. W badaniu u pacjentów z cukrzycą typu 2 i wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym stosowanie empagliflozyny wiązało się z istotnym spadkiem śmiertelności i hospitalizacji z powodu niewydolności serca. Podobne korzystne efekty obserwowano u pacjentów z niewydolnością serca z upośledzoną funkcją skurczową lewej komory, a także u pacjentów bez cukrzycy. Coraz więcej danych wskazuje, że empagliflozyna może łagodzić zmiany, jakie powstają w mięśniu sercowym pacjentów z kardiomiopatią przerostową.

Badanie, którego liderem jest Narodowy Instytut Kardiologii, wiodąca w Polsce jednostka zajmująca się diagnozowaniem i leczeniem pacjentów z kardiomiopatią przerostową, będzie realizowane we współpracy z Uniwersytetem Medycznym w Białymstoku, a także z partnerami zagranicznymi: Institute of Clinical Medicine, Internal Medicine, University of Eastern Finland w Kuopio oraz Department of Cardiology, VU Univsersity Medical Center w Amsterdamie.