Tamoksifen jest lekiem z grupy selektywnych modulatorów receptora estrogenowego (SERM), stosowanym w leczeniu pozytywnego dla receptora estrogenowego raka piersi. Od wielu lat bada się go także pod kątem zapobiegania występowania tego nowotworu u kobiet z grup wysokiego ryzyka. W tym celu przeprowadzono próbę kliniczną IBIS-I, w której przez 5 lat podawano 7154 pacjentkom tamoksifen lub placebo. Stwierdzono, że lek ten skutecznie obniża ryzyko zachorowania na raka piersi. Teraz, po długim czasie od zakończenia właściwego badania opublikowano długoterminowe wyniki leczenia tamoksifenem.

Po 16 latach obserwacji tamoksifen nadal zapobiegał występowaniu raka piersi. Zdiagnozowano 251 przypadków w grupie leczonej i 350 w grupie placebo, co przekłada się na 29% redukcję ryzyka. Co najdziwniejsze, efekt tamoksifenu był widoczny także po zakończeniu leczenia, nie ograniczał się tylko do 5 lat podawania leku. Skuteczność była znacznie wyższa u kobiet, które w ciągu całego okresu nie stosowały hormonalnej terapii zastępczej.

Choć tamoksifen był skuteczny w prewencji raka piersi, nie był w stanie zmienić umieralności z tego powodu (31 vs 26), a także śmiertelności ogólnej. Uczeni przypisują to niewielkim możliwościom statystycznym badania - zgony spowodowane rakiem piersi były bardzo nieliczne. Tamoksifen powoduje niewielki wzrost ryzyka raka endometrium. Jednak ten negatywny efekt w przeciwieństwie do ochrony przed rakiem piersi utrzymywał się jedynie w trakcie pięcioletniego leczenia.

W podsumowaniu naukowcy stwierdzili, że wyniki badania znacząco poprawiają stosunek korzyści do ryzyka stosowania tamoksifenu u kobiet z grup wysokiego ryzyka. Zdolność do zapobiegania nowotworom piersi nawet po zaprzestaniu przyjmowania leku przeważyła nad krótkotrwałym wzrostem ryzyka zachorowania na raka endometrium.

Rak piersi jest najczęstszym nowotworem występującym u kobiet. W 2012 roku na całym świecie odnotowano około 1,7 milionów przypadków. Ryzyko zachorowania zwiększa się pod wpływem pewnych czynników środowiskowych (palenie papierosów, nadwaga, niewłaściwa dieta), a także genetycznych (nosicielki mutacji BRCA1). Identyfikacja, a następnie leczenie tamoksifenem kobiet o wysokim ryzyku mogłoby doprowadzić do znacznej redukcji występowania raka piersi.