Badania kliniczne produktów leczniczych to dokładnie zaplanowany proces obejmujący kilka etapów, których celem jest potwierdzenie bądź weryfikacja danych uzyskanych z analizy dotychczasowych publikacji naukowych, badań laboratoryjnych in vitro, jak i na zwierzętach in vivo.  Badania kliniczne przebiegają w czterech fazach:

I faza – badanie poznawcze, nieterapeutyczne. Prowadzone na niewielkiej grupie zdrowych ochotników. Ma na celu ocenę bezpieczeństwa i farmakokinetyki produktu leczniczego.

II faza – badanie ma na celu określenie skuteczności leku u pacjentów. Prowadzone na większej grupie osób, która jest podzielona na grupę badaną – otrzymującą lek i kontrolną – otrzymującą placebo. Podział na grupy jest losowy. Badania prowadzone są na zasadzie podwójnej ślepej próby, czyli sposobu leczenia nie zna ani lekarz, ani pacjent. Dzięki tej metodzie oczekiwania pacjenta ani lekarza nie wpływają na wyniki badań.

III faza – badanie wieloośrodkowe, międzynarodowe, randomizowane, metodą podwójnej ślepej próby. Ma ono na celu potwierdzenie bezpieczeństwa stosowania danego leku oraz pozwala poznać jego rzadkie działania uboczne.

IV faza – dotyczy leków już zarejestrowanych oraz obecnych w sprzedaży. Ocenia długotrwałe bezpieczeństwo w dużej populacji pacjentów. Weryfikuje wcześniej otrzymane wyniki.

Badania kliniczne randomizowane, prowadzone metodą podwójnej ślepej próby i meta-anlizy uważane są za standard. Meta-analiza to ilościowa synteza wyników wszystkich wiarygodnych badań dotyczących tego samego pytania klinicznego, czyli oceniających podobne populacje, interwencje i punkty końcowe za pomocą odpowiednich metod statystycznych. Meta-anlizę badań z grupą kontrolną stawia się najwyżej w hierarchii wiarygodności danych z badań klinicznych. Pozwala ona bardziej precyzyjnie ocenić wpływ działania analizowanego czynnika oraz rozszerzyć wnioski z pojedynczych badań na szerszą populację. Nieodłącznym założeniem meta-analizy jest fakt, że różnica między obserwowaną odpowiedzią na lek, a obserwowaną odpowiedzią na placebo jest farmakologicznym efektem leku. Taki model był generalnym założeniem badań klinicznych od momentu ich wprowadzenie w latach 40-stych. Zasadność takiego modelu została ostatnio zakwestionowana przez duńskich naukowców. Naukowcy sformułowali dwie hipotezy. Pierwsza mówi o tym, że łączny efekt terapeutyczny jest mniejszy niż suma działania leku i wpływu placebo. A druga: różnica między całkowitym efektem leczenia a sumą działania leku i wpływu placebo jest większa u osób z dużym efektem placebo, niż u uczestników z małym lub brakiem efektu placebo.

Precyzyjnie zaplanowane doświadczenia pozwoliły potwierdzić prawdziwość postawionych tez. Otrzymane wyniki mogą mieć poważne konsekwencje dla metodologii badań klinicznych i medycyny opartej na dowodach naukowych. Jeżeli zastosowany model jest niewłaściwy, wówczas meta-analiza nie daje prawdziwych informacji o skuteczności badanego leku, a zwłaszcza względnej efektywności  między różnymi lekami i warunkami ich stosowania.