W związku z obecną sytuacją Krajowe Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich złożyło wniosek o dopuszczenie do udziału w prowadzonym przez Ministra Zdrowia postępowaniu refundacyjnym dotyczącym leczenia pacjentów z chorobą Pompego. Niestety pomimo tego, iż pacjenci długo oczekiwali na program leczenia osób dorosłych, leki nie znalazły się w wykazie refundowanych leków w ostatnim obwieszczeniu Ministra Zdrowia. Jeżeli leczenie nie zostanie sfinansowane z pieniędzy państwa, jaką alternatywę będą mieć pacjenci?

Obecnie z budżetu państwa leczonych jest dziewiętnastu pacjentów. Terapia przeprowadzana jest na podstawie Zarządzenia NFZ z 2009 roku, które pozwalało na refundację leków dla wszystkich osób z tą chorobą (zarówno niemowlęcą, jak i późną jej postacią). Pacjenci, którzy zostali objęci leczeniem refundowanym przed wrześniem 2009 roku, będą leczeni do dziś. Niestety dziesięć osób, które zdiagnozowano później, nie może być włączona do programu. Część z nich dostaje lek dzięki pomocy charytatywnej - jednak takie rozwiązanie będzie możliwe tylko przez pewien czas.

Dlaczego walka o życie pacjentów staje się walką z wiatrakami?

Po spotkaniach z AOTM, nawet ich przedstawiciele przekonali się, że należy zmienić przepis art. 12 ust. 13 ustawy refundacyjnej, w którym jest ten nieszczęśliwy zapis ograniczający finansowanie. Przypominam, że nie do końca jest to zapis wiążący, gdyż Minister Zdrowia może podjąć inną decyzję, tak jak to zrobił w przypadku choroby Gauchera, mukopolisacharydozy, czy choroby Crohna. NFZ w 2012 roku zaoszczędził na lekach 2 mld zł. Minister Zdrowia w grudniu 2012 roku powiedział przed Komisją Zdrowia, że te pieniądze zostaną przeznaczone na leki innowacyjne a to są właśnie leki innowacyjne. Chcemy lek dla 10 osób. Na Komisji Minister Zdrowia zapowiedział, że ta sprawa miała być załatwiona, bo producent wyszedł nam na przeciw i obniżył poziom dawkowania na innym leku, co spowoduje oszczędność ok. 9 mln zł. Minister się zgodził i leki miały się znaleźć w grudniowym  obwieszczeniu, niestety w wykazie się nie pojawiły. Minister jeszcze przed marcem prosił o moją opinię w sprawie chorób rzadkich, więc mu ją złożyłem. Dalej  byliśmy zwodzeni – leki miały być w wykazie z marca 2013 roku… tak obiecywano i do dziś dalej nic. Z tego, co obserwujemy, to Ministerstwo gra pieniędzmi, nic więcej! Obecnie walczymy o to, by leki znalazły się w majowym wykazie. Na kolejnym spotkaniu, o które poprosiliśmy Ministra Zdrowia, przekonaliśmy się, że najwyraźniej posiada nierzetelne informacje, gdyż zdołaliśmy go przekonać wreszcie o skuteczności terapii zastępczej. W tym spotkaniu brał udział producent leku, naukowcy, eksperci i przedstawiciele organizacji pacjentów, przedstawiając najnowsze dowody i opracowania naukowe z całego świata oraz potwierdzoną skuteczność działania leków. Polska ma najniższą cenę tego leku w Europie, w Polsce jest najwięcej pacjentów z chorobą Pompego leczących się charytatywnie. Zjadamy cały budżet europejski na leczenie charytatywne, tak nie można. Cała UE leczy, Bułgaria i Rumunia leczą! A polski minister udając przysłowiowego strusia chowa głowę w piasek, chcąc odwlec sprawiedliwą decyzję. Jest to igranie z ludzkim życiem. Moja odpowiedź jest jedna, parafrazując fraszkę Ignacego Krasickiego „Dzieci i żaby”, powiem stanowczo „Chłopcy, przestańcie, bo się źle bawicie! Dla was to jest igraszką, nam idzie o życie". Nie odpuścimy, zapewne będą procesy sądowe, a jak trzeba to będzie i Strasburg jeśli minister się nie opamięta. Tak dalej być nie może! Przygotowujemy Program dla Chorób Rzadkich, który mówi  o centach referencyjnych, o lekach, o edukacji nie tylko społecznej, medycznej, ale i politycznej. Naszym celem jest również zwiększenie świadomości polityków i społeczeństwa.

W ubiegły piątek przedstawiciele Forum ponownie spotkali się z Ministrem Zdrowia, jakie były owoce tego spotkania?

Spotkanie się odbyło, niestety ani pozytywnych, ani negatywnych konkluzji nie jestem w stanie Pani przekazać, ponieważ Ministerstwo postanowiło jeszcze porozmawiać z producentem o cenach i o uwarunkowaniach ilościowych. Będzie to trwało jeszcze pewnie kilka dni. Mam nadzieje, że się dogadają, bo jak nie dojdą do porozumienia to dalej będziemy mieli w Polsce 10 dyskryminowanych i  nierównoprawnie traktowanych obywateli.  Wciąż też nie udzielono nam odpowiedzi na wniosek o włączenie się w procesy refundacyjne. W ciągu kilku dni muszą nam odpowiedzieć, gdyż mija termin 30 dni od złożenia wniosku. Jeżeli jednak, ku naszej radości, pojawi się pozytywna decyzja o refundacji leczenia późnej postaci choroby Pompego to z wdzięcznością wniosek wycofamy.

Jakie działania wobec powyższego Państwo przewidują?

Jeżeli odpowiedź resortu będzie negatywna – oznacza to brak refundacji dla pacjentów z chorobą Pompego – to taką decyzję będziemy skarżyć, gdyż naszym zdaniem jest to łamanie praw obywatelskich i równego dostępu do opieki zdrowotnej. Kolejną sprawą będzie walka o ewentualne odszkodowania z tego tytułu, za które przynajmniej w pewnym stopniu możliwe byłoby sfinansowanie leczenia.

W Polsce najwyraźniej dzieli się ludzi na lepszych i gorszych tylko dlatego, że jedni mieli szczęście być zdiagnozowani wcześniej na tę samą chorobę. Ci, których zdiagnozowano po wrześniu 2009 roku nie otrzymali leczenia.

 „Gdy lek został zarejestrowany w naszym kraju, zakwalifikowano mnie do leczenia. Pamiętam, że było to w okolicy daty moich 28 urodzin i był to najpiękniejszy prezent urodzinowy jaki kiedykolwiek można dostać – szansa na normalne życie. Od czasu kiedy dostałem pierwszą dawkę leku, minęło już ponad dwa lata, w moim życiu wiele się zmieniło, stałem się samodzielny" – przyznaje Maciej Ptasiński, Prezes Stowarzyszenia Pacjentów z Chorobą Pompego.

W całej Unii Europejskiej organizacje rządowe refundują leczenie chorób rzadkich, w tym pacjentów z chorobą Pompego. Ponoć Polska zaliczana jest do krajów wysokorozwiniętych, ale najwyraźniej nie dotyczy to realizowania polityki zdrowotnej w naszym kraju, skoro najistotniejszym wyznacznikiem w podejmowaniu decyzji przez resort zdrowia są wskaźniki finansowe a nie zdrowie, czy nawet życie pacjentów. Powtórzę wypowiedź pana Mirosława Zielińskiego – Prezesa Krajowego Forum Na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich, która mam nadzieję, pobudzi inne podejście w myśleniu, zwiększy świadomość, choćby wśród naszych czytelników:

„Chłopcy, przestańcie, bo się źle bawicie!

Dla was to jest igraszką, nam idzie o życie".[1]

Przeczytaj również:

Problem chorób rzadkich w Polsce, czyli kolejna walka z wiatrakami cz. I

Anna Staszewska