Biotechnologia.pl
łączymy wszystkie strony biobiznesu
Potencjalny nowy lek na nerwiakowłókniakowatość typu 2
Naukowcy z The Scripps Research Institute na Florydzie, zidentyfikowali nowy potencjalny lek przeciw dziedzicznej formie nowotworu, na którą do tej pory nie opracowano skutecznego sposobu leczenia. Praca opublikowana przed kilkoma dniami na łamach The Journal of Biological Chemistry, przedstawia związek FRAX597, który jak się okazuje, jest w stanie spowalnić proliferację i progresję komórek nowotworowych w zwierzęcym modelu nerwiakowłókniakowatości typu 2. Ten dziedziczny typ nowotworu, spowodowany mutacjami w genie NF2, prowadzi do powstawania guzów nerwu słuchowego, który łączy ucho wewnętrzne z mózgiem.

FRAX597 został zaprojektowany jako lek na choroby neurodegeneracyjne, a celem jego działania jest rodzina białek PAK (ang. p21-activated kinases) należacych do kinaz serynowo-treoninowych, które są efektorami małych białek G (głównie Rac/Cdc42). Białka PAK odgrywają kluczową rolę w rozwoju nerwiakowłókniakowatości typu 2, a PAK1 jest ważnym białkiem w procesie rozwoju guzów sutka i płuc.

Komórki Schwanna Nf2-/-SC4 transdukowano lentiwirusem pLuc-mCherry, następnie przeszczepiono je do otoczki nerwu kulszowego myszy NOD/SCID (ang. non-obese diabetic/ severe combined immunodeficiency). Myszy z rozwijającym się nowotworem poddano leczeniu FRAX597 przez 14 dni. Pokazano, że FRAX597 znacznie opóźnia progresję nerwiakowłókniakowatości typu 2 (zmniejszona waga guzów) w modelu mysim i obniża o ponad 80% aktywność PAK1.

Największą zaletą FRAX597 jest jego potwierdzona w badaniach eksperymentalnych (in vitro i in vivo) skuteczność oraz duża selektywność, która ogranicza się do określonego obszaru, minimalizując niepożądane efekty.

 

red. Emilia Wojtera

Źródła

The Journal of Biological Chemistry

KOMENTARZE
news

<Wrzesień 2024>

pnwtśrczptsbnd
26
27
28
29
30
31
1
2
3
4
5
6
7
8
9
10
11
12
13
14
15
16
17
18
19
20
21
22
23
24
25
26
27
28
29
30
1
2
3
4
5
6
Newsletter