FRAX597 został zaprojektowany jako lek na choroby neurodegeneracyjne, a celem jego działania jest rodzina białek PAK (ang. p21-activated kinases) należacych do kinaz serynowo-treoninowych, które są efektorami małych białek G (głównie Rac/Cdc42). Białka PAK odgrywają kluczową rolę w rozwoju nerwiakowłókniakowatości typu 2, a PAK1 jest ważnym białkiem w procesie rozwoju guzów sutka i płuc.

Komórki Schwanna Nf2-/-SC4 transdukowano lentiwirusem pLuc-mCherry, następnie przeszczepiono je do otoczki nerwu kulszowego myszy NOD/SCID (ang. non-obese diabetic/ severe combined immunodeficiency). Myszy z rozwijającym się nowotworem poddano leczeniu FRAX597 przez 14 dni. Pokazano, że FRAX597 znacznie opóźnia progresję nerwiakowłókniakowatości typu 2 (zmniejszona waga guzów) w modelu mysim i obniża o ponad 80% aktywność PAK1.

Największą zaletą FRAX597 jest jego potwierdzona w badaniach eksperymentalnych (in vitro i in vivo) skuteczność oraz duża selektywność, która ogranicza się do określonego obszaru, minimalizując niepożądane efekty.

red. Emilia Wojtera