Pfizer rozpoczęło III fazę badań klinicznych – Studium 1008. To randomizowane, wieloośrodkowe,podwójnie ślepe badania. Mają ocenić wpływ palbociclibu w połączeniu z letrozolem w porównaniu z letrozolem stosowanym samemu u pacjentek z zaawansowanym nowotworem piersi ER+, HER2- (na komórkach ekspresja receptorów dla estrogenu i brak ekspresji receptora 2 dla naskórkowego czynnika wzrostu) lub już w chorobie z przerzutami. Pacjentki włączane w badania dodatkowo nie kwalifikowały się do operacyjnej resekcji guza oraz rozpoczęcia radioterapii i chemioterapii.

Badania randomizowane, prowadzone w ramach PALOMA-1 (II faza badań klinicznych) dały dobre wyniki. Kombinacja palbociclibu i letrozolu pozwoliła uzyskać wydłużenie mediany przeżycia wolnej od progresji w porównaniu z kobietami leczonymi samym letrozolem o 18,6 miesiąca. Palbociclib podawany był raz dziennie, w dawce 125 mg, przez trzy z czterech tygodni w powtarzających się cyklach. Letrozol podawano raz dziennie w dawce 0,5 mg. Najczęstszym powikłaniem w II fazie badań była supresja aktywności szpiku.

Nowotwór piersi wciąż jest najczęściej diagnozowanym rakiem wśród kobiet i najczęstszą przyczyną zgonu na całym świecie. Rak sutka o charakterystyce ER+, HER2-  występuje głównie u kobiet, które przeszły już menopauzę (stanowi ok. 60% przypadków wszystkich raków piersi). Pomimo ciągłego postępu medycyny współczynnik przeżywalności dla zaawansowanego lub przerzutującego raka wciąż jest niski. W wielu typach nowotworów obserwuje się utratę kontroli nad cyklem komórkowym i komórki nowotworowe namnażają się w sposób nieograniczony. 

Kinazy zależne od cyklin CDK4 i CDK6 to kluczowe regulatory cyklu komórkowego. Te kinazy biorą udział w kontroli i promocji cyklu komórkowego z fazy G1 do fazy S. Umożliwiają one wejście komórki w fazę replikacji i następnie podziały komórkowe.

Palbociclib jest lekiem podawanym doustnie. To selektywny inhibitor CDK4 i CDK6. Inhibicja kinaz CDK4 i CDK6 zapobiega deaktywacji białka supresorowego retinoblastoma. W badaniach laboratoryjnych, przedklinicznych, palbociclib wykazał właściwości hamujące replikację DNA i cykl komórkowy, zapobiegając wejściu komórkom w fazę S. To w konsekwencji blokuje podziały komórkowe i proliferację (namnażanie) komórek. Letrozol jest inhibitorem aromatazy. Ogranicza on rozwój guzów estrogenozależnych poprzez obniżenie poziomu estrogenu w surowicy.