Dyskusję na konferencji rozpoczęła konsultant krajowa w dziedzinie hematologii prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda. Przedstawiła prezentację, w której wymieniła terapie, jakie zostały udostępnione polskim pacjentom w ramach systemu refundacyjnego w ostatnich miesiącach, a także wskazała na kolejne priorytety refundacyjne. Na liście konsultant krajowej znalazły się: terapia CAR-T w chłoniaku grudkowym, chłoniakach agresywnych i szpiczaku plazmocytowym, blinatumomab w ostrej białaczce limfoblastycznej, schematy Dara-Kd i Iza-Kd w szpiczaku plazmocytowyn, luspatercept w zespołach mielodysplastycznych niskiego ryzyka, momelotynib w mielofibrozie oraz deferasirox jako leczenie wtórnego przeładowania żelazem. Oprócz potrzeb w obszarze lekowym prof. Ewa Lech-Marańda opowiedziała także o organizacji systemu leczenia, wskazując m.in. na potrzeby zmian w koszyku świadczeń gwarantowanych związane m.in. z możliwością wykonywania określonych procedur diagnostycznych (badań genetycznych) w ramach opieki ambulatoryjnej. Zapowiedziała również, że ponownie ruszają prace nad startem programu pilotażowego Krajowej Sieci Hematologicznej.

Hematologia jednym z priorytetów dla resortu

Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, podkreślił, że w obszarze hematologii zmieniło się w ostatnim czasie naprawdę wiele, jeżeli chodzi o nowe możliwości leczenia. – Każde obwieszczenie refundacyjne obfituje we wskazania hematoonkologiczne. Widać, że dawanie terapii w kolejnych liniach uwalnia potencjał kolejnych wniosków – zauważył. Zaznaczył również, że Ministerstwo Zdrowia coraz szybciej procesuje wnioski refundacyjne – z ostatnich analiz wynika, że czas ten zbliża się do ok. 190 dni. – Decyzje w Ministerstwie Zdrowia są podejmowane bardzo sprawnie. Teraz piłka jest po stronie komercyjnych podmiotów. Ja znam takie firmy, które składają wniosek tego samego dnia w całej Europie i do takiej sytuacji powinniśmy dążyć – potwierdził prof. dr hab. n. med. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego.

Niezaspokojone potrzeby wciąż istnieją

Postępujący rozwój medycyny sprawia, że wciąż pojawiają się nowe możliwości leczenia, które często pozwalają na osiągnięcie jeszcze lepszych wyników terapeutycznych lub ograniczenie działań niepożądanych stosowanych terapii, a w konsekwencji – poprawę jakości życia pacjenta. Na takie leczenie czekają pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym. Jak mówiła prof. dr hab. n. med. Lidia Gil z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, chodzi o dostęp do terapii CAR-T. – To obecnie najpilniejszy priorytet. […] Wydaje się, że ta najnowsza terapia jest też najkorzystniejsza pod względem działań niepożądanych. Teraz mówimy również o zwiększaniu bezpieczeństwa – powiedziała. 

Dr. hab. n. med. Maria Bieniaszewska z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego zwróciła z kolei uwagę na to, jak dostęp do nowszych leków może poprawiać wyniki leczenia w mielofibrozie. – Pozostała niezaadresowana potrzeba cytopenii w przebiegu tej choroby, czyli tych pacjentów, którzy są po pierwsze z niedokrwistością, a po drugie – mogą być zależni od przetoczeń. W ostatnim okresie pojawił się inhibitor kinazy JAK, który zaoferował nadzieję, że uda nam się również tym pacjentom przynieść pewną ulgę w ich dolegliwościach. I do takich leków należy momelotynib. Myślę, że […] dla tych pacjentów możliwość refundacji tego leku będzie ogromnym postępem w leczeniu – akcentowała. Jak dodała, w tej chorobie, dzięki nowoczesnemu leczeniu, czas przeżycia pacjentów zwiększa się już nie o miesiące, a lata.

Więcej terapii to lepiej dopasowane leczenie

W niektórych jednostkach chorobowych, w przypadku chorób bardzo rzadkich, pojawia się nawet kilka nowoczesnych terapii. Przykład stanowi nocna napadowa hemoglobinuria. Jak mówił prof. dr hab. n. med. Marek Hus z Katedry i Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, pozwala to na dobór leczenia z uwzględnieniem sytuacji każdego z pacjentów. Przełom w leczeniu początkowo stanowił ekulizumab. Udostępniony w Polsce w 2023 r. rawalizumab pozwala m.in. na rzadsze podawanie leku. Niektóre terapie pacjent może przyjmować samodzielnie, jak np. pegcetakoplan, czyli lek podawany przy pomocy specjalnej pompy albo doustne leczenie danikopanem lub iptakopanem. Prof. Hus opowiedział także o tym, z jakimi problemami mierzyli się ci pacjenci w czasie pandemii COVID-19. – W Polsce myśmy przeżyli dramat, który był wynikiem pandemii, gdzie zatrzymano nam program lekowy B.96. Nie mogliśmy kwalifikować pacjentów do ekulizumabu przez kilkanaście miesięcy. Poradziliśmy sobie tym, że w Polsce otworzyliśmy badania kliniczne, które dały dostęp pacjentom do naturalnej terapii, która dzisiaj jest uznawana za terapię najlepszą. I tym lekiem jest krowalimab – kolejny lek, który jest w poczekalni, który jest też dosyć wygodnym lekiem, bo rzadko podawany podskórnie, w dodatku raz w miesiącu. On też znalazłby miejsce w terapii pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią – powiedział ekspert.

Głos w imieniu pacjentów zabrała Katarzyna Lisowska, liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. Opowiedziała m.in. o tym, jak tworzyła grupę wsparcia dla pacjentów z mielofibrozą po tym, gdy zachorował jej mąż. Złożyła podziękowania na ręce dyrektora Oczkowskiego za pracę nad udostępnianiem kolejnych terapii, ponieważ dla chorych na choroby krwi to często jedyna nadzieja na dłuższe lub lepsze życie. – Pacjenci oczekują na wszystkie terapie, które przynoszą skutek, efekt, poprawę jakości życia. Dzisiaj taką niezaspokojoną potrzebą jest też lek na wrodzoną zakrzepową plamicę małopłytkową. Ostatnio pacjenci na konferencji opowiadali o swoich perypetiach, o życiu, o tym, że musiało umrzeć ich rodzeństwo, żeby została im postawiona diagnoza – alarmowała.

Na zakończenie dyskusji głos zabrali Marcin Czech i Mateusz Oczkowski. Podkreślili, że procesy refundacyjne muszą iść w dwóch kierunkach – udostępniania możliwości lepszego leczenia nawet w tych wskazaniach, gdzie są już zrefundowane jakieś terapie oraz zabezpieczania potrzeb pacjentów w tych chorobach, w których jeszcze nie ma możliwości nowoczesnego leczenia. Mateusz Oczkowski zachęcał podmioty odpowiedzialne do tego, by składały wnioski o refundacje terapii w jak najkrótszym czasie po ich zarejestrowaniu.