Wątroba to największy i jeden z najważniejszych gruczołów o bardzo dużych możliwościach regeneracji. Bierze udział w wielu procesach zachodzących w organizmie, w tym m.in. gospodarce węglowodanowej, białkowej i tłuszczowej, syntetyzuje białka, enzymy, lipidy i lipoproteiny, czynniki krzepnięcia krwi, magazynuje witaminy A, B12, D oraz żelazo i miedź, odtruwa organizm i wspiera jego odporność. Czynnikami etiologicznym wirusowych zapaleń wątroby są wirusy wykazujące właściwości hepatotropowe. W Polsce najczęściej występują zakażenia wirusami typu A, B i C (HAV, HBV, HCV), rzadziej wirusami D, E i G (HDV, HEV, HGV).

Szansa dla najmłodszych

Dzieci najczęściej zakażają się wirusem zapalenia wątroby typu C od chorych matek. Przewlekłe WZW C jest postępującą chorobą wątroby prowadzącą do marskości tego narządu i raka wątrobowokomórkowego. U dzieci jest zwykle opisywane jako schorzenie łagodne, ale obserwacje naukowców wskazują, że odsetek dzieci, które rozwijają zaawansowane włóknienie, w tym marskość wątroby, przed osiągnięciem dorosłości sięga kilkunastu procent. W przypadku zakażenia nabytego odmatczynie zaawansowana choroba wątroby może wystąpić w młodszym wieku w porównaniu do dzieci zakażonych w późniejszych latach życia. Skuteczne leczenie przeciwwirusowe u dzieci z przewlekłym WZW C może zapobiec rozwojowi schyłkowej choroby wątroby, marskości wątroby i raka wątrobowokomórkowego u młodych osób.

Obecnie najlepszą opcją terapeutyczną w przewlekłym WZW C u dzieci, pozwalającą na całkowite wyeliminowanie wirusa z organizmu, są – zgodnie z obowiązującymi rekomendacjami europejskimi i polskimi – terapie bezinterferonowe oparte na stosowaniu leków o bezpośrednim działaniu przeciwwirusowym (ang. direct acting antivirals, DAAs). DAAs są lekami o bardzo wysokiej skuteczności (powyżej 95%), łatwości podania (doustnie), krótkim czasie trwania terapii (zwykle 12 tygodni) i dobrym profilu bezpieczeństwa w porównaniu do dotychczas dostępnych dla dzieci terapii interferonowych. 

Dzieci są idealnymi pacjentami do leczenia DAAs. Mają zwykle mniej zaawansowaną chorobę wątroby, rzadziej rozwijają pozawątrobowe manifestacje schorzenia, rzadziej też mają choroby współistniejące wymagające stosowania leków, które potencjalnie mogłyby wchodzić w interakcje z DAAs. Tymczasem, spośród około dziesięciu kombinacji leków zarejestrowanych u osób dorosłych, jedynie pojedyncze mogą być stosowane u dzieci w Europie. Ponadto obecnie obowiązujące w Polsce programy terapeutyczne Ministerstwa Zdrowia przewidują leczenie dzieci z przewlekłym WZW C wyłącznie przy użyciu terapii opartych na interferonie, nie przewidują zaś możliwości leczenia dzieci nowoczesnymi terapiami bezinterferonowymi opartymi na DAAs.

Dotychczas dzieci w Polsce miały ograniczony dostęp do nowoczesnych terapii opartych na DAAs głównie w ramach komercyjnych badań klinicznych, co wykluczało możliwość leczenia pacjentów obciążonych chorobami towarzyszącymi (np. ze współzakażeniem HIV) lub ciężkimi chorobami wątroby. Cena tych leków (kilkadziesiąt tysięcy złotych za miesięczną terapię) niekiedy wyklucza samodzielny zakup preparatów przez pacjentów. – Niekomercyjne badanie kliniczne finansowane przez Agencję Badań Medycznych pt. „Leczenie dzieci w wieku 6-18 lat z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C przy użyciu pangenotypowego leku o bezpośrednim działaniu przeciwwirusowym (sofosbuwir/welpataswir)”, które będzie prowadzone przez Warszawski Uniwersytet Medyczny oraz Wojewódzki Szpital Zakaźny w Warszawie, daje realną szansę na terapię u dzieci zakażonych wszystkimi genotypami wirusa, niezależnie od stopnia włóknienia wątroby – wyjaśnia dr hab. Maria Pokorska-Śpiewak, główny badacz.