Zespół Cushinga jest bardzo rzadką, zagrażającą życiu chorobą, spowodowaną występowaniem gruczolaka przysadki, wydzielającego nadmierną ilość hormonu adrenokortykotropowego (ACTH). Wysoki poziom ACTH stymuluje wydzielanie przez nadnercza kortyzolu do krwi. W efekcie dochodzi do przyrostu masy ciała (w szczególności na karku i twarzy- tzw. twarz księżycowata), osłabienia siły mięśniowej, nadciśnienia tętniczego, nadmiernego owłosienia twarzy, zaburzeń emocjonalnych. Szacuje się, że choroba dotyka 1 na 25 000 osób, co daje jedynie 20 000 chorych w skali całej Unii Europejskiej.
Podstawową metodą leczenia choroby jest chirurgiczne usunięcie gruczolaka. Jednakże, dla osób u których przeprowadzenie operacji jest niemożliwe, możliwości alternatywnego leczenia jest niewiele. Większość leków przepisywanych w tych przypadkach jest stosowanych off-label (poza wskazaniami określonymi w Charakterystyce Produktu Leczniczego), gdyż żaden z obecnie zarejestrowanych leków nie ma wśród wskazań tej jednostki chorobowej. Pozytywna opinia Komitetu daje zielone światło dla rejestracji leku na obszarze całej Unii Europejskiej. Signifor bylby pierwszym lekiem zarejestrowanym do stosowania w chorobie Cushinga o schemacie dawkowania ustalonym w badaniach klinicznych.
Signifor jest analogiem somatostatyny wykazującym powinowactwo do receptorów dla somatostatyny, licznie występujących w gruczolaku przysadki. W wyniku związania Signiforu z receptorami dochodzi do zmniejszenia wydzielania ACTH, co skutkuje obniżeniem poziomu kortyzolu przyczyniając się do zmniejszenia objawów choroby. W badaniach klinicznych podawanie pacjentom dwa razy dziennie 900μg leku spowodowało u 41% chorych obniżenie poziomu kortyzolu o co najmniej 50%. Wnioski płynące z badań klinicznych trzeciej fazy wskazują na konieczność monitorowania pacjentów leczonych Signiforem, gdyż jego stosowanie zwiększa ryzyko chorób wątroby i serca. Mimo tego faktu, lek uzyskał aprobatę komitetu, ponieważ korzyści wynikające z jego stosowania przewyższają ryzyko wystąpienia możliwych działań niepożądanych.
Więcej informacji na stronie www.ema.europa.eu.
Opracowała Joanna Sekuła
KOMENTARZE