Lek ratuje zdrowie i życie a stosowany jest m.in.:

• u pacjentów poddawanych zabiegom chirurgicznym (ortopedycznym, zabiegom w chirurgii ogólnej i onkologicznej),
• u pacjentów unieruchomionych z powodu ostrych schorzeń,
• w leczeniu zakrzepicy żył głębokich.

O tym jak ważne są leki przeciwzakrzepowe, świadczy fakt, że zakrzepy krwi leżą u podstaw trzech najczęstszych, śmiertelnych chorób sercowo-naczyniowych:

• zawału serca,
• udaru mózgu,
• żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ).

Zwiększone ryzyko powstawania zakrzepów występuje m.in. u osób w wieku powyżej 40 lat, u osób otyłych, wśród pacjentów po dużych zabiegach operacyjnych czy chorujących na nowotwory złośliwe. W grupie podwyższonego ryzyka są również kobiety w ciąży lub stosujące hormonalną terapię zastępczą czy doustne środki antykoncepcyjne. Wzrost ryzyka powstania zakrzepu może być związany również z tak prozaiczną przyczyną jak wielogodzinna (powyżej 6 godzin) podróż samolotem.

Zapadalność na ŻChZZ kształtuje się na poziomie 1-2 przypadków na tysiąc osób rocznie. Szacuje się, że co roku w Polsce ok. 57 tys. osób zapada na zakrzepicę żył głębokich, a u 36 tys. osób dochodzi do zatorowości płucnej. Zatorowość płucna od wielu lat pozostaje trzecią co do częstości przyczyną zgonów wśród osób hospitalizowanych oraz wiodącą przyczyną zgonów w okresie pooperacyjnym.

Najczęściej stosowanym w profilaktyce ŻChZZ złotym standardem jest enoxaparyna. Jej użycie jest bezpieczne, można ją podawać w wystandaryzowanych dawkach i nie wymaga monitorowania parametrów laboratoryjnych krzepnięcia krwi – tak jak ma to miejsce w przypadku starszych, ale wciąż stosowanych leków takich jak niefrakcjonowana heparyna czy doustne leki przeciwzakrzepowe -pochodne kumaryny czy warfaryna.

Przyczyną problemu z dostępnością enoksaparyny jest fakt, że od ok. 26 lat Clexane francuskiej firmy Sanofi jest jedynym zarejestrowanym produktem w Europie zawierającym tę substancję czynną. W obliczu zjawiska jakim jest eksport równoległy (wywóz Clexane z Polski – oparty na unijnej zasadzie swobodnego przepływu towarów i usług) firma oryginalna, aby zmniejszyć straty, ogranicza dostawy na rynek, często wprost odmawiając aptekom realizacji zapotrzebowania na lek. Było to wielokrotnie podnoszone w doniesieniach medialnych. Skutkiem tego jest wędrówka pacjentów z apteki do apteki, oczekiwanie na lek w kolejce (nawet do 1 miesiąca), co w efekcie stanowi sytuację zagrażającą zdrowiu i życiu pacjentów.

Próby rozwiązania zaistniałego problemu podejmowali zarówno Minister Zdrowia obwieszczając co parę miesięcy do informacji publicznej, że Clexane jest lekiem zagrożonym brakiem dostępności w Polsce oraz Główny Inspektor Farmaceutyczny próbując pohamować proceder wywozu enoxaparyny z Polski. Niestety pomimo interwencji tak ważnych instytucji w aptekach wciąż brakuje Clexane.

Kres tej patowej sytuacji przynosi rejestracja pierwszego w Polsce (a nawet w całej Unii Europejskiej) leku biopodobnego, czyli odpowiednika preparatu Clexane. Enoxaparyna firmy SciencePharma (Neoparin), zarejestrowana została 19 lutego tego roku. Neoparin ma identyczną postać, dawkę i wskazania co lek oryginalny. Ponadto wszystkie badania wykazały, że jest tożsamym z preparatem Sanofi. Różni się tylko ceną – o 25% niższą.

Preparat Sanofi pod nazwą Clexane jest jednym z najbardziej dochodowych leków w branży farmaceutycznej o rocznej wartości sprzedaży w Polsce ok. 320 mln zł, a w skali Unii Europejskiej ponad 6 mld zł.

Z tytułu refundacji NFZ dopłaca do tego leku ok. 260 mln zł rocznie. Ministerstwo Zdrowia wyliczyło, że wprowadzenie na rynek preparatu polskiej firmy wygeneruje rocznie ok. 100 mln zł oszczędności w budżecie państwa.

Rejestracja leku w Polsce to ogromny i niepodważalny sukces firmy SciencePharma tym bardziej, że poprzedzały je inne wielokrotne próby wprowadzenie enoksaparyny przez inne firmy i polskie i zagraniczne. Wszystkie one kończyły się fiaskiem - na etapie badań albo już nawet na etapie rejestracji.

Rejestracja produktu Neoparin jest  również dobrą widomością dla polskiego pacjenta, który w końcu będzie mógł swobodnie zaopatrywać się w niezbędny dla siebie lek.

Neoparin został zarejestrowany po ponad 8 latach pracy, w trakcie których wykonano bardzo szczegółowe i specjalistyczne badania rozwojowe, badania in vitro, badania niekliniczne na zwierzętach a następnie obszerne badania kliniczne, w których wzięło udział kilkuset pacjentów i które wykazały, że Neoparin jest równie skuteczny i bezpieczny co lek oryginalny.

Obowiązujące w Europie wymagania rejestracyjne należą do najsurowszych na świecie. Zgodnie z tymi wymaganiami SciencePharma wykonała szereg badań porównawczych pomiędzy enoksaparyną zawartą w leku oryginalnym Clexane, a substancją w leku Neoparin. W ramach rozwoju produktu enoksaparyna została scharakteryzowana przy użyciu zaawansowanych technik, w tym m.in.:

• techniki spektroskopii w podczerwieni (IR) i nadfiolecie (UV),
• spektroskopii jądrowego rezonansu magnetycznego (NMR),
• spektroskopii mas (MS).

Jeszcze bardziej wyrafinowane badania dotyczyły porównawczych analiz fizykochemicznych oraz in vitro produktu Neoparin z Clexane. Oprócz wykorzystania na ten cel ogólnodostępnej i wymaganej metodyki opisanej w Farmakopei Europejskiej, zastosowano specjalistyczną i najnowocześniejszą metodykę obejmującą m.in.:

• metody oparte na chromatografii wykluczenia (SEC),
• metody chromatografii jonowymiennej (SAX),
• metody wysokosprawnej chromatografii cieczowej sprzężonej ze spektrometrem masowym wyposażonym w źródło jonów electrospray, pułapkę jonową oraz analizator czasu przelotu (LCMS-IT-TOF).

Zastosowanie tak specjalistycznych technik wynikało z faktu, że enoksaparyna jest złożoną i trudną do zdefiniowania chemicznie substancją, będącą mieszaniną różnej długości łańcuchów oligosacharydowych. Za pomocą powyższych technik analizowano m.in. czy po depolimeryzacji łańcuchów enoksaparyny zawartej w Clexane oraz tej zawartej w Neoparin obserwowane są takie same i w tych samych ilościach jednostki disacharydowe, czyli budulcowe tych substancji. Inne analizy polegały na tzw. mapowaniu łańcuchów oligosacharydowych występujących w enoksaparynie zawartej w obydwu produktach. W trakcie realizacji wspomnianych badań współpracowano z najlepszymi polskimi i europejskimi ośrodkami naukowymi.

Poza ww. wyrafinowanymi badaniami in vitro wykonano też badania na zwierzętach oraz badania kliniczne, które były krokiem milowym w rozwijanym projekcie.

Badanie na zwierzętach obejmowało m.in. ocenę toksyczności na szczurach. Zostało one zaplanowane i przeprowadzone zgodnie z wytycznymi Europejskiej Agencji Leków (EMA) dla biopodobnych heparyn drobnocząsteczkowych (LMWH) w standardzie Dobrej Praktyki Laboratoryjnej (GLP). Celem badania było porównanie profilu toksyczności enoksaparyny w produkcie referencyjnym Clexane i tej w produkcie testowym Neoparin. Wykazano, że produkt leczniczy Neoparin jest w pełni porównywalny z produktem Clexane i całkowicie bezpieczny, nawet w najwyższej testowanej w badaniu dawce, która była wielokrotnie wyższa od dawek terapeutycznych u ludzi.

Badania kliniczne dla produktu Neoparin zostały przeprowadzone dwuetapowo. Celem pierwszego etapu było wykazanie porównywalności parametrów farmakokinetycznych i farmakodynamicznych u ochotników po podaniu Clexane i Neoparin. Opracowano szczegółowe założenia do badania w oparciu o odpowiednie wytyczne EMA, biorąc pod uwagę rygorystyczne wymogi statystyczne dla tego typu badań. Przeprowadzona analiza statystyczna wyników wykazała, że badane produkty są w pełni biorównoważne. Ponadto, u żadnego z uczestników badania nie odnotowano działań niepożądanych. W drugim etapie badań klinicznych porównano bezpieczeństwo stosowania produktu Neoparin w stosunku do Clexane, a także ich skuteczność. Do badania zostało włączono duża liczba renomowanych ośrodków ortopedycznych z całej Polski. Badanie przeprowadzono na grupie pacjentów poddanych operacji ortopedycznej kolana. Analiza statystyczna otrzymanych wyników wykazała, że produkt leczniczy Neoparin jest równie bezpieczny jak produkt referencyjny Clexane. Leki były porównywalne zarówno pod względem częstotliwości występowania krwawień, jak również wszelkich innych działań niepożądanych, w tym przypadków udaru, zawału mięśnia sercowego, niestabilnej dławicy piersiowej czy śmierci. Stwierdzono również, że nie ma różnic pomiędzy produktami pod kątem skuteczności przeciwzakrzepowej. Wyniki te świadczą, że produkty lecznicze Neoparin i Clexane są równoważne pod względem działania terapeutycznego. Zgodnie z powszechnie obowiązującymi w Europie wymaganiami, badania kliniczne przeprowadzone były w standardzie Dobrej Praktyki Klinicznej (GCP).

Opisany sukces polskiej firmy nie byłby możliwy bez zaangażowaniu Polskiej Agencji Rozwoju Przedsiębiorczości, która oprócz dofinansowania projektu kwotą 11,5 mln zł., wspierała realizację przedsięwzięcia. Dzięki środkom publicznym firma mogła wykonać szeroki zakres badań, w tym badań klinicznych. Jest to wręcz modelowy przykład partnerstwa publiczno-prywatnego, gdzie inwestycja państwa w innowacyjne małe polskie przedsiębiorstwa prowadzi do sukcesu na skalę europejską i umożliwia lokalnym firmom konkurencję ze światowymi gigantami. W wymiarze budżetowym projekt ten pozwoli uzyskać oszałamiającą 10-cio krotną stopę zwrotu z inwestycji środków publicznych już po roku od wprowadzenia leku do obrotu i jest to zysk tylko z tytułu zmniejszenia wydatków NFZ na refundację. Inne korzyści to: podatki, miejsca pracy, rozwój innowacyjnego polskiego przedsiębiorstwa oraz likwidacja deficytu enoxaparyny na krajowym rynku, co ma trudne do wyceny znaczenia dla polskich pacjentów.