Co to zespół Tourette’a?

Zespół Tourette’a to wrodzone zaburzenie neurologiczne, które charakteryzuje się występowaniem licznych tików. Tiki mogą być proste oraz złożone, dodatkowo rozróżniane są na tiki motoryczne oraz wokalne. Proste tiki motoryczne to mruganie oczami lub grymasy twarzy, z kolei przykładem tików wokalnych może być pomrukiwanie lub pociąganie nosem. Tiki złożone są dużo bardziej widoczne i jest to np. podskakiwanie lub kucanie jako przykłady tików mechanicznych oraz przeklinanie czy powtarzanie zasłyszanych wyrazów bądź fraz jako tiki wokalne.

W przypadku tików łagodnych i niekłopotliwych osoba może prowadzić normalny tryb życia, jednak w przypadku tików intensywnych, najczęściej złożonych, normalne życie jest bardzo utrudnione. Częstotliwość występowania tików może się zmieniać – ulegać osłabieniu bądź wzmożeniu, w zależności od towarzyszących emocji oraz spożywanych substancji, takich jak kofeina i alkohol.

Terapia w oparciu o kannabinoidy

Firma Therapix Biosciences, której siedziba mieści się w Tel Avivie, pracuje nad wykorzystaniem dronanbinolu, zatwierdzonego przez FDA syntetycznego kannabinoidu, do leczenia m.in. wielu rodzajów bólu, urazów mózgu, obturacyjnego bezdechu sennego oraz zespołu Tourette’a.

Therapix Biosciences prowadzi obecnie dwa programy kliniczne mające na celu leczenie zaburzeń ośrodkowego układu nerwowego. Pierwszy program THX-100 skupia się na leczeniu symptomów pacjentów dotkniętych zespołem Tourette’a. Program ten wykorzystuje tzw. efekt entourage, czyli taki, w którym składniki układu endokannabinoidowego działają synergistycznie i wzmacniają wzajemnie swoje działanie. THX-110 jest lekiem złożonym opartym na dronabinolu, zatwierdzonym przez FDA syntetycznym analogu THC oraz PEA.

Kanabinoidy, takie jak syntetyczny THC, są stosowane w leczeniu wielu schorzeń i pomagają w redukowaniu bólu, działają przeciwzapalnie i zapobiegają nudnościom. Są one stosowane przez chorych na raka poddawanych chemioterapii oraz u osób z zaburzeniami zdrowia psychicznego, takimi jak lęki czy zespół stresu pourazowego. PEA to palmitoyletanoamid, który występuje naturalnie w różnych produktach spożywczych, takich jak żółtko jaja, soja, mleko i jest często dodawany do żywności medycznej.

II faza badań klinicznych

W II fazie badań klinicznych brało udział 16 pacjentów cierpiących na zespół Tourette’a, u których inne zastosowane terapie, w tym terapia wykorzystująca leki przeciwpsychotyczne, terapia behawioralna oraz terapie eksperymentalne, nie przyniosły oczekiwanych rezultatów.

Dane uzyskane w badaniach wskazały 21%-owy spadek występowania tików u wszystkich pacjentów. 12 z 16 pacjentów kontynuowało trwające 24 tygodnie badania, które zbliżają się do końca, a wyniki podsumowujące zostaną przedstawione w czerwcu na corocznym spotkaniu Europejskiego Towarzystwa Badań nad Zespołem Tourette'a.

Z niecierpliwością czekamy na zakończenie badań i przedstawienie wyników. Jeśli spełnią one oczekiwania zostaną przeprowadzone badania kliniczne III fazy na szerszą skalę, aby potwierdzić uzyskane poprzednio wyniki, ustalić schemat dawkowania oraz wykazać bezpieczeństwo i skuteczność badanego leku.