Biotechnologia.pl
łączymy wszystkie strony biobiznesu
EMEA blokuje stosowanie pierwszego leku transgenicznego
28.02.2006
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP), będący częścią Europejskiej Agencji Leków (EMEA), wydał negatywną opinię wobec leku Atryn.
Atryn jest pierwszym lekiem wytworzonym z zastosowaniem technologii transgenicznej, tj. przy wykorzystaniu zwierząt transgenicznych, i przedstawionym do zatwierdzenia w celu wprowadzenia na rynek w USA lub w Europie.

Technologia transgeniczna polega na wprowadzeniu genu lub genów kodujących pożądane białko, pochodzących od jednego osobnika, do genomowego DNA innego osobnika, który może należeć nawet do innego gatunku. Atryn, produkowany przez GTC Therapeutics w USA, jest to rekombinowana antytrombina, która ma właściwości przeciwkrzepliwe i przeciwzapalne. Antytrombina występuje w naturalnej postaci w organizmie ludzkim i stanowi zasadniczy element zdolności organizmu do hamowania procesu krzeopnięcia krwi. Średnio u około 1 osoby na 5000 występuje wrodzony brak zdolności do wytwarzania antytrombiny i osoby te narażone są na powikłania zakrzepowe. Może to zagrażać życiu, np. w takich sytuacjach, jak poród lub zabieg chirurgiczny. Aby wytworzyć Atryn, ludzki gen odpowiedzialny za wytwarzanie antytrombiny u zdrowego człowieka został wprowadzony do genomowego DNA kozy. Powoduje to wytwarzanie antytrombiny przez kozę, a gen ulega ekspresji w taki sposób, że antytrombina pojawia się tylko w kozim mleku. U osób przyjmujących Atryn można byłoby oczekiwać wyrównania niewydolności mechanizmu hemostazy, a więc mogłyby one prowadzić bardziej normalny tryb życia. Lek można byłoby również stosować podczas zabiegów chirurgicznych, aby skompensować niedobór antytrombiny w konkretnych przypadkach. Metoda produkcji leku nie jest nowa. Pierwsza koza ze zrekombinowanym DNA przyszła na świat 15 lat temu i jest teraz jedną ze stada liczącego 57 sztuk, hodowanego w pobliżu Bostonu. Osoby cierpiące na niedobór antytrombiny zazwyczaj otrzymują ten inhibitor uzyskiwany z osocza krwi ludzkiej. W wywiadzie dla BBC, dyrektor generalny firmy GTC Geoffrey Cox powiedział: - Wyhodowanie zwierzęcia dającego mleko trwa tylko 18 miesięcy, a w ciągu jednego roku jedna koza produkuje materiał odpowiadający 90 000 pobraniom krwi. EMEA postanowiła zablokować wprowadzenie Atrynu do obrotu z dwóch powodów: po pierwsze stwierdziła, że próba kliniczna była zbyt mała, po drugie lek proponowany do wprowadzenia na rynek będzie poddany dodatkowej filtracji, a więc nie będzie identyczny, jak środek wykorzystywany w próbach klinicznych. Firma GTC przeprowadziła próby kliniczne na 14 pacjentach. U pięciu osób brak antytrombiny był wynikiem zabiegów chirurgicznych, a przypadki te zostały włączone do prób jako część programu tzw. "compassionate use" (stosowania w wyjątkowych przypadkach), w ramach którego lek był udostępniony konkretnym pacjentom, którzy - w opinii lekarzy - tego potrzebowali, natomiast w dziewięciu przypadkach niewydolność była wrodzona. Jak czytamy w opinii EMEA: "Analizowano tylko 5 przypadków chirurgicznych. CHMP uznał tę liczbę za zbyt małą [...]. Efekty leczenia pacjentów w ramach programu "compassionate use" i podczas porodu nie mogą być wykorzystywane jako uzasadnienie przemawiające za proponowanym stosowaniem leku u pacjentów poddawanych zabiegom chirurgicznym." Przedstawiciele EMEA zauważyli również, że choć nie przewidywano wystąpienia żadnych niepożądanych skutków u osób przyjmujących Atryn w ramach próby klinicznej, "możliwy jest rozwój przeciwciał (jako odpowiedź układu immunologicznego na Atryn) w organizmach pacjentów. Członkowie CHMP uznali, że firma nie przeprowadziła wystarczającego zakresu badań w kierunku rozwoju przeciwciał." GTC ma obecnie 15 dni na złożenie wniosku do EMEA o ponowne przeanalizowanie wydanej opinii. Atryn jest pierwszym z dużej liczby leków wytwarzanych z wykorzystaniem technik rekombinacji genetycznej i czekających na zatwierdzenie umożliwiające wprowadzenie ich do obrotu. Tego rodzaju leki mogą potencjalnie poprawić jakość życia ludzi. Już wkrótce oczekiwane są produkty, które będą leczyć wiele różnych schorzeń, w tym obrzęk naczynioworuchowy i niektóre nowotwory. W przyszłości leki wytwarzane w ten sposób mogą stać się normą, a nie nowością, jaką są teraz. Więcej informacji: http://www.emea.eu.int

Źródło: CORDIS

KOMENTARZE
news

<Grudzień 2021>

pnwtśrczptsbnd
29
30
1
2
Cleanroom Pass
2021-12-02 do 2021-12-02
3
4
5
7
BHP w pomieszczeniach Cleanroom
2021-12-07 do 2021-12-07
9
MEDmeetsTECH#12
2021-12-09 do 2021-12-09
BioTech Daily 2021
2021-12-09 do 2021-12-09
10
11
12
13
14
15
16
17
18
19
20
21
22
23
24
25
26
27
28
29
30
31
1
2
Newsletter