Nowotwór hematologiczny to zaburzenia komórek krwi przyczyniające się do zatrzymania prawidłowych procesów ich dojrzewania i śmierci. Komórki te nazywane są komórkami nowotworowymi. Rak krwi dzieli się na nowotwory układu krwiotwórczego oraz nowotwory układu chłonnego i zalicza się do nich:

* ostra białaczka szpikowa,

* przewlekła białaczka szpikowa,

* szpiczak plazmocytowy,

* ostra białaczka limfoblastyczna,

* przewlekła białaczka limfocytowa (najczęściej występujący typ białaczki),

* chłoniaki nie-Hodgkina,

* chłoniak Hodgkina.

W ramach realizacji niekomercyjnych badań klinicznych finansowanych przez Agencję Badań Medycznych naukowcy z uniwersytetów i instytutów medycznych prowadzą badania wyczekiwane przez pacjentów onkologicznych. Obecnie uruchomionych zostało kilkadziesiąt projektów z tej dziedziny. Poniżej wymieniono ich przykłady.

Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu realizuje wieloośrodkowe, niekomercyjne badanie klinicznego dotyczące leczenia chłoniaków limfoblastycznych (LBL) u dzieci i nastolatków. LBL są rzadkim podtypem chłoniaka nieziarniczego u dzieci (szacunkowa liczba zachorowań w Polsce wynosi 10-15/1 rok). Ok. 70-80% dzieci ma szansę na ponad 5-letnie przeżycie wolne od choroby. Przy nawrocie choroby rokowanie jest niestety bardzo złe (przeżywa ok. 14% dzieci). Ze względu na rzadkie występowanie LBL u dzieci badanie kliniczne może stanowić podstawę do wypracowania nowego, bardziej skutecznego i bezpiecznego modelu diagnostyczno-terapeutycznego dla dzieci z tym typem nowotworu. Celem badania jest zwiększenie odsetka dzieci trwale wyleczonych z chłoniaka limfoblastycznego, a elementem innowacyjnym jest zastosowanie nowego sposobu przyporządkowania chorych do grup ryzyka z uwzględnieniem czynników genetycznych, co wiąże się z określonym schematem leczenia.

Zespół Kliniki Hematologii prof. Agnieszki Wierzbowskiej Uniwersytetu Medycznego w Łodzi przy współpracy uczelnianego Centrum Wsparcia Badań Klinicznych oraz Zakładu Biostatystyki i Medycyny Translacyjnej przeprowadzi badanie kliniczne „MAGIC-AML” dotyczące leczenia białaczki szpikowej. Ostra białaczka szpikowa (AML, z ang, acute myeloid leukemia) jest jednym z najbardziej agresywnych nowotworów układu krwiotwórczego, stanowiąc ok. 80% wszystkich ostrych białaczek u dorosłych. Standardowe leczenie AML jest postawione jednak przed ogromnymi ograniczeniami związanymi m.in. z brakiem uzyskania remisji u nawet 20-40% pacjentów, a także dużym ryzykiem nawrotu białaczki. Nadzieję na poprawę stanowi modyfikacja standardu leczenia indukującego w postaci daunorubicyny z kladrybiną (DAC) w połączeniu z innowacyjnymi terapiami celowanymi, wykorzystującymi genetycznie uwarunkowaną wrażliwość komórek nowotworowych, takimi jak gemtuzumab ozogamycyny (GO), midostauryna (M) oraz wenetoklaks (Ven). Celem projektu jest połączenie potencjalnie skuteczniejszego leczenia indukującego DAC z terapiami celowanymi w genetycznie zdefiniowanych podgrupach chorych: z mutacją CBF-AML (DAC+GO), mutacją FLT3 (DAC+M) oraz w pozostałych mutacjach (DAC+Ven vs. placebo) w celu zwiększenia odsetka remisji po leczeniu indukującym, zwiększenia całkowitego przeżycia, a także doboru leczenia poremisyjnego. Badanie kliniczne „MAGIC-AML” jest wieloośrodkowym badaniem prowadzonym na terenie 13 województw: łódzkiego, śląskiego, podkarpackiego, małopolskiego, pomorskiego, dolnośląskiego, lubelskiego, wielkopolskiego, warmińsko-mazurskiego, mazowieckiego, kujawsko-pomorskiego i świętokrzyskiego, gdzie w ramach badania planowane jest zapewnienie opieki ok. 150-200 pacjentom hematologicznym rocznie. Proponowany projekt jest propozycją kompleksowego, nowoczesnego i spersonalizowanego leczenia AML w Polsce. Przeprowadzone badanie i uzyskane wyniki będą podstawą do stworzenia nowoczesnego algorytmu leczenia AML w Polsce i na świecie.

Chłoniak Hodgkina to nowotwór układu chłonnego. Choroba najczęściej rozwija się w węzłach chłonnych. Może naciekać sąsiednie organy, w bardziej zaawansowanych stadiach komórki nowotworowe przemieszczają się drogą krwi do odległych narządów. – Chorują głównie ludzie młodzi, co stanowi duży problem społeczny. Ok. 70-85% pacjentów z zaawansowaną postacią choroby można wyleczyć chemioterapią pierwszej linii. Niestety rokowanie chorych opornych jest złe. Prawdopodobieństwo trzyletniego przeżycia wolnego od progresji wynosi tylko 30-40%, a długoletnie całkowite przeżycie nie przekracza 50%. Chorzy ci wymagają nowego innowacyjnego podejścia celem poprawy rokowania – podkreśla prof. Jan Zaucha z GUMed-u, kierownik projektu, stanowiącego propozycję nowatorskiego protokołu leczenia pacjentów z wczesną postacią chłoniaka Hodgkina, finansowanego przez Agencję Badań Medycznych. Projekt prof. Zauchy służy poprawie wyników terapii opornych na leczenie pierwszej linii chorych na chłoniaka Hodgkina. Do tego badania włączani są pacjenci, u których doszło do wznowienia choroby lub którzy są oporni na leczenie pierwszej linii.

Z pozostałymi badaniami z dziedziny hematologii można zapoznać się poprzez wyszukiwarkę badań ABM.