Komisja wstrzymała badanie prowadzone z udziałem ponad 400 pacjentów w 12 krajach, gdy główny punkt końcowy badania został osiągnięty. Wyniki tymczasowe przekazano badaczom, aby mogli oni zaproponować Everolimus pacjentom otrzymującym placebo. Everolimus może zrealizować niespełnioną potrzebę terapii w grupie chorych na zaawansowanego raka nerki (RCC), dla których obecnie nie ma odpowiedniej opcji leczenia.

„Taka decyzja komisji to wydarzenie niesłychanie ważne ze względu na fakt, że Everolimus jest aktywny u chorych, którzy mimo stosowania najnowszych form terapii celowanych okazali się oporni na to leczenie. Dotychczas, niestety, wznowa była wyrokiem. Nie mogliśmy pomóc większości chorych. Teraz to może się zmienić" - powiedział profesor Cezary Szczylik, kierownik Kliniki Onkologii Centralnego Szpitala Klinicznego Wojskowej Akademii Medycznej.

Everolimus to lek doustny przyjmowany raz dziennie, który stanowi nowe podejście w leczeniu nowotworów, hamując w komórkach rakowych białko mTOR - centralny regulator podziału komórek nowotworowych oraz wzrostu naczyń krwionośnych. W badaniu wzięli udział pacjenci, u których stwierdzono progresję nowotworu, mimo iż otrzymywali leki dotychczas zarejestrowane w leczeniu RCC, takie jak Nexavar® (sorafenib)¹ lub/i Sutent® (sunitinib)². Ponadto dozwolone było uprzednie leczenie lekiem Avastin® (bevacizumab)³ i interferonem.

Pełne wyniki badania RECORD-1 (REnal Cell cancer treatment with Oral RAD001 given Daily: Leczenie raka z komórek nerkowych preparatem RAD001 podawanym doustnie raz dziennie) zostaną przedstawione jako „streszczenia z ostatniej chwili” w czasie prezentacji na konferencji Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej w maju tego roku. Wnioski rejestracyjne dla tego wskazania, składane do organów nadzoru na całym świecie a rozpoczynające się w USA i UE, będą mieć miejsce w drugiej połowie 2008 roku.

RECORD-1 to największe badanie III fazy, którego celem jest zbadanie potencjału doustnego inhibitora białka mTOR, leku everolimus, jako opcji leczenia chorych na przerzutowego raka nerki, u których poprzednia terapia celowana zakończyła się niepowodzeniem. W wieloośrodkowym badaniu III fazy prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby, z randomizacją, porównywano Everolimus z placebo.

Pacjenci w badaniu zostali poddani randomizacji zgodnie z kryteriami ryzyka ośrodka badań nowotworowych Memorial Sloan-Kettering Cancer Center (MSKCC) oraz poprzednią terapią antynowotworową. Kryteria ryzyka MSKCC to standardowe kryteria kliniczne do określenia rokowań pacjentów chorych na RCC.

Poza oceną w terapii RCC, Everolimus jest obecnie oceniany pod kątem stosowania w terapii guzów neuroendokrynnych, chłoniaków, innych nowotworów oraz stwardnienia guzowatego w postaci monoterapii lub w skojarzeniu z istniejącymi lekami antynowotworowymi.

Wyniki dotyczące bezpieczeństwa w tym badaniu były łatwe do analizy i zgodne z wynikami z poprzednich badań fazy II. Typowe zdarzenia niepożądane w tym badaniu obejmowały: owrzodzenia jamy ustnej, wysoki poziom lipidów w krwi, wysoki poziom cukru w krwi, wysypkę skórną, niski poziom erytrocytów, niski poziom fosforanów oraz stan zapalny płuc.

Everolimus, doustnie podawany inhibitor białka mTOR, to lek, który jest badany pod kątem zastosowania w terapii wielu typów guzów. W komórkach rakowych hamuje białko mTor, które pełni funkcję centralnego regulatora podziału komórek guza, metabolizmu komórkowego oraz wzrostu naczyń krwionośnych. Everolimus to doustny lek podawany raz dziennie, który zapewnia ciągłe hamowanie białka mTOR.
Z uwagi na fakt, iż Everolimus to lek badany, jego profil bezpieczeństwa i skuteczności nie zostały jeszcze ustalone w onkologii. Dostęp do leku jest możliwy wyłącznie poprzez uczestniczenie w kontrolowanych i monitorowanych badaniach klinicznych. Te badania zaprojektowano po to, aby lepiej zrozumieć potencjalne korzyści i ryzyko stosowania tego związku. Ze względu na charakter badań klinicznych nie ma oczywiście pewności, że Everolimus będzie kiedykolwiek dostępny na rynku do wskazań onkologicznych gdziekolwiek na świecie. Everolimus jest zatwierdzony pod nazwą handlową Certican® do zapobiegania odrzuceniu przeszczepu po transplantacji serca i nerek. Certican został po raz pierwszy zatwierdzony w UE w roku 2003 i jest dostępny w ponad 60 krajach.