Pierwsze badanie kliniczne datowane jest już na rok 1754, kiedy to James Lind podczas rejsu, próbując wyleczyć szkorbut u marynarzy, przeprowadził pierwszy udokumentowany eksperyment medyczny. Podzielił 12 członków załogi na 6 par i podawał im do posiłków różne produkty spożywcze: wino, roztwór kwasu siarkowego, wodę morską, mieszaninę czosnku, musztardy i chrzanu, ocet oraz cytrusy. Wyniki badania jasno pokazały, że tylko marynarze, którzy spożywali cytryny i pomarańcze, zostali wyleczeni. Pierwsze badanie kliniczne Linda udowodniło, że cytrusy  zapobiegają i leczą straszną na owe czasy, a obecnie niemal zupełnie niespotykaną chorobę – szkorbut.  Pojecie „randomizacji” w badaniu klinicznym, czyli losowego doboru uczestników badania do danej grupy, po raz pierwszy wprowadzone zostalo jednak prawie 200 lat pozniej.  W 1931 r. Amberson, McMahon i Pinner opisali metodę randomizacji przy użyciu rzutu monetą w badaniu klinicznym oceniającym skuteczność leków w terapii gruźlicy.

Jak się prowadzi badania kliniczne?

Najważniejszą różnicą pomiędzy badaniami klinicznymi jest to, czy są interwencyjne czy obserwacyjne. Uczestnicy interwencyjnych badań klinicznych muszą ,,wypróbować” pewien rodzaj kuracji przestrzegając szczegółowo określonych zasad zapisanych w protokole badania. Randomizowane badania kliniczne to badania interwencyjne, będące najbardziej wiarygodnym narzędziem do gromadzenia informacji o skuteczności kuracji oraz ich bezpieczeństwie. Badanie randomizowane umożliwia badaczom zminimalizowanie subiektywizmu w przeprowadzanych procedurach. Drugim sposobem oceny efektów leczenia są badania obserwacyjne. Uczestnicy poddawani są obserwowacji, aby lepiej zrozumieć czynniki ryzyka oraz możliwe skutki wystawienia na działanie pewnych substancji. Badania obserwacyjne mogą bez wątpienia dostarczyć cennych informacji na temat codziennej praktyki, potencjalnego ryzyka czy kwestii bezpieczeństwa jednak są one potencjalnie bardziej narażone na subiektywność, ponieważ ich uczestnicy nie są losowo przypisani do grup, a ich wyniki powinny być analizowane w dalszych badaniach klinicznych.

W badaniach klinicznych najważniejsze jest bezpieczeństwo pacjenta i zabezpieczenie jego praw, dlatego wszelkie działania muszą być prowadzone zgodnie z wytycznymi Good Clinical Practice (GCP), czyli Dobrej Praktyki Klinicznej (DPK). Głównym założeniem GCP jest dobro pacjenta, a jego prawa i  bezpieczeństwo są nadrzędne w stosunku do interesu nauki lub społeczeństwa. Ponadto uzyskane w wyniku badania klinicznego dane musza być wiarygodne i dokładne.

Szczegółowe zasady Dobrej Praktyki Klinicznej:

1. Badania kliniczne prowadzone są zgodnie z zasadami etycznymi (w tym: Deklaracja Helsińska, 1964 z późn. zm.), zgodnie ze standardami ICH GCP i zgodnie z przepisami obowiązującego prawa.
2. Korzyść dla chorego wynikająca z udziału w badaniu klinicznym winna przewyższać ryzyko z tym związane.
3. Bezpieczeństwo i prawa chorego są najważniejsze.
4. Pełna informacja o badanym leku winna być dostępna dla badacza.
5. Badania winny mieć istotny cel naukowy oraz zrozumiały, jasny protokół.
6. Badanie winny być prowadzone całkowicie zgodnie z protokołem, zatwierdzonym przez Komisję Bioetyczną.
7. Opieka medyczna nad uczestnikiem badania winna być sprawowana przez wykwalifikowanych lekarzy.
8. Personel wykonujący badanie winien być przygotowany i posiadać odpowiednie doświadczenie.
9. Obowiązuje uzyskanie zgody chorego na udział w badaniu klinicznym przed włączeniem do badania.
10. Uzyskane dane muszą zostać właściwie zapisane i przechowywane, aby umożliwić sprawozdanie, wnioski, weryfikację danych.
11. Należy zachować poufność danych, w tym danych osobowych uczestników.
12. Badany lek winien być wyprodukowany, dostarczony do ośrodka, przechowywany i wydawany zgodnie z GMP.
13. Należy wdrożyć procedury zapewniające wysoką jakość we wszystkich aspektach prowadzonego badania.
14. Nad przestrzeganiem GCP czuwają wewnętrzne jednostki audytowe firm prowadzących badania oraz ograny rządowe zajmujące się rejestracją leków i prowadzeniem inspekcji. Zgodnie z wytycznymi GCP wszystkie badania kliniczne muszą mieć swoje uzasadnienie naukowe oraz plan (tzw. protokół). Dokument ten podlega szczegółowej ocenie pod względem etycznym i merytorycznym przez niezależne komisje bioetyczne. Ocenie podlegają nie tylko treść informacji skierowanej do pacjenta, ale również jej forma - tak, aby była ona dla pacjenta zrozumiała.
15. Ocena etyczna badania oraz jego rejestracja przebiegają w Polsce równolegle (zgodnie z normami Unii Europejskiej). Aby rozpocząć badanie kliniczne konieczna jest spełnienie kilku warunków formalnych. Pierwszym z nich jest pozytywna opinia komisji bioetycznej odpowiedniej dla koordynatora badania. Wydanie zgody komisji bioetycznej na przeprowadzenie badania klinicznego oznacza pozytywną weryfikacją zarówno badacza jak i ośrodka badawczego.

Komisja bioetyczna ocenia następujące aspekty badania klinicznego:

• Zasadność, wykonalność i plan badania klinicznego,
• Analizę przewidywanych korzyści i ryzyka wynikających z badania,
• Poprawność protokołu badania,
• Poprawność wyboru badacza i członków zespołu badawczego,
• Jakość broszury badacza,
• Jakość ośrodka,
• Poprawność i kompletność pisemnej informacji dla chorego,
• Poprawność procedury uzyskania świadomej zgody chorego,
• Wysokość odszkodowania lub rekompensaty dla chorego,
• Wysokość wynagrodzenia dla badacza i ośrodka,
• Zasady rekrutacji pacjentów,
• Ubezpieczenie odpowiedzialności cywilnej sponsora i badacza.

Zgodę na rozpoczęcie badania klinicznego wyrazić musi również Prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych wydając pozwolenie na prowadzenie badania po ocenie przedłożonej dokumentacji projektu.

Badania kliniczne prowadzone są w czterech fazach poprzedzonych etapem badań  przedklinicznych, w czasie których na modelach komórkowych i zwierzęcych weryfikowana jest koncepcja nowej metody terapeutycznej. Zgodnie ze standardami GCP wyróżnia się następujące fazy badań klinicznych:

I Faza

W pierwszym etapie badań  wstępnie oceniane jest bezpieczeństwo badanej substancji i jej właściwości farmakologiczne. W grupie kilkudziesięciu zdrowych ochotników bada się jej metabolizm, wchłanianie, wydalanie, ewentualną toksyczność oraz interakcje z innymi przyjmowanymi substancjami (pokarmami, lekami). Po zakończeniu tego etapu możliwe jest określenie dawkowania badanej substancji. Ta faza badań obejmuje około 50-100 zdrowych uczestników. W przypadku badań nad substancjami służącymi do leczenia nowotworów I fazę badań łączy się z fazą II, by nie narażać zdrowych ochotników na działania silnie toksycznych związków. 

II Faza

W kolejnej fazie  ocenia  się, czy lek  wykazuje działanie w określonej grupie chorych oraz czy jest dla nich bezpieczny. Określa się też związek pomiędzy dawką a efektem działania substancji (tzw. dose- reponse), co skutkuje ustaleniem dawki stosowanej w kolejnych fazach badań. Szczegółowej ocenie w II fazie podlegają dane dotyczące wchłaniania, metabolizmu i wydalania leku w zależności od płci i wieku. Na tym etapie badań dochodzi do porównywania działania nowego leku oraz placebo lub leku stosowanego w leczeniu danej choroby. Do porównania dochodzi na gruncie metody ślepej próby, która ma zapewnić możliwie najbardziej obiektywną ocenę działania. Grupa biorąca udział w tym badaniu jest dobrana losowo i obejmuje kilkuset ochotników – pacjentów, chorujących na dane schorzenie. II faza badaia klinicznego obejmuje ok. 300-600 pacjentów z konkretnym typem dolegliwości.

Badanie II fazy uznawane jest za pozytywne gdy stosunek korzyści do ryzyka wynikających ze stosowania substancji jest wyraźnie większy. Po uzyskaniu takiego wyniku następuje przejście do kolejnego etapu.

III Faza

III faza badań klinicznych ma na celu ostateczne potwierdzenie skuteczności badanej substancji w leczeniu danej choroby. Jest to bez wątpienia najdłuższy i najbardziej kosztowny etap, obejmujący od ok. 1000 do ok. 3000 pacjentów, którego celem jest potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa leku, co umożliwia rejestrację i wprowadzenie go na rynek. Podobnie jak w fazie II, stosowane są tutaj metody podwójnej ślepej próby oraz losowego doboru pacjentów. Po pozytywnym zakończeniu III fazy badań lek może zostać zarejestrowany i wprowadzony do obrotu. 

IV Faza

Faza IV badań klinicznych obejmuje dalsze badania po rejestracji leku, w celu potwierdzenia jego długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa. Ostatnia faza badań klinicznych dotyczy leków zarejestrowanych i wprowadzonych do obrotu, czyli dostępnych w sprzedaży. W tej fazie weryfikowane są ponadto wyniki badań  uzyskane na wcześniejszych etapach badania. W ramach IV fazy badane są także nowe wskazania dla zarejestrowanego już leku.

Korzyści płynące z prowadzenia badań  klinicznych. Dlaczego warto wspierać badania kliniczne w Polsce?

Prowadzenie badań klinicznych, wykorzystujących najnowszy stan wiedzy i rozwoju nauki jest jednym z najbardziej skomplikowanych procesów naukowo-badawczych wykorzystujących tzw. zaawansowane technologie.  Prawidłowo przeprowadzone  badanie kliniczne wymaga precyzyjnego określenia jego metodologii, sposobu rekrutacji pacjentów, zasad  przeprowadzanej diagnostyki i procedur medycznych, a także metod nadzorowania przebiegu badania klinicznego  i jego weryfikacji. W każdym z etapów prowadzenia badania klinicznego niezbędne jest zatem wszechstronne przygotowanie i przeszkolenia osób zaangażowanych w tworzenie i prowadzenie badania. Jest to bardzo korzystne dla krajów i ośrodków, w których  prowadzone są badania kliniczne, ponieważ uzyskują zarówno wiedzę na temat najnowszych technologii medycznych, jak i  dostęp do osiągnięć w dziedzinie zarządzania i procedur badawczych. Prowadzenie badań klinicznych wiąże się zatem z szeregiem korzyści dla wszystkich zaangażowanych stron: pacjentów, badaczy, ośrodków oraz dla całej gospodarki kraju.

Korzyści dla pacjentów

Udział w badaniach klinicznych daje przede wszystkim ogromną szansę pacjentom, w szczególności tym  cierpiącym  z powodu ciężkich chorób, w leczeniu których wszystkie standardowo dostępne terapie zawiodły. Wyróżnić można szereg korzyści z których korzystają osoby biorące udział w badaniach klinicznych:

*Najlepsza możliwie dostępna terapia

Niejednokrotnie uczestnictwo chorych w badaniu klinicznym może się okazać najlepszym możliwym sposobem leczenia, zwłaszcza gdy dostępne strategie terapeutyczne w zakresie standardowych świadczeń są ograniczone. Bardzo często zatem jedyną nadzieją na podjęcie efektywnego leczenia i dostęp do terapii jest uczestnictwo w badaniu klinicznym.

*Stosowanie nowego leku po jego zarejestrowaniu

Najbardziej kluczową korzyścią wynikającą z uczestnictwa w badaniu klinicznym jest możliwość stosowania nowego leku po jego zarejestrowaniu. Głównym beneficjentem badań klinicznych jest pacjent, który po pozytywnym zakończeniu badania i rejestracji leku otrzymuje do dyspozycji skuteczny i sprawdzony lek.

*Szansa na wydłużenie życia i złagodzenie objawów choroby

Udział w badaniu uczestników z chorobą terminalną daje im niejednokrotnie ogromną szansę na przedłużenie życia oraz zmniejszenie objawów. Związane jest to zarówno z  charakterystyką samego badanego leku, jak i z poziomem oraz zakresem opieki medycznej oferowanej w ramach badania.

*Najwyższy standard opieki

Uczestnictwo w badaniu klinicznym umożliwia lepsze rozpoznanie i monitorowanie  przebiegu choroby oraz skuteczność stosowanej terapii. Specyfika badania klinicznego zapewnia zatem m.in. zwiększenie częstotliwości i jakości kontaktu z lekarzami, dodatkową  diagnostykę oraz szybszą interwencję na ewentualne pogorszenie się stanu zdrowia.

Benefity dla pacjentów niewłączonych do badania klinicznego

Badania przesiewowe i diagnostyczne, jakie poprzedzają włączenie danego pacjenta do badania, niejednokrotnie ujawniają stany chorobowe, które w innych okolicznościach nie zostałyby wykryte. Pacjent taki, pomimo wyłączenia z badania klinicznego, może o wiele wcześniej podjąć terapię związaną z wykrytą chorobą, co bardzo często ma wpływ na jej skuteczność.

Obecnie firmy farmaceutyczne coraz częściej starają się nawiązać dialog z pacjentem, by lepiej zrozumieć jego potrzeby oraz uzyskać opinie w zakresie oceny projektowanego badania pod względem komfortu życia, aspektów praktycznych oraz poczucia bezpieczeństwa. Celem tych działań jest zapewnienie, by udział w badaniu wykazywał jak najmniejszą  ingerencję w normalny tryb życia pacjentów, umożliwiając jednocześnie pozytywne efekty leczenia. Pozyskiwaniem tego typu kluczowych informacji zajmują się organizacje pacjentów współpracujące zarówno ze sponsorami, jak i badaczami i firmami CRO. Organizacje te coraz częściej włączają się w rozwój nowoczesnych terapii i kształtowanie świadomości pacjentów w zakresie badań klinicznych. Przykładem tego typu inicjatyw może być  platforma Europejskiej Akademii Pacjentów w Obszarze Terapii  Innowacyjnych (EUPATI), której celem jest zapewnienie pacjentom potwierdzonej naukowo informacji na temat badań klinicznych. Działania EUPATI umożliwiają pogłębienie wiedzy w zakresie działalności badawczo-rozwojowej branży farmaceutycznej oraz współdecydowania w zakresie innowacji w farmacji, bezpieczeństwa leków oraz dostępności konkretnych terapii.

Korzyści dla badaczy

*Pogłębianie wiedzy i praktyki medycznej

Z perspektywy lekarzy uczestnictwo w badaniach klinicznych daje przede wszystkim możliwość zdobycia unikalnej wiedzy i gromadzenia doświadczenia w danej dziedzinie medycyny. Mowa tu o dostępie do nowych terapii, możliwości wykorzystania nowoczesnej aparatury medycznej, dostępie do dodatkowych szkoleń oraz łatwiejszej i zwiększonej wymianie wiedzy w ramach sieci specjalistów i badaczy. Ponadto dostęp do globalnego know-how i większe możliwości rozwoju zawodowego personelu medycznego są bardzo ważne w kontekście odpływu kadr ochrony zdrowia zagranicę - tym samym badania kliniczne mają istotny wpływ na polską gospodarkę.

*Korzystanie z najnowszych  narzędzi badawczych

Najnowsza metodologia naukowa oraz technologie medyczne wykorzystywane w prowadzeniu badań  klinicznych sprawiają, że lekarze zaangażowani w badanie mają dostęp do najlepszych praktyk, technologii oraz usystematyzowanych danych. Udostępnione technologie i nowe umiejętności mogą być w następstwie wykorzystywane w codziennej praktyce lekarskiej, przyczyniając się do poprawy jakości funkcjonowania systemu ochrony zdrowia w kraju. Rynek badań klinicznych w Polsce znacznie przyczynia się do rozwoju wiedzy w zakresie stosowania innowacyjnych leków i sposobów leczenia.

Korzyści dla pozostałych uczestników rynku

*Tworzenie nowych standardów leczenia i rozwój „know- how”

Liczne dane i informacje wynikające z przeprowadzonych badań klinicznych stanowią nieoceniony wkład w rozwój wiedzy medycznej w zakresie skuteczności  i bezpieczeństwa farmakoterapii. Co istotne, nie tylko badania ukończone sukcesem wiążą się z rozwojem przedmiotowej wiedzy. Już samo prowadzenia badania daje możliwość lepszego zrozumienia natury i mechanizmów poszczególnych chorób, przyczyniając się tym samym do skuteczniejszego ich leczenia. Ponadto, prowadzący badania kliniczne mają obowiązek wykorzystywania sprzętu i technologii, które mają odpowiednie certyfikaty, atesty i spełniają określone warunki techniczne

*Dodatkowe źródło finansowania szpitali

Kluczowym jest fakt, że szpitale otrzymują wynagrodzenie za prowadzenie badań klinicznych. Warto podkreślić, że jest to właściwie jedno z niewielu dostępnych źródeł finansowania działalności szpitali w Polsce niezwiązanych z posiadaniem kontraktu z NFZ. Dzięki temu szpitale dysponują większą sumą środków pieniężnych, które mogą przeznaczyć na zakup nowoczesnej technologii, wymianę infrastruktury etc.

*Gospodarka oparta na wiedzy

Dążeniem większości krajów rozwijających się i wysoko rozwiniętych jest rozwój sektorów gospodarki, wykorzystujących potencjał intelektualny, wykształcenie, wiedzę oraz inwencję mieszkańców (kosztem np. sektorów surowcowych). Dlatego też trudno przecenić wkład badań klinicznych w rozwój wiedzy i technologii medycznej, które mogą być wykorzystywane w wielu innowacyjnych dziedzinach przemysłu i  przynosić ogromne profity dla szybkiego rozwoju kraju w przyszłości.

Korzyści dla gospodarki kraju

*Wpływy podatkowe

Z dostępnych danych rynkowych  wynika, że prawie 1/3 środków finansowych przeznaczonych na badania trafia do budżetu państwa w formie podatków i opłat. W 2014 roku kwota ta sięgała ponad 300 mln PLN.

*Pośrednie korzyści

Co istotne, szacowana wartość obejmuje jedynie wpływy bezpośrednie - podatki płacone przez sponsorów i firmy CRO oraz opłaty na rzecz URPL i komisji bioetycznych. Warto także uwzględnić efekty  pośrednie generowane przez rynek badań klinicznych. Mowa tu m.in. o podatkach PIT i VAT płaconych przez badaczy, pracowników firm i wszystkie inne osoby osiągające dochody z tytułu wykonywania pracy przy badaniach klinicznych oraz podatkach płaconych przez firmy świadczące swoje usługi na rzecz sponsorów badań klinicznych i CRO.

Korzyści dla Narodowego Funduszu Zdrowia

Badania kliniczne prowadzone przez jednostki działające na polskim rynku znacząco przyczyniają się do zmniejszenia kosztów NFZ w trzech aspektach:

1. Dzięki prowadzonym badaniom klinicznym wykonuje się skomplikowane badania diagnostyczne, które w warunkach normalnej praktyki medycznej obciążałyby budżet NFZ.
2. Pacjenci uczestniczący w badaniach klinicznych mają możliwość długotrwałego leczenia w zakładach opieki zdrowotnej o znacznie podwyższonym standardzie. Ponadto korzystają z intensywniejszej opieki bez zaangażowania NFZ.
3. Wykonywanie  badań dodatkowych  na większą skalę i w poszerzonym zakresie często przyczyni się do zdiagnozowania chorób współistniejących. Daje to możliwość szybszego podjęcia leczenia, a ponadto pozwala uniknąć potencjalnych hospitalizacji. Wszystkie te elementy prowadzą ostatecznie do zmniejszenia środków finansowych wydawanych przez NFZ na tych pacjentów w przyszłości.

Szacuje się , że w Polsce ok. 4% pacjentów cierpiących na różnego rodzaju choroby nowotworowe bierze udział w badaniach klinicznych. Leczenie tych pacjentów jest finansowane przez sponsorów, dzięki czemu w samym tylko 2014 roku NFZ mógł zaoszczędzić nawet ok. 160 mln PLN. Co istotne, powyższe szacunki są prawdopodobnie zaniżone, gdyż standard leczenia oraz zaawansowania terapii podczas badań klinicznych jest zwykle istotnie wyższy niż podczas terapii finansowanej przez NFZ. Można zatem  pokusić się o stwierdzenie, że kwota oszczędności wydaje się być znacznie większa.

Charakterystyka polskiego rynku badań klinicznych

Ostatnie lata były dla polskiego rynku badań klinicznych okresem stagnacji. W latach 2012-2014 odnotowano spadek liczby nowo zarejestrowanych badań klinicznych, spowodowany zarówno czynnikami lokalnymi, jak i globalnymi. Jako przyczyny tego zjawiska wymienia się przede wszystkim:

*niekorzystne i mniej sprzyjające rozwojowi w porównaniu do innych krajów europejskich regulacje, gdzie powszechnie stosuje się dodatkowe ulgi oraz zachęty dla sponsorów badań klinicznych,

*dużą liczbę wymogów formalno-prawnych w Polsce oraz wydłużony proces administracyjny,

*zastosowanie przepisów dyrektywy 2001/20, która przyczyniła się do spadku konkurencyjności krajów Unii Europejskiej w obszarze badań klinicznych w porównaniu do reszty świata,

*zmniejszenie liczby sponsorów wynikające z konsolidacji rynku farmaceutycznego,

*wzrost kosztów prowadzenia badań  klinicznych spowodowany m.in. przez:

• zmniejszenie liczby pacjentów ostatecznie kwalifikowanych do badania; element ten znacznie wpływa na rekrutację i zwiększenie liczby ośrodków niezbędnych do uzyskania ściśle określonej liczby pacjentów,
• wzrastający stopień komplikacji badań klinicznych – zwiększenie częstotliwości monitorowania pacjentów, zwiększenie wymagań diagnostycznych etc.,
• wzrost wymogów formalno-prawnych.

Według raportu przeprowadzonego przez PwC na zlecenie  Infarmy i GCP.pl rynek badań klinicznych w 2014 roku osiągnął wartość ok. 950 mln PLN i od 2009 roku rozwijał się ze średnioroczną stopą wzrostu wynoszącą 2,0%, tj. poniżej stopy wzrostu PKB w tym okresie (2,9%). W tym samym okresie liczba badań uległa zmniejszeniu z 469 badań w 2009 roku do 396 w 2014 roku.

Badania fazy III dominującymi badaniami na polskim rynku

Wraz ze spadkiem liczby nowo zarejestrowanych badań w Polsce na przełomie lat 2009-2014, zarejestrowano  wzrost liczby badań III fazy (z 235 do 251 badań), a ich udział zwiększył się z 50% do 63%. Zjawisko to jest  typowe dla krajów Europy Środkowo-Wschodniej. Co istotne, największy spadek liczby badań dotyczy fazy II. W czasie 5 lat ich liczba zmniejszyła się o 71, co spowodowało spadek udziału badań tej fazy z 38% w 2009 roku do 27% w roku 2014. Elementem, który jest kluczowy w badaniach wczesnej fazy jest czas, w jakim dokonuje się rejestracji badania i rekrutacji pacjentów. W Polsce czas liczony od momentu powstania protokołu badania do jego rejestracji jest dłuższy niż w większości krajów europejskich, przez co Polska nie jest postrzegana jako kraj odpowiedni do prowadzenia badań fazy wczesnej.

Badania kliniczne przeprowadzane w Polsce dotyczą w dużej mierze onkologii, która zwiększyła swój udział w ogólnej liczbie badań klinicznych o 4% (do poziomu 22% w 2014 roku). Ponadto obserwuje się także wyraźną tendencję do koncentracji badań w najszerszych obszarach terapeutycznych. W 2011  roku  wiodące obszary terapeutyczne (onkologia, neurologia i pediatria) stanowiły prawie 40% całkowitej liczby badań, natomiast 3 lata później, w roku 2014, trzy dominujące obszary terapeutyczne (onkologia, neurologia i pulmonologia) stanowiły już 45% całkowitej liczby badań.

Dlaczego warto prowadzić badania kliniczne w Polsce?

Polska postrzegana jest jako kraj o wysokich standardach prowadzenia badań klinicznych, a rynek badań w Polsce wciąż się rozwija i wykazuje potencjał do dalszego wzrostu. Elementami, które decydują o atrakcyjności Polski z perspektywy sponsora badań klinicznych są:

*duża populacja pacjentów,

*wykwalifikowana kadra lekarska i duża ilość specjalistów,

*doświadczenie uczestników rynku, jego wielkość oraz dobra organizacja pracy,

*istotny rynek sponsorów, firm CRO oraz wykwalifikowani i doświadczeni monitorzy,

*niski poziom kosztów prowadzenia badań w stosunku do krajów Europy Zachodniej, a nawet niektórych krajów Europy Środkowo-Wschodniej.

Analiza sytuacji na polskim rynku badań klinicznych pozwala prognozować nawet dwukrotny wzrost ich liczby w przyszłości. Możliwość dalszego rozwoju związana jest przede wszystkim z różnicą w nasyceniu rynku badań klinicznych. W Polsce mogłoby ono wzrosnąć co najmniej do poziomu nasycenia w przodujących pod tym względem krajach sąsiednich takich jak Węgry czy Czechy. Ponadto, Polska charakteryzuje się największym udziałem procentowym w liczbie badań prowadzonych na terenie Europy Środkowo-Wschodniej (głównie dzięki dużej liczbie mieszkańców). W latach 2009-2014 udział liczby badań przeprowadzonych w Polsce w stosunku do wszystkich badań prowadzonych w regionie Europy Środkowo-Wschodniej utrzymywał się na podobnym poziomie i wynosił 18-19%. Jednak obserwując tendencje wzrostowe krajów sąsiednich, można wnioskować, że udział ten mógłby w tym czasie wzrosnąć. Czechy zwiększyły swój udział z 12,1% do 15,5%. Zbliżony wzrost udziału zanotowały Węgry – z 10,7% do 13,4% w tym samym okresie.

Znaczącym elementem, który mógłby mieć wpływ na opisane powyżej trendy jest obserwowany we wspomnianych wyżej krajach pozytywny stosunek organów administracji publicznej do obszaru badań klinicznych. Zarówno Czechy, jak i Węgry z sukcesem wprowadziły mechanizmy zachęcające  do prowadzenia badań klinicznych.

Niewykorzystany potencjał Polski

Niestety, w ciągu ostatnich kilku lat nie udało się wykorzystać potencjalnych możliwości rozwoju rynku badań klinicznych w Polsce. Rynek badań klinicznych w ostatnich latach przedstawiał się tak, jakby nie przeprowadzono żadnych istotnych zmian. Mimo nieznacznych usprawnień w sposobie funkcjonowania organów administracji, nie udało się osiągnąć zakładanego efektu skrócenia całkowitego czasu rejestracji badania.

Liczba badań klinicznych w omawianym okresie 2009-2014 ulegała znacznym wahaniom, z widoczną jednak ogólna tendencją spadkową. W 2010 roku doszło do zmniejszenia liczby nowych badań klinicznych z powodu kryzysu ekonomicznego. Wzrost w 2011 roku spowodowany był jednak  „odbiciem” po okresie niepewności związanym z kryzysem ekonomicznym oraz  ze wznowieniem wstrzymanych wcześniej badań

Należy też mieć na uwadze nadal niewykorzystany w Polsce potencjał obszaru niekomercyjnych badań klinicznych, których liczba wciąż pozostaje znikoma. Niekomercyjne badania kliniczne prowadzone są przez ośrodki naukowe lub placówki medyczne, a ich celem jest poszukiwanie metod leczenia chorób rzadkich, a także rozwój wiedzy i nauki. Badania te mogą również służyć ocenie skuteczności leków istniejących już na rynku. Badania niekomercyjne w Polsce stanowią niestety margines rynku – w 2014 roku zarejestrowano tylko 6 takich badań, co stanowi mniej niż 2% całkowitej liczby badań klinicznych w Polsce. Porównanie Polski do krajów Europy Zachodniej, gdzie tego typu badania stanowią nawet 40% całkowitej liczby prowadzonych badań klinicznych, tylko potwierdza skalę problemu w naszym kraju.

Postrzeganie Polski przez sponsorów jako kraju mniej atrakcyjnego (pomimo jego  niewątpliwego potencjału) powoduje, że w przypadku niektórych badań, nasz kraj nie jest w ogóle rozpatrywany jako miejsce do ich prowadzenia. Istnieją także sytuacje, w których sponsorzy rezygnują z rozpoczętej procedury rejestracji badania w Polsce  ze względu na zbyt długi czas jej trwania. Niesie to ze sobą ogromne straty związane z utraconymi szansami na rozwój oraz wzrost liczby badań. Szacuje się, że w roku 2014  roku w Polsce, z powodów administracyjnych nie zostało przeprowadzonych blisko 70 badań o wartości ok. 170 mln PLN…

Kluczowym wyzwaniem dla rynku badań klinicznych w Polsce jest wykorzystanie szans związanych z nowymi regulacjami europejskimi. Mowa tu o Rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady Nr 536/2014 w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi (Rozporządzenie 536/2014) oraz uchylenia Dyrektywy 2001/20/WE. Zmiany niosące ze sobą nowe regulacje, harmonizując procedury i ujednolicając podejście do kwestii interpretacyjnych, mogą spowodować znaczący wzrost lub spadek atrakcyjności rynków poszczególnych krajów. Kwestią najistotniejszą jest określenie planu działań niezbędnych do zmiany istniejącego stanu rzeczy i przyciągnięcia do Polski większej liczby badań. Ogólnie rzec ujmując, Rozporządzenie nr 536/2014 uznawane jest za ogromną szansę na stworzenie nowego podejścia do badań klinicznych, będąc niejako remedium na spadek liczby badań klinicznych prowadzonych w Europie. Kluczową zmianą, jaką wprowadza nowa regulacja, jest jednolita procedura uzyskiwania pozwolenia na badanie kliniczne, oparta na współpracy między państwami członkowskimi, w których ma być prowadzone badanie kliniczne. Ponadto wprowadzono szereg nowych zmian dotyczących badań klinicznych, które istotne są głównie z perspektywy pacjenta. Można tu wymienić m.in. aspekt zmiany zasad gratyfikacji i rekompensaty kosztów dla uczestnika badania klinicznego. Ponadto, co wydaje się nieść dość duże nadzieje dla rozwoju polskiego rynku badań klinicznych, Rozporządzenie nr 536/2014 potwierdza konieczność wsparcia rozwoju niekomercyjnych badań klinicznych.

Podsumowując, nowe przepisy bez wątpienia przyczynią się do powstania lepszej jakości w obszarze regulacji prawnych dotyczących badań klinicznych. Dzięki nim szereg istotnych zagadnień w zakresie badań klinicznych będzie bardziej ujednolicony, doprecyzowany i harmonijny we wszystkich państwach członkowskich. Należy jednak podkreślić fakt, że wspomniane rozporządzenie nie stanowi regulacji wyczerpującej – pewne kwestie pozostawia do regulacji krajowej, a pewnych nie reguluje w ogóle. Zatem to w gestii naszego rynku badań klinicznych pozostaje analiza skali i zakresu niezbędnych dostosowań oraz strategii wykorzystania szansy, jaką niesie ze sobą nowe prawo.

Rozporządzenie 536/2014, mimo że weszło w życie 16 października 2014 roku, zgodnie z art. 99 będzie stosowane dopiero z chwilą gotowości wszystkich niezbędnych do tego procesu narzędzi IT, co nastąpi nie wcześniej niż przed 28 maja 2016 roku.

Joanna Wojsiat 

Fotolia_52402403_Subscription_Monthly_M.jpg