Cangrelor został opracowany w The Medicines Company jako nowa alternatywa wobec popularnie stosowanego dziś doustnego generyka o nazwie Clopidogrel (Plavix). Po dwukrotnej klęsce w próbach udowodnienia w III fazie badań klinicznych wyższości nowego leku nad generykiem, wreszcie udało się odnieść sukces: Plavix został bezsprzecznie pokonany. Co zatem spowodowało taką zmianę efektów badań?

Kluczem do sukcesu okazało się przeprojektowanie badań i zaangażowanie w nich zwiększonej ilości odpowiednio dobranych pacjentów. W próbie klinicznej, o wdzięcznej nazwie Champion-Phoenix, wzięło udział 11 tysięcy pacjentów poddawanych zabiegom angioplastycznym lub zabiegom wstawienia tak zwanych stentów. Owocne okazało się możliwie dokładne rozróżnienie, czy stosunkowo częsty skutek uboczny w postaci ataku serca u chorego może być powodowany lekami czy samymi procedurami zabiegowymi.

Ostateczne wyniki badań klinicznych dowiodły redukcji ryzyka pojawienia się w ciągu 48 godzin od zabiegu takich komplikacji jak atak serca, konieczność powtarzania zabiegu, zakrzepica czy nawet śmierć, aż o 22 % względem leku generycznego. W odniesieniu specyficznie do powstania samej zakrzepicy w okolicy stentu, ryzyko udało się zredukować o 38 %.

Cangrelor wykazuje także inne korzyści kliniczne: jego działanie jest natychmiastowe, jednak aktywność utrzymuje się jedynie przez około godzinę. W przeciwieństwie do innych leków tej grupy, które wykazują aktywność nawet przez 5 dni od zabiegu, pozwala to minimalizować ryzyko krwawień związanych z utrzymującym się efektem obniżenia krzepliwości.

Już pierwsze dwie próby realizacji III fazy badań klinicznych sugerowały zalety nowego leku. Ostatnia, owocna próba potwierdziła wcześniejsze przypuszczenia, co zostanie wkrótce przedstawione odpowiednim organom regulacyjnym, m.in. FDA, w celu dopuszczenia leku do kliniki. Wytrwałość może przeobrazić się szybko w wymierne zyski The Medicines Company, ponieważ zabiegi wstawienia stentu są jednym z najpopularniejszych zabiegów tego typu, zarówno w USA, jak i na całym świecie. Szacuje się, że w przypadku zatwierdzenia leku Cangrelor, zyski z jego sprzedaży mogą wynieść nawet 400 mln USD do 2019 roku. Przykład pokazuje, jak niezmiernie istotne dla odniesienia sukcesu na rynku farmaceutycznym jest solidne i poprawne zaprojektowanie badań klinicznych.

Ewa Sankowska

źródło:

www.fiercebiotech.com

www.reuters.com