Produkty lecznicze terapii zaawansowanej (z ang. advanced therapy medicinal products, ATMP) to innowacyjne leki oparte na genach, komórkach lub tkankach. Ze względu na ich żywy charakter, złożoność biologiczną i krótki okres ważności wymagają one specjalnie dostosowanych wytycznych Dobrej Praktyki Wytwarzania (GMP), które gwarantują ich bezpieczeństwo, jakość i sterylność. Pełnomocnik ds. rozwoju Instytutu Immunologii i Terapii Doświadczalnej im. Ludwika Hirszfelda Polskiej Akademii Nauk Małgorzata Krynicka-Duszyńska mówi, że sieć jest otwarta na nowych członków i dołączą do niej kolejne podmioty zainteresowane m.in. terapiami CAR-T czy innymi metodami zaawansowanych terapii. – Chodzi o stworzenie w Polsce środowiska, które potrafi projektować, wytwarzać, kontrolować i wdrażać najbardziej złożone leki biologiczne zgodnie z rygorami bezpieczeństwa, jakości i odpowiedzialności klinicznej. To inicjatywa ważna nie tylko naukowo, ale także strategicznie – może pomóc budować krajowe kompetencje, wspólne standardy jakości, dialog z regulatorami oraz realną ścieżkę od badań akademickich do terapii dostępnych dla pacjentów – informują inicjatorzy porozumienia.

Terapie CAR-T zmieniły leczenie nowotworów wywodzących się z limfocytów B – agresywnych chłoniaków, ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) oraz szpiczaka plazmocytowego. W Polsce refundacja obejmuje dotychczas chłoniaki i ALL. Pierwsze podanie CAR-T w naszym kraju odbyło się w 2019 r. w Klinice Hematologii, Transplantacji i Terapii Komórkowej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, kierowanej przez prof. dr hab. Lidię Gil. Od tamtej pory w Polsce podano ok. 600 komercyjnych preparatów CAR-T. Te kosztują w Polsce ok. 1,5 mln zł. Prof. Gil apeluje, że obok komercyjnych podań polscy specjaliści chcieliby mieć również możliwość podawania tych produktów jako tzw. wyjątek szpitalny. – Czyli chcemy mieć produkcję, która spełnia określone normy – być może nawet pod dużą kontrolą ze strony Ministerstwa Zdrowia czy NFZ pod względem bezpieczeństwa i skuteczności tego leczenia, ale żeby była możliwość wytwarzania i prostego podania do pacjenta, bez innych zgód, które są bardzo trudne do uzyskania w terapiach komórkowych, jeżeli mówimy o badaniach klinicznych – wyjaśnia profesor.

TCR-T to kolejny krok. Limfocyty T wyposaża się tu w receptor TCR zdolny do rozpoznawania antygenów wewnątrzkomórkowych prezentowanych przez cząsteczki HLA – niedostępnych dla klasycznych CAR-T. Otwiera to możliwości leczenia nowotworów, takich jak ostra białaczka szpikowa (AML) oraz – w dłuższej perspektywie – guzów litych. Podobnie jak CAR-T, zmodyfikowane limfocyty TCR-T są namnażane w laboratoriach wytwarzania ATMP i podawane pacjentowi w infuzji. Jak podano, terapia ta zrewolucjonizowała leczenie nowotworów krwi, jednak globalna podaż nie nadąża za popytem – szacuje się, że tylko ok. 30% kwalifikujących się pacjentów rzeczywiście ją otrzymuje. Dochodzą do tego bariery logistyczne, organizacyjne i finansowe. 

Te ograniczenia może częściowo wypełnić rozwój akademickich terapii CAR-T. Dodatkową zaletą akademickich CAR-T jest możliwość szybkiego modyfikowania konstruktów i wdrażania terapii w chorobach rzadkich, którymi komercyjni producenci mogą nie być zainteresowani. Stąd rosnące zainteresowanie akademickimi CAR-T – kilkukrotnie tańszymi od komercyjnych, produkowanymi lokalnie, łatwiejszymi do adaptacji dla nowych wskazań i uniezależnionymi od zagranicznych dostawców.

Źródło: serwis Nauka w Polsce (PAP)