To już ostatnia, trzecia, część wywiadu z prof. Piotrem Rieske z firmy Celther Polska Spółka z o.o..  Rozmawiamy na temat etyki, przepisów oraz o działaniu firm biotechnologicznych. Czy firmy biotechnologiczne dbają o etyczność swoich badań? Jakie stanowisko zajmują najważniejsze instytucje kraju i Europy w sprawie prowadzenia badań na komórkach pochodzących z płodu ludzkiego? Przed jakimi problemami stają firmy biotechnologiczne i ich inwestorzy? Jeśli warto inwestować w ta gałąź nauki, to na co powinno się zwrócić uwagę przy planowaniu projektów?

Część III

Pierwszą rzeczą, która zdaje się kojarzyć z firmami biotechnologicznymi masowemu odbiorcy jest problem etyki. Pracowaliście Państwo na komórkach płodowych. Skąd pozyskiwane są te komórki?

Jeśli chodzi o chorobę Parkinsona, to mogę powiedzieć jak tu wyglądała historia . Mieliśmy know how i chcieliśmy zastosować macierzyste  komórki płodowe pochodzące z naturalnych poronień, bo nigdy nie chcieliśmy stosować komórek pochodzących z aborcji.

To mogłoby zostać uznane za kontrowersyjne.

Byłoby. W firmach biotechnologicznych często mówi się, że nie bierze się pod uwagę norm etycznych, że to jest biznes i trzeba kierować się regułami biznesowymi. Staraliśmy się kierować normami etycznymi, niemniej jednak  nie spodziewaliśmy się, że regulacje Unii Europejskiej będą bardziej restrykcyjne niż, nazwijmy to, regulacje Kościoła katolickiego. Bo Kościół, a dokładniej Kongregacja Nauki Wiary, opublikowała dokument Dignitas Personae nt. badan biotechnologicznych i tam znalazły się rady, rozwiązania i zakazy. Wśród nich znalazła się zgoda na wykorzystywanie macierzystych komórek płodowych pod warunkiem, że pochodzą one z naturalnych poronień.

Natomiast UE w swoich regulacjach powiedziała, że nie ma znaczenia jakie jest źródło komórek płodowych: czy to jest naturalne poronienie czy to jest aborcja. Jest zakaz patentowania i komercjalizacji jakichkolwiek wyników badań prowadzonych nad komórkami pochodzącymi z płodów ludzkich.

Pracowaliśmy przez  jakiś czas nad projektem z taką właśnie intencją, że jego przedmiotem będą komórki z naturalnych poronień, przekonani co do tego, ze będzie na to etyczne przyzwolenie. Tymczasem regulacje UE okazały się bardziej restrykcyjne.

Nietypowe… To raczej Kościół katolicki kojarzy się nam bardziej z restrykcyjnymi zakazami.

Wydaje mi się, że tak do końca nie jest.  Żyjemy w takim kraju, gdzie robi się takie wrażenie. Staramy się powiedzieć, że myślenie o normach etycznych to „ciemnogród”, nasza zaściankowość, że zachód przyzwala na wiele więcej. Tymczasem to europosłowie niemieccy mieli największy wpływ  na przegłosowanie tego rozporządzenia. Jest to:  Artykuł 57 EPC tzw. Morality Clause. To moim zdaniem pokazuje, że w biotechnologii nie można wychodzić  z założenia, ze zapominanie o normach etycznych się opłaci. Nie chcę też sprawić wrażenia, że dbanie o normy etyczne powinno się opłacić tylko w sensie komercjalizacyjnym… Czasem jednak może się okazać, jak w tym przykładzie, że regulacje będą znacznie bardziej restrykcyjne niż by się można było spodziewać. Pamiętajmy, że w dalszym ciągu Unia Europejska nie zabrania badań naukowych nad komórkami płodowymi, ale zabrania na ich komercjalizacji.

Podać mogę przykład z własnego doświadczenia.

Jeżeli zainwestuje się projekt pieniądze, jeśli wykonuje się badania naukowe, to nie jest jeszcze takie ryzykowne: bo i tak w efekcie opublikuje się jakiś artykuł. W momencie jednak, gdy my chcieliśmy skomercjalizować  nasze wyniki badań - to stanęliśmy przed problemem z powodu przepisów. Na szczęście inwestor się nie wycofał. Musieliśmy zmienić nasze projekty. Na pewno dla firmy był to jakiś kłopot i oczywiście nauczka na przyszłość.

Sądzę, że ta wiadomość może być pomocna przyszłym i obecnym inwestorom. Temat terapii komórkowej to w zasadzie temat-rzeka. Jednak cały czas, gdy mówimy o terapii komórkami macierzystymi, rozmawiamy o reszcie świata, gdyż w Polsce niewiele o niej słychać. Szczególnie w stosunku do tego, co dzieje się w Stanach Zjednoczonych czy u naszych zachodnich sąsiadów. Niewiele jest też informacji o firmach zajmujących się tym tematem. Czy w tej chwili Celther jest jedyną firmą pracującą nad komórkami macierzystymi w Polsce?

Nie. Poza nami jest jeszcze firma z Wrocławia, Stem Cells Spin, która, z tego co pamiętam, interesuje się komórkami macierzystymi pozyskiwanymi  z poroży zwierząt. Domyślam się, że są pewnie inne firmy, tylko nie wiem, czy warto o tym mówić, to znaczy, czy tym firmom zależy na nagłaśnianiu ich działań. Mam świadomość istnienia w Polsce przynajmniej jeszcze jednej firmy, która nie jest w ogóle zainteresowana, żeby nagłaśniać swoje istnienie. A w szczególności tego, że jest firmą biotechnologiczną zajmującą się terapią komórkową.

Skąd ten lęk, obawa i powstrzymywanie się przed ogłaszaniem światu swojej obecności? Przyczyną są przepisy,  konkurencja?

Myślę, że jest to związane z różnymi problemami. To prawda, że konkurencja na rynku komórek macierzystych jest znaczna. Oczywiście zależy jeszcze na jakim polu, ale jeśli weźmiemy pod uwagę mezenchymalne komórki macierzyste, to tutaj faktycznie konkurencja jest bardzo duża.

Z resztą, skoro rozmawiamy o biobiznesie, to pojawia się także kilka innych problemów. Relatywnie łatwo dostać zgodę na badania kliniczne mezenchymalnych komórek macierzystych, natomiast nie ma możliwości zmonopolizowania rynku. Wykorzystujemy produkt wytworzony przez naturę. Posłużę się takim porównaniem do ziół.  W zasadzie trudno jest nam opatentować zioła, prawda? W przypadku komórek mezenchymalnych praca polega na różnych sposobach oczyszczania komórek macierzystych i możemy próbować patentować sposób ich pozyskiwania. Tych sposobów jest jednak coraz więcej. De facto, na koniec, i tak wszyscy robią to samo – podają mezenchymalne komórki macierzyste, próbując czasami inaczej je etykietować.

Istnieje wiele patentów na najprawdopodobniej te same komórki, które ktoś tylko i wyłącznie celowo inaczej nazwał. Stwierdził, że jego technika oczyszczania pozwala otrzymać komórki X a konkurencji komórki Y. Niewykluczone, że jeśli dobrze się porówna te komórki, to okażą się one tymi samymi komórkami. Oczywiście różnice pomiędzy nawet tymi samymi komórkami i tak istnieją.

Niech za przykład posłużą fibroblasty: możemy je namnażać różnymi metodami. Jedne będą traktowane w jeden sposób, a drugie inaczej – i rzeczywiście znajdziemy między nimi różnice, które możemy w biurze patentowym wskazać.

Ale w praktyce, po latach doświadczenia wiemy, że jedne i drugie komórki to po prostu fibroblasty. Niewykluczone, że z mezenchymalnymi komórkami macierzystymi jest podobnie.  Stanowi  to  pewien problem dla rynku i komplikuje konkurencyjność: nie ma możliwości zmonopolizowania rynku komórek macierzystych.

Są pewne niewielkie wyjątki. Jeżeli na przykład otrzymujemy takie komórki jak iPS (Indukowane Pluripotentne Komórki Macierzyste), to doprowadzenie do ich powstania jest konkretnym procesem biotechnologicznym. Nie korzystamy z tego, co wytworzyła natura i mamy możliwość  taki proces opatentować. Warto jednak pamiętać, że  z mezenchymalnymi komórkami macierzystymi jest inaczej – tutaj firmy, które się tym tematem zajmują, są niejako zamknięte tzn. nie informują za często o swoich poczynaniach, bo problem konkurencji się mocno uwidacznia.

To zrozumiałe – problem jest istotnie poważny. Trudno mieć pretensje do tych firm.

Tak, problem jest dość poważny. Biotechnologia opiera się na knowhow i na własności intelektualnej, a ta w przypadku mezenchymalnych komórek macierzystych zaczyna się trochę rozmywać. Przypomina to, użyję takiego kolokwializmu, trochę piekarnię, gdzie każdy piecze trochę innych chleb. Wszędzie jest to jednak chleb i walka o klienta opiera się na tym, kto będzie miał trochę lepszy produkt. A nikt  nikomu nie może zabronić produkcji chleba, prawda? Nie możemy zmonopolizować tego rynku. I tak jest z mezenchymalnymi komórkami macierzystymi.

Rynek komórek macierzystych rośnie. Słyszy się o kolejnych mniejszych i większych sukcesach w badaniach klinicznych. Od razu nasuwa się pytanie- co z interesami pacjenta? Mogą oni korzystać z tych komórek tylko w klinikach państwowych czy mają już szansę leczyć się prywatnie?

Jest coraz więcej prywatnych firm na świecie, które, jeśli mówimy o mezenchymalnych komórkach, oferują taką terapię. W Rosji także stosowane są różne terapie komórkowe, ale jako pacjenci, mamy pewne obawy, czy oferowane usługi są na odpowiednim poziomie. Zatem najbliżej nam do Niemiec – działa tam olbrzymia firma, Cytonet, stosująca terapię komórkową. Obiecują, że będą leczyć z wszystkiego…

Nie jest więc tak, że leczenie jest dostępne tylko  w klinikach państwowych, są prywatne firmy, które oferują terapię komórkową rozmaitych schorzeń z zastosowaniem właśnie mezenchymalnych komórek macierzystych –czasami nazywają je inaczej, ale w domyśle są to mezenchymalne komórki macierzyste.

Jeśli działają firmy prywatne, to znaleźli się tacy, którzy odważyli się w ten pomysł zainwestować. Jaki jest więc potencjał inwestycyjny? Anioł biznesu inwestujący w taki start-up, czy jakikolwiek inwestor, który decyduje się na wspieranie badań nad komórkami macierzystymi, ale właśnie w kierunku terapii tymi komórkami, może oczekiwać dużej stopy zwrotu z takiej inwestycji? Czy jest to rzeczywiście duży potencjał? Czy są w stanie zarobić dużo w krótkim czasie, czy też musi być to projekt tworzony ze świadomością długoterminowej inwestycji?

Wygląda na to, że mamy właśnie do wyboru dwie opcje: możemy trochę zarobić, ale wtedy próbujmy z mezenchymalnymi komórkami macierzystymi, mając świadomość, że to będzie wspomniana wcześniej „piekarnia”. Jeśli w jakimś stopniu chcemy zmonopolizować rynek, to wtedy  musimy się liczyć z tym, że inwestycja będzie długofalowa.

Mogę za przykład podać nasza firmę. Rozpoczęliśmy kilka projektów: są takie, które mają przynieść dochód w krótszym czasie (projekty te wykazują pewien poziom innowacyjności, ale w oparciu o komórki mezenchymalne). Pracujemy także nad takimi, które przypominają indukowalne pluripotentne komórki macierzyste, gdzie inwestor musi się liczyć z tym, że badania zajmą lata.

Dlaczego tak? IPSy  za jakiś czas wyprą mezenchymalne komórki macierzyste w tej chwili  można sobie próbować zarobić na komórkach mezenchymalnych, ale musimy się liczyć z tym, że jak ze wszystkim w tym świecie, jeśli nie będziemy inwestowali w produkty, które w przyszłości będą lepsze, to zostaniemy wyparci. Tak jak na rynku motoryzacyjnym, telefonii komórkowej czy jakichkolwiek innych technologii.

Na dzień dzisiejszy mamy mezenchymalne komórki macierzyste, ale jeśli nie pomyślimy o produkcie lepszym, który będzie udoskonalany przez najbliższe kilka lat, to za te kilka lat będziemy mieli trudności z utrzymaniem się na rynku.

Bardzo mądrze przemyślana strategia. Widać  w niej dużo doświadczenia i ciężkiej pracy.

Firma z którą współpracujemy: LEK-AM była skłonna zainwestować w nasze wyjazdy m.in. do Londynu, gdzie mieliśmy możliwość odbyć szkolenia prowadzone przez osoby działające w biznesie terapii komórkowej przez ostatnie 10 lat.  Przetestowały pewne rozwiązania, zderzyły się z różnymi problemami i myślę, że stąd wzięła się tak przemyślana strategia, z doświadczenia. Natomiast nie wiem czy jest to strategia optymalna, czy nie istnieje jakaś lepsza, która nie jest uwidaczniana przez te firmy. Im zapewne też nie do końca zależy na tym, aby uczyć swoją konkurencję własnych najcelniejszych strategii.

Okazuje się więc, że temat badań prowadzonych nad komórkami macierzystymi jest obszerny mimo, że dotyczy dość wąskiej dziedziny wiedzy. Podczas planowania działalności trzeba wziąć pod uwagę prawa i regulacje oraz ich zmienność. Należy skupić się na strategicznym rozplanowaniu projektów badawczych aby zagwarantować płynność finansową oraz elastyczność firmy. Podstawą jest bezwzględnie knowhow. Rynek w Polsce nie jest wysycony, głównie z powodu ostrej konkurencji i tymczasowo stosunkowo niewielkiego zapotrzebowania na terapię komórkową, w porównaniu do krajów Europy Zachodniej czy Ameryki.

Jedno jest pewne: terapia komórkowa, choć nie rozwiązuje jeszcze wielu problemów, ma szansę w znaczącym stopniu opanować rynek medyczny w przyszłości. Otrzymywane wyniki są obiecujące: w ciągu ostatnich tygodni ukazały się pomyślne doniesienia nt. skuteczności działania terapii komórkowej w leczeniu osób z wrodzoną łamliwością kości czy osteoporozą.  Na stronie sciencedaily.com ukazał się niedawno artykuł opisujący pozytywne efekty leczenia ślepoty z wykorzystaniem iPS. 

Bardzo serdecznie dziękuję p. Piotrowi Rieske w imieniu swoim i portalu Biotechnologia.pl za udzielenie wywiadu.

Zapraszam także do zapoznania się z poprzednimi częściami:

 "Czy człowiek mógłby odtworzyć kończynę?" Wywiad z prof. Piotrem Rieske (cz.1)