Bezpieczne i wydajne wprowadzanie terpeutyków opartych na interferującym RNA wciąż pozostaje wyzwaniem dla naukowców. Liczba różnorodnych materiałów testowanych dotychczas w tej terapii, jest ograniczona – częściowo ze względu na czasochłonną i pracochłonną wieloetapową syntezę. W ostatnich badaniach naukowcy wykorzystali jako nośniki terapeutyków iRNA molekuły o budowie lipidowej (ang. lipidoids). W celu uzyskania biblioteki złożonej z 1200 strukturalnie różnych molekuł, zastosowano szybką metodę chemicznej syntezy. Do dalszej analizy wybrano z biblioteki molekuły wykazujące duży poziom specyficznego wyciszania genów przez siRNA oraz przez miRNA. Badania zostały przeprowadzone m. in. na myszach i szczurach, a obiecujące wyniki wskazują, że lipidowe molekuły mogą mieć potencjalne zastosowanie w podawaniu terapeutyków opartych na iRNA.
Akinc, A., Zumbuehl, A., Goldberg, M., i wsp., Nature Biotechnology, 26, 561 - 569 (2008)
Terapeutyki iRNA dostarczane za pomocą lipidowych molekuł
23.05.2008
KOMENTARZE