Szukając rozwiązania

Szacuje się, że globalnie mamy do czynienia z 2,5 mln chorych na stwardnienie rozsiane. W Polsce to obecnie ok. 45 tys. osób. Częściej na SM chorują kobiety. Nie wiadomo, co dokładnie powoduje rozwój choroby. Wiadomo jednak, że jest to schorzenie autoimmunologiczne, w którym komórki odpornościowe atakują osłonę włókien nerwowych w mózgu i rdzeniu kręgowym. Skutecznej terapii szukają naukowcy z wielu światowych laboratoriów. Tylko w ubiegłym roku Amerykańska Food and Drug Adminstration zaakceptowała trzy nowe terapie dla wybranych dorosłych pacjentów z SM. Chodzi o Mavenclad (cladribine) Mercka, Mayzent (siponimod) Novartisu i Vumerity (diroximel fumarate) Biogenu. Chorzy na nawracająco-ustępujące SM mają w USA do dyspozycji 15 zatwierdzonych terapii. Taką samą liczbę terapii zatwierdzono w ramach działalności EMA lub na szczeblu krajowym w Unii Europejskiej.

FDA, po restrykcyjnym procesie rejestracji, zezwala na wprowadzanie do obrotu nowych leków, ale jednocześnie od lat ostrzega chorych na SM przed korzystaniem z niezatwierdzonych, potencjalnie niebezpiecznych terapii, do których – jak podkreśla – mogą należeć terapie komórkami macierzystymi. Z drugiej strony Agencja nie przekreśla całkowicie terapii komórkami macierzystymi, zaznaczając, że mogą one stanowić szansę leczenia chorób lub stanów chorobowych, w przypadku których istnieje niewiele innych metod leczenia.  

„Dane prezentują się zdumiewająco korzystnie”

Dwa lata temu, podczas konferencji European Society for Bone and Marrow Transplantation w Lizbonie, zaprezentowano wyniki badania klinicznego przeprowadzonego na 110 pacjentach szpitali z Chicago, Sheffield, Uppsali i Sao Paulo. Wszyscy mieli postać ustępująco-nawracającą choroby. Pacjentów badano w latach 2005-2016. Jak wynikało z badań, spośród pacjentów, u których dokonano przeszczepu komórek macierzystych, po roku doszło do tylko jednego nawrotu. W grupie, u której zastosowano terapię lekową, nawrotów było 39. Obserwacja pacjentów po trzech latach od przeszczepu wykazała, że nie powiodły się one u 3 z 52 pacjentów (6%), w porównaniu z 60% – 30 z 50 pacjentów w grupie kontrolnej. Prowadzący badania prof. Richard Burt z Northwestern University Chicago mówił wtedy – Dane prezentują się zdumiewająco korzystnie w przypadku przeszczepu w porównaniu do najlepszych dostępnych leków. Środowisko neurologiczne jest sceptycznie nastawione do tego leczenia, ale te wyniki to zmienią.

Tym bardziej zdumiewa fakt, że chicagowski ośrodek, którego szefem był prof. Richard Burt, zaprzestał w ubiegłym roku rekrutacji kolejnych pacjentów do programu. Jak informował „The Scientist”, przyczyną miał być urlop naukowy Richarda Burta, w celu przekazywania wiedzy o przeszczepach krwiotwórczych komórek macierzystych innym klinikom w USA oraz zobowiązanie do napisania książki. Wielu ekspertów przyglądających się pracy zespołu Richarda Burta zastanawiało się wtedy, dlaczego program – skoro wyniki są tak obiecujące – nie może działać bez niego. „The  Scientist” przypomina jednak, że w 2016 r. FDA wysłała do Burta list. Wytknęła mu szereg naruszeń w prowadzeniu badań klinicznych w Northwestern, w tym niezgłoszenie w odpowiednim czasie zgonów pacjentów i zdarzeń niepożądanych, których doświadczyli. Jak jednak deklarował zainteresowany, zamknięcie programu nie ma związku z listem FDA, a samo FDA miało przesłać badaczowi kolejny list, wyjaśniając, że jego działalność nie rodzi kolejnych pytań. 

Czterech wyleczonych pacjentów

W tym samym roku o swoich osiągnięciach w leczeniu SM poinformował zespół polskich naukowców z firmy Luna Laboratory. Jak tłumaczył prof. Andrzej Klimek, neurolog będący głównym badaczem w projekcie, nowa terapia polega na jednorazowym podaniu pacjentom komórek macierzystych pobranych z ich własnego szpiku. Od innych tego typu terapii różni się ona tym, że komórki macierzyste podane po pobraniu od pacjenta nie są namnażane w laboratorium. Terapii poddano czterech pacjentów z zaawansowaną postacią choroby. Jak zapewniał prof. Andrzej Klimek, rezultaty były wyjątkowo dobre, u wszystkich osób nastąpiła znaczna poprawa, a terapia nie ma żadnych działań niepożądanych. Wioletta Zdańska, prezes Luna Laboratory, zapewniała, że firma ma pozytywną opinię Europejskiej Agencji Leków o możliwości prowadzenia terapii. Jej stosowanie dopuszczono w skróconej procedurze tzw. włączenia szpitalnego, co oznacza, że firma produkuje lek skierowany do konkretnego pacjenta. Jednocześnie deklarowała, że firma ubiega się o decyzję Ministerstwa Zdrowia na prowadzenie tej terapii. W środowisku medycznym pojawiały się jednak głosy, że terapia proponowana przez Luna Laboratory nie znajduje jeszcze potwierdzenia w wynikach badań.

By wesprzeć Luna Laboratory w tych staraniach, Włocławskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego, którego Prezes jest jedną z czterech osób poddanych wspomnianemu zabiegowi, w kwietniu 2018 r. wystąpiło do ministra zdrowia o „pozytywną decyzję na terapię dla chorych na SM”. Petycję podpisało 397 osób. W listopadzie Ministerstwo Zdrowia wydało firmie pozwolenie na gromadzenie, przetwarzanie i przechowywanie tkanki szpiku oraz na przetwarzanie, przechowywanie i dopuszczenie do obiegu komórek mezenchymalnych izolowanych ze szpiku.

Terapia przyszłości?

O planach na podawanie komórek macierzystych pacjentom z SM mówili swego czasu także m.in. naukowcy z Katedry Neurologii i Neurochirurgii na Wydziale Nauk Medycznych Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie. Jak wyjaśniał dr Tomasz Siwek z Katedry Neurologii i Neurochirurgii, przez podawanie komórek macierzystych nie zostanie usunięta przyczyna choroby, jednak jest szansa na złagodzenie zjawiska zaniku komórek nerwowych w ośrodkowym układzie.

Niewykluczone, że przeszczep komórek macierzystych okaże się w przyszłości game-changerem w leczeniu SM. Jednak nawet pojawiające się pozytywne efekty terapii muszą znaleźć odzwierciedlenie w wieloletnich badaniach na dużej grupie chorych. Przed zespołami badawczymi z Polski i ze świata wciąż wiele pracy, by móc deklarować odniesiony sukces. Dopóki to nie nastąpi, przeszczep komórek macierzystych będzie budził wielkie emocje i wśród pacjentów, zdolnych zaufać każdej potencjalnie ratującej życie terapii, i w środowisku medycznym, którego spora część do tego typu leczenia podchodzi ze zrozumiałą rezerwą.