Fot. Prof. Bożenna Dembowska-Bagińska i dr Hendrik Nogai, źródło: materiały prasowe IPCZD oraz Ryvu Therapeutics

Medulloblastoma, jeden z najczęstszych i najbardziej agresywnych nowotworów mózgu u dzieci, pozostaje chorobą z ograniczonymi możliwościami leczenia – szczególnie w przypadkach nawrotowych lub postępujących form choroby. Takie wznowy są często oporne na standardowe terapie, co podkreśla pilną potrzebę opracowania innowacyjnych, celowanych strategii terapeutycznych. Przedmiotem badania będzie ocena bezpieczeństwa i potencjalnej skuteczności RVU120 w skojarzeniu z ewerolimusem, celujących w unikalne mechanizmy molekularne choroby. Projekt MEDWAY będzie realizowany przez Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” (IPCZD) w ramach grantu przyznanego w konkursie Agencji Badań Medycznych (ABM/2024/2) na niekomercyjne badania kliniczne i eksperymenty badawcze w onkologii. Badaniem kieruje prof. Bożenna Dembowska-Bagińska wraz z zespołem Kliniki Onkologii IPCZD, we współpracy z zespołami badawczymi prof. Wiesławy Grajkowskiej oraz prof. Joanny Trubickiej. Projekt będzie wspierany przez Centrum Wsparcia Pediatrycznych Badań Klinicznych oraz Pediatryczne Regionalne Centrum Medycyny Cyfrowej działające przy IPCZD.

– Z entuzjazmem przyjęliśmy informację o przyznaniu grantu ABM i cieszymy się z możliwości współpracy z Ryvu w ramach badania klinicznego RVU120 jako potencjalnej ratującej życie terapii dla dzieci z guzami mózgu. W przypadku nawrotowej medulloblastomy u dzieci potrzeby terapeutyczne są bardzo duże. Decyzja o finansowaniu tego projektu potwierdza zasadność kliniczną oraz potencjał leczenia skojarzonego RVU120 z ewerolimusem. Zespoły IPCZD i Ryvu łączy wspólny cel – poprawa rokowań i jakości życia dzieci chorujących na nowotwory. Z radością rozpoczynamy wspólne prace nad tym badaniem klinicznym – mówi prof. dr hab. n. med. Bożenna Dembowska-Bagińska, onkolog dziecięcy, zastępca dyrektora ds. klinicznych Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”. – To dla nas zaszczyt móc uczestniczyć w tym ważnym badaniu klinicznym i z entuzjazmem oraz nadzieją patrzymy na rozpoczęcie badań RVU120 u dzieci z medulloblastomą. Ta wyjątkowa współpraca to ważny krok naprzód w kierunku opracowania nowych opcji terapeutycznych w onkologii dziecięcej. Serdecznie dziękujemy wszystkim partnerom projektu, w szczególności Instytutowi „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”, za okazane zaufanie i zaangażowanie w tę ważną inicjatywę – dodaje dr Hendrik Nogai, członek zarządu i dyrektor ds. medycznych Ryvu Therapeutics.

Całkowita wartość grantu przyznanego IPCZD w ramach projektu MEDWAY wynosi 40 151 060,47 zł. Z tej kwoty ok. 2 mln zł przeznaczono bezpośrednio na pokrycie kosztów wytworzenia, przygotowania i dopuszczenia do użycia badanego produktu leczniczego – RVU120 – w planowanym badaniu klinicznym. Środki te obejmują wyłącznie koszty produkcji, bez narzutów i marż komercyjnych. Pierwsza dostawa leku planowana jest na II kwartał 2026 r. Projekt MEDWAY ma być realizowany w okresie od 1 lipca 2025 r. do 30 czerwca 2033 r., z możliwością zakończenia przed czasem. Ryvu będzie ściśle współpracować z zespołem IPCZD przez cały okres trwania badania. Wykorzystanie RVU120 w badaniu MEDWAY stanowi wyraz ciągłego zaangażowania Ryvu w rozwój terapii dla pacjentów z niezaspokojonymi potrzebami terapeutycznymi. Medulloblastoma, szczególnie w postaci nawrotowej lub postępującej, pozostaje nowotworem o niskich wskaźnikach długoterminowego przeżycia, głównie z powodu ograniczonej skuteczności obecnych opcji terapeutycznych.