Spółka złożyła do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (z ang. Food and Drug Administration, FDA) wniosek o zgodę na testowanie cząsteczki PBA-0405 (z ang. exploratory Investigational New Drug, eIND), kandydata wiodącego w projekcie PB004 w badaniu klinicznym fazy 0 u pacjentów z nowotworami litymi. Jednocześnie spółka zadecydowała o kontynuowaniu badań w projekcie PB003G nad kandydatem PBA-0111 zmierzających do dołączenia go do badania fazy 0, które powinno nastąpić po planowanym ukończeniu przedklinicznych badań uzupełniających oraz uzyskaniu zgody regulatora. Dołączenie PB003G do badania PB004 nie wpłynie na jego harmonogram i całkowity koszt przeprowadzenia badania fazy 0, który będzie taki sam niezależnie od liczby badanych cząsteczek. Badanie fazy 0 dla obu cząsteczek ma zakończyć się w 1. kw. 2024 r. Wcześniej spółka oczekuje cząstkowych wyników w miarę postępów badania. Projekt PB004 postępuje zgodnie z harmonogramem złożenia wniosku eIND i realizacji badania fazy 0 w 1. kw. 2024 r. Dołączenie kandydata PBA-0111 w projekcie PB003G planowane jest zgodnie z wcześniejszymi założeniami.

Dr Pieter Spee, członek zarządu i dyrektor naukowy Pure Biologics komentuje: – Wyniki in vitro i in vivo kandydatów PBA-0405 i PBA-0111 w projektach PB004 i PB003G napawają nas optymizmem. Plan rozwoju cząsteczek związany z fazą 0 zorientowany jest na przyspieszenie pozyskania pierwszych danych o efektywności u ludzi, przy jednoczesnej minimalizacji ryzyk projektów w badaniach przedklinicznych i klinicznych. Decyzje w tym zakresie podejmujemy w oparciu o uzyskane wyniki badań in vivo i in vitro, konsultując się z międzynarodową grupą doradców, z którymi współpracujemy w obszarach naukowych i regulacyjnych. Dr Filip Jeleń, współzałożyciel i prezes zarządu Pure Biologics dodaje: – Od momentu uzyskania wyników badań na zwierzętach w projektach PB004 i PB003G koncentrujemy się na kandydatach PBA-0405 i PBA-0111, którzy wykazali efektywność zarówno w modelach in vitro, jak i in vivo. W perspektywie kilku miesięcy planujemy potwierdzić tę efektywność w pierwszym badaniu z udziałem pacjentów, w wyniku przeprowadzenia fazy 0. To kluczowy dziś krótkoterminowy naukowy kamień milowy, który może determinować istotny wzrost wartości projektów.

Badanie fazy 0 będzie wieloośrodkowym, otwartym badaniem, przeprowadzonym w Stanach Zjednoczonych z udziałem do 15 pacjentów z guzami litymi. Badanie ma pozwolić zidentyfikować wczesne oznaki aktywności farmakodynamicznej PB004 i potencjalnie PB003G, w tym aktywacji komórek odpornościowych i zabijania komórek nowotworowych. Badanie będzie polegało na wstrzyknięciu mikrodawek kandydatów na leki spółki bezpośrednio do guzów pacjentów. Badanie fazy 0 może pozwolić uzyskać pierwsze informacje o efektywności cząsteczek u ludzi nawet dwa lata szybciej niż w przypadku klasycznego podejścia, opartego na fazie I i II badań klinicznych. Jednocześnie dane te uzyskane zostaną przy nakładach finansowych znacząco niższych niż w przypadku wspomnianego klasycznego podejścia. Spółka posiada podpisane umowy z renomowanymi firmami specjalizującymi się w przeprowadzaniu fazy 0 oraz związanymi z nią kwestiami regulacyjnymi – Presage Biosciences Inc. oraz Intrinsik Corp.

Projekt PB004 to potencjalny lek biologiczny. Obejmuje rozwój nowej cząsteczki terapeutycznej w formacie afukozylowanego przeciwciała klasy IgG1, które ma stymulować odpowiedź immunologiczną komórek NK wobec komórek guza posiadających antygen nowotworowy ROR-1, prowadząc do bezpośredniego ich zabijania na drodze mechanizmu ADCC (z ang. Antibody-dependent cellular cytotoxicity). Cząsteczka PB004 rozwijana jest w kierunku leczenia guzów litych, w tym potrójnie negatywnego raka piersi, jak również wybranych nowotworów hematologicznych, w tym m.in. przewlekłej białaczki limfocytowej. W ramach projektu PB003G natomiast rozwijane jest przeciwciało terapeutyczne o podwójnym działaniu, które jednocześnie eliminuje immunosupresyjne regulatorowe limfocyty T (Treg) w mikrośrodowisku guza oraz stymuluje cytotoksyczne limfocyty NK i T do bezpośredniego zwalczania komórek nowotworowych. Wyniki badań w ramach projektu PB003G wskazują w ocenie spółki na wyraźne przewagi w stosunku do kandydatów na leki z obiecującymi wynikami we wczesnych etapach rozwoju klinicznego. PB003G to atrakcyjna koncepcja leku, o bardzo silnej przewadze konkurencyjnej w kontekście komercjalizacji na rynku terapii nowotworów, z potencjałem w leczeniu guzów litych. Celem spółki jest przeprowadzenie transakcji partneringowej wobec co najmniej jednego z projektów PB003G i PB004. Pure Biologics prowadzi aktywne rozmowy z zainteresowanymi potencjalnymi transakcjami średnimi i dużymi firmami farmaceutycznymi.