Fot. Prof. Jacek Jemielity, źródło: Magdalena Wiśniewska-Krasińska, Archiwum FNP

Prof. Jacek Jemielity z Centrum Nowych Technologii UW zdobył nagrodę za opracowanie chemicznych modyfikacji mRNA jako narzędzi do zastosowań terapeutycznych i badań procesów komórkowych. Prof. Jemielity specjalizuje się w chemii organicznej, biologicznej i biochemii nukleotydów i kwasów nukleinowych. Jest kierownikiem Laboratorium Chemii Bioorganicznej Centrum Nowych Technologii UW, gdzie przewodzi zespołowi badawczemu „Jemielity Group”. Jest również współtwórcą i szefem ExploRNA Therapeutics – spółki spin-off Uniwersytetu Warszawskiego, w której technologia chemicznie modyfikowanego mRNA jest rozwijana, a następnie wykorzystywana w projektowaniu nowatorskich terapii. Realizował granty m.in. Narodowego Centrum Nauki i Fundacji na rzecz Nauki Polskiej (TEAM). Jest współautorem 130 publikacji (m.in. w „Journal of the American Chemical Society”, „Nature Communications”, „Chemical Science”, „Nucleic Acids Res.”), które cytowano ponad 2,4 tys. razy. Uzyskany przez niego indeks Hirscha wynosi 28. Jest wynalazcą rozwiązań chronionych na całym świecie dziewięcioma patentami lub zgłoszeniami patentowymi (dwa z nich wykupione przez firmę BioNTech, cztery – przez ExploRNA Therapeutics). Za swoje osiągnięcia był wielokrotnie wyróżniany m.in. Nagrodą Naukową „Polityki” dla młodych naukowców, Nagrodą Gospodarczą Prezydenta RP, Nagrodami Rektora Uniwersytetu Warszawskiego. Był nominowany do Nagrody Europejskiego Wynalazcy, przyznawanej przez Europejski Urząd Patentowy.

Prof. Jacek Jemielity jest jednym ze światowych liderów badań dotyczących chemicznie modyfikowanego mRNA. Przeprowadził wiele badań nad czapeczką mRNA. Wraz ze współpracownikami stworzył liczne narzędzia molekularne do badań procesów komórkowych związanych z mRNA, takich jak jego degradacja i inicjacja biosyntezy białek. Jednak najciekawsze wydawały się reagenty do modyfikacji mRNA, które poprawiały jego właściwości biologiczne, ze względu na potencjał terapeutyczny takich cząsteczek. Dzięki opracowanym analogom (m.in. zawierającym grupy tiofosforanowe, boranofosforanowe w mostku oligofosforanowym) mRNA może być znacznie bardziej stabilne i aktywne translacyjnie. Metody stworzone przez prof. Jemielitego i jego zespół umożliwiają uzyskanie pożądanego efektu terapeutycznego przy istotnie zmniejszonej dawce mRNA, co redukuje ryzyko wystąpienia skutków ubocznych. Pierwsza generacja technologii dotyczących modyfikacji czapeczki na końcu 5’ mRNA prof. Jemielitego została sprzedana w 2011 r. globalnej firmie biotechnologicznej BioNTech. W późniejszych latach powstały dwie kolejne generacje reagentów do modyfikacji mRNA, które nadawały im jeszcze ciekawsze właściwości biologiczne, istotne z punktu widzenia zastosowań terapeutycznych.

Terapeutyczne mRNA przez wiele lat pozostawało bardzo obiecującą technologią, która jednak nie mogła doczekać się pierwszego powszechnego wykorzystania. Sytuacja uległa zmianie wraz z nadejściem pandemii COVID-19, kiedy to opracowano szczepionki na bazie mRNA. Wyniki badań prof. Jemielitego dotyczące opracowania chemicznych modyfikacji mRNA są istotne dla projektowania wielu nowych terapii opartych na mRNA. Obecnie prowadzonych jest kilkaset badań klinicznych z wykorzystaniem mRNA. Syntetyczne mRNA może być użyte przy tworzeniu leczniczych szczepionek przeciwnowotworowych, czyli podawanych jako lek osobom, które chorują na nowotwór. Szczepionki te mają powodować, że układ immunologiczny będzie lepiej rozpoznawał chorobę nowotworową i ją niszczył. Jeden z wynalazków prof. Jemielitego jest obecnie stosowany w kilkunastu badaniach klinicznych nad leczniczymi szczepionkami przeciwnowotworowymi. Kolejnym obszarem zastosowania mRNA są szczepionki przeciwwirusowe, już stosowane przeciwko koronawirusowi SARS-CoV-2. Obecnie trwają też prace nad opartymi o technologię mRNA szczepionkami, np. przeciwko wirusowi Zika lub grypie. Możliwe są również zastosowania w terapiach genetycznych chorób rzadkich, takich jak rdzeniowy zanik mięśni (SMA) czy mukowiscydoza, a także przeciwko chorobom bakteryjnym, a nawet w medycynie regeneracyjnej.