Badanie jednoznacznie wykazało, że podanie terapii opóźnia wystąpienie objawów cukrzycy typu 1 i działa nawet 12 lat po jej zakończeniu. Jest to najdłuższy dotychczas opublikowany raport z obserwacji pacjentów z cukrzycą typu 1 leczonych TREG-ami i ważny krok w tej dziedzinie. Pokazuje on, że dobrze opracowany produkt TREG może zapewnić trwałą równowagę immunologiczną i pomóc w zachowaniu funkcji komórek beta długo po zakończeniu leczenia. – Potęga komórek TREG w leczeniu chorób autoimmunologicznych została potwierdzona przez wynik naszych badań. Ich odkrycie zostało też zauważone i docenione Nagrodą Nobla w tym roku. Wyniki analizy naszych badań leczenia cukrzycy typu 1 komórkami TREG są spektakularne – to najlepsze rezultaty, jakich można było się spodziewać. Publikacja artykułu wieńczy proces badawczy i otwiera przed nami całkiem nowe możliwości. To dane które zbieraliśmy od lat, ale dopiero w tym roku posiadaliśmy statystyki, które otwierały przed nami kolejne drzwi i przyciągnęły uwagę światowej sławy naukowców, którzy zaangażowali się w PolTREG i rozpoczęli z nami stałą współpracę. Składam podziękowania dla rodziców i naszych pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniu, gdy byli małymi dziećmi. Dla całego zespołu badawczego nie ma większej nagrody niż potwierdzenie, że u grupy badawczej, czyli tych młodych dorosłych którym lata temu podano terapię opracowaną przez PolTREG, zatrzymaliśmy rozwój choroby. Proces atakowania własnych organów przez nieprawidłową reakcję immunologiczną został powstrzymany, a ich trzustki nadal wydzielają insulinę – mówi prof. Piotr Trzonkowski, prezes zarządu PolTREG S.A.

W badaniu, przeprowadzonym przez Gdański Uniwersytet Medyczny i firmę PolTREG, pacjenci byli monitorowani przez okres od 7,5 do 12 lat po otrzymaniu autologicznych limfocytów TREG w dzieciństwie. Pełny artykuł (w otwartym dostępie) w czasopiśmie „Diabetes, Obesity and Metabolism” jest dostępny tutaj. Do opisanej w artykule analizy zaproszono 51 uczestników, którzy brali udział w badaniach klinicznych PolTREG jako dzieci. Obecnie są to dorośli, u których od podania komórek TREG lub standardowej terapii minęło od 7,5 do 12 lat. Analiza ponad 700 wskaźników wykazała bezpieczeństwo tej terapii – brak poważnych działań niepożądanych, guzów, problemów związanych z bezpieczeństwem leczenia. Jednocześnie dowiedziono jednoznacznie długotrwałych korzyści klinicznych, takich jak: wyższe stężenie peptydu C, dłuższa remisja i niezależność od insuliny w porównaniu ze standardową terapią. Najlepsze rezultaty przyniósł schemat leczenia limfocytami TREG + przeciwciałami anty-CD20. – To prestiżowe pismo – mające zarówno szeroki zasięg, jak i autorytet – zapewnia, że opublikowane tam wyniki trafią do dużej grupy odbiorców ze świata medycyny i biznesu oraz wzmocnią naszą pozycję w obydwu tych środowiskach. Lekarze i pacjenci na taką właśnie terapię, hamującą autoimmunologiczny proces destrukcji komórek produkujących insulinę, czekają od ponad stu lat. Ogromną zmianę w myśleniu o wczesnym wykrywaniu i leczeniu cukrzycy przyniósł lek Tzield, jednak nasza terapia wygląda jeszcze bardziej obiecująco. Dowód na jej bezpieczeństwo i skuteczność w grupie pacjentów z objawami cukrzycy typu I pozwolił nam na uzyskanie zgody EMA oraz wstępnie FDA na przeprowadzenie badania klinicznego w I stadium rozwoju tej choroby, kiedy proces choroby jest jeszcze utajony i minie wiele lat, zanim wystąpią objawy. Jeśli opublikowane wyniki są tak pozytywne u pacjentów, którzy zachowali funkcję jedynie 10-20% komórek produkujących insulinę, to można się spodziewać, że będą one spektakularne wtedy, kiedy tych komórek jest jeszcze 80-90%. Ponadto u tych dzieci, często nawet 3-letnich i w obiegowej opinii zdrowych, naturalne komórki w modelu autologicznym są terapią z wyboru. Trudno oczekiwać, że EMA lub FDA wyrazi zgodę na terapię komórkami genetycznie modyfikowanymi, zanim nie udowodnią one skuteczności, a przede wszystkim bezpieczeństwa, w grupie pacjentów dorosłych lub z objawami. Daje nam to olbrzymią przewagę nad ewentualną konkurencją, która długo jeszcze nie będzie dysponowała takimi wynikami. Dlatego właśnie obserwujemy tak duże zainteresowanie w USA, gdzie znajdują się najlepsze ośrodki naukowe i kliniczne oraz gdzie funkcjonuje nasza konkurencja. W rezultacie PolTREG stał się gotowy na wejście do USA. Założyliśmy lokalnie w Stanach spółkę zależną Immuthera i podjęliśmy intensywną współpracę z najbardziej liczącymi się globalnymi liderami opinii w zakresie cukrzycy. Uznali oni nasze wyniki za przełomowe i wsparli nas w przygotowaniu spotkania z FDA, które tak dobrze odniosło się do perspektywy rejestracji naszej terapii w USA. Już na etapie pre-IND otrzymaliśmy sugestię, że badanie przeprowadzone w USA będzie badaniem rejestracyjny, a wyniki z badania prowadzonego obecnie w Polsce będą uwzględnione w statystce branej pod uwagę przez FDA. Cała ta sekwencja wydarzeń stawia nas w całkiem nowym miejscu jeśli chodzi o strategię biznesową firmy i sprawia, że otwierają się dla nas nowe możliwości. Biorąc pod uwagę, że za prawa do Teplizumab koncern farmaceutyczny zapłacił prawie 3 mld dol., liczymy na zainteresowanie naszą terapią ze strony biznesu – podkreśla Mariusz Jabłoński, członek zarządu PolTREG S.A.

Cukrzyca to choroba dotychczas nieuleczalna i wyniszczająca – to główna przyczyna ślepoty, niewydolności nerek, zawałów serca, udarów mózgu i amputacji kończyn dolnych. Zajmuje siódme miejsce wśród najczęstszych przyczyn zgonów na świecie. Dopiero w 2022 r. zarejestrowano, na razie wyłącznie w USA, lek Tzield (teplizumab) – pierwszą terapię działającą przyczynowo na cukrzycę typu 1, która opóźnia rozwój choroby o 2-3 lata. Jednocześnie proces terapii to trudne kilkanaście czy kilkadziesiąt dni hospitalizacji, a dodatkowo narażenie się na toksyczność i dotkliwe skutki uboczne. Pomimo pewnych niedoskonałości teplizumab został przejęty przez międzynarodowy koncern farmaceutyczny za prawie 3 mld dol.