Wnioski zgłoszone w konkursie zostały ocenione przez międzynarodowych ekspertów w obszarze rozwoju technologii RNA. Są nimi: prof. Stefaan de Smedt (Uniwersytet Gandawski), prof. dr Harald Schwalbe (Uniwersytet Goethego), dr Anna Blakney (Uniwersytet Kolumbii Brytyjskiej), dr Piotr Kowalski (Uniwersytet w Cork), dr Mattia Mori (Uniwersytet w Sienie), dr Marco Marcia (Europejskie Laboratorium Biologii Molekularnej w Grenoble). Jak podkreśla prof. Mattia Mori: – Wykorzystanie RNA jako leku jest w zasadzie nowym podejściem, które posiada potencjał zrewolucjonizowania i przekształcenia procesu odkrywania leków. Pandemia COVID-19 znacznie przyspieszyła rozwój tej technologii. Inwestycje w technologię RNA są obecnie na czasie i mogą podnieść konkurencyjność kraju, a także tworzyć podstawy dla solidnego rozwój w wielu dziedzinach.
Bezpieczeństwo lekowe
Pandemia COVID-19 pokazała, że istnieje konieczność wzmocnienia bezpieczeństwa lekowego Polski, m.in. poprzez rozwój produktów umożliwiających skuteczną walkę z zagrożeniem epidemiologicznym. W związku z powyższym premier Mateusz Morawiecki zlecił Agencji Badań Medycznych koordynację merytoryczną spraw związanych m.in. z wdrożeniem produkcji szczepionek bazujących na technologii RNA w Polsce. Rozwój produktów opartych na kwasach nukleinowych to obecnie jeden z najbardziej obiecujących trendów współczesnej biotechnologii, nieprzypadkowo nazywany „medyczną technologią przyszłości”. Wykorzystywanie różnych rodzajów cząsteczek RNA (mRNA, seRNA, siRNA, miRNA czy aptamery RNA) jako produktów leczniczych stwarza nowe możliwości dla twórców leków oraz szanse opracowania produktów leczniczych działających na cele terapeutyczne, które dotąd były uznawane za nieosiągalne. Utworzenie w Polsce platformy do produkcji leków opartych o RNA nie tylko ma na celu zapewnić bezpieczeństwo w przypadku kolejnej epidemii, ale także stanowić wartość dodaną w światowych innowacjach związanych z rozwojem nowych form terapii. To szansa zarówno dla polskich pacjentów, jak i dla grup naukowych, które mogą wynieść polską naukę na najwyższy poziom.
Uniwersalna technologia przyszłości
Dzięki swojej uniwersalności technologia RNA znajduje obecnie zastosowanie m.in. w: opracowywaniu szczepionek przeciwko chorobom zakaźnym, jak COVID-19 czy przeciw wirusowi cytomegalii, wścieklizny, chorobom bakteryjnym, takim jak gruźlica, a także szczepionek terapeutycznych, aktywujących układ immunologiczny np. do walki z chorobą nowotworową. Ponadto technologia RNA stosowana jest w leczeniu chorób metabolicznych, takich jak fenyloketonuria czy mukowiscydoza oraz wyłączaniu genów, w których przypadku obecność lub nadmiar produktów białkowych może prowadzić do objawów chorobowych (np. SMA, dystrofia Duchenne’a). Uniwersalność technologii RNA jest potwierdzana coraz to nowymi pomysłami na jej wykorzystanie. Aktualnie prowadzone są badania kliniczne nad zastosowaniem RNA w terapii rdzeniowego zaniku mięśni. Niektóre grupy badawcze idą o krok dalej i poszukują możliwości wykorzystania RNA w regeneracji mięśnia sercowego u pacjentów po przebytym zawale serca, poprzez dostarczenie do kardiomiocytów matrycy w postaci transkryptu do produkcji białka odpowiedzialnego za tworzenie naczyń krwionośnych.
Rozwój krytycznej infrastruktury
Jak podkreśla prezes Agencji Badań Medycznych dr hab. n. med. Radosław Sierpiński: – Chcemy wyposażyć Polskę w nowoczesną platformę do produkcji szczepionek, którą będzie można wykorzystać do tworzenia preparatów nie tylko przeciwko COVID-19, ale także leków onkologicznych, stosowanych m.in. w terapii spersonalizowanej. W ciągu 2-3 lat chcemy zbudować własne narzędzia do walki z każdą nadchodzącą pandemią. Wchodzimy w zupełnie nowy sektor innowacyjnej farmacji i biotechnologii. Mówimy o działaniach, które pozwolą nam posiąść technologie i dysponować własnym potencjałem strategicznym, tak ważnym dla bezpieczeństwa Polaków.
Oczekiwanymi rezultatami projektów wybranych w ramach konkursu ABM są:
1) Opracowanie i doprowadzenie do co najmniej I fazy badań klinicznych projektu produktu leczniczego opartego o RNA, ze szczególnym uwzględnieniem szczepionki lub innowacyjnego leku przeciw wirusom RNA bądź osiągnięcia możliwości produkcyjnych szczepionek opartych o RNA lub innowacyjnych leków przeciw wirusom RNA, a w dalszej perspektywie – skomercjalizowanie wyników tych prac.
2) Osiągnięcie mocy produkcyjnych produktów leczniczych opartych o RNA, ze szczególnym uwzględnieniem szczepionek lub innowacyjnych leków przeciw wirusom RNA na terenie Polski co najmniej w skali pilotażowej (półtechnicznej).
3) Zwiększenie dostępności do infrastruktury B+R oraz wytwórczej w zakresie produktów leczniczych opartych o RNA, ze szczególnym uwzględnieniem szczepionek lub innowacyjnych leków przeciw wirusom RNA.
4) Zwiększenie liczby prac wdrożeniowych i badań klinicznych technologii lekowych w zakresie produktów leczniczych opartych o RNA, ze szczególnym uwzględnieniem szczepionek lub innowacyjnych leków przeciw wirusom RNA.
Lista rankingowa konkursu znajduje się na stronie ABM. Inwestycja wpisuje się w opracowywany przez Agencję Badań Medycznych Rządowy Plan Rozwoju Sektora Biomedycznego.
KOMENTARZE