Badania prowadzone przez Murdoch Children's Research Institute (MCRI) w Melbourne w Australii przy wsparciu naukowców z University of Birmingham potencjalnie pozwolą pokonać główną przeszkodę w produkcji ludzkich komórek macierzystych krwi, które mogą tworzyć czerwone i białe krwinki oraz płytki krwi, ściśle odpowiadającym tym, które występują w ludzkim zarodku. To nowe odkrycie zostało poparte pracą przeprowadzoną przez doktoranta Alexandra Maytuma z grupy badawczej prof. Constanze Bonifer na Uniwersytecie w Birmingham, która dostarczyła istotnej wskazówki, jak generować ludzkie komórki macierzyste krwi zdolne do odtworzenia całego układu krwionośnego w naczyniu. Dane uzyskane przez zespół Bonifer wykazały, że decydujące znaczenie dla tego procesu miało precyzyjne dodawanie i odstawianie określonego czynnika wzrostu w hodowlach komórek macierzystych. – To niezwykłe odkrycie, które może doprowadzić do znacznej poprawy sposobu leczenia białaczki i zaburzeń związanych z niewydolnością szpiku kostnego w przyszłości. Wkład zespołu z Uniwersytetu w Birmingham znacznie poprawił skuteczność tworzenia komórek macierzystych krwi, które mogą przezwyciężyć niektóre problemy związane z obecnie stosowanymi metodami przeszczepiania komórek macierzystych krwi – mówi prof. Constanze Bonifer, emerytowany profesor hematologii eksperymentalnej na Uniwersytecie w Birmingham i współautor badania. – Możliwość pobrania dowolnej komórki od pacjenta, przeprogramowania jej na komórkę macierzystą, a następnie przekształcenia jej w specjalnie dobrane komórki krwi do przeszczepu będzie miała ogromny wpływ na życie tych wrażliwych pacjentów. Przed tym badaniem nie było możliwe opracowanie w laboratorium ludzkich komórek macierzystych krwi, które byłyby zdolne do przeszczepienia do zwierzęcego modelu niewydolności szpiku kostnego w celu wytworzenia zdrowych komórek krwi. Opracowaliśmy schemat, który pozwolił na wytworzenie przeszczepialnych komórek macierzystych krwi, które ściśle odzwierciedlają te znajdujące się w ludzkim zarodku. Co ważne, te ludzkie komórki mogą być tworzone w skali i czystości wymaganej do zastosowań klinicznych – komentuje kierująca badaniem w MCRI dr Elizabeth Ng.

W przeprowadzonym doświadczeniu myszom z niedoborem odporności wstrzyknięto zmodyfikowane laboratoryjnie ludzkie komórki macierzyste krwi. Okazało się, że komórki macierzyste krwi stały się funkcjonalnym szpikiem kostnym na poziomie podobnym do tego obserwowanego w przeszczepach komórek krwi pępowinowej, co stanowi sprawdzony punkt odniesienia sukcesu. Badania wykazały również, że wyhodowane w laboratorium komórki macierzyste można zamrozić przed pomyślnym przeszczepieniem ich myszom, naśladując w ten sposób proces konserwacji komórek macierzystych krwi dawcy przed przeszczepieniem ich pacjentom. Prof. Andrew Elefanty z MCRI uważa, że chociaż przeszczep komórek macierzystych krwi jest często kluczowym elementem ratującego życie leczenia chorób krwi u dzieci, nie wszyscy pacjenci znajdują idealnie dopasowanego dawcę. – Niedopasowane komórki odpornościowe dawcy z przeszczepu mogą atakować własne tkanki biorcy, prowadząc do ciężkiej choroby lub śmierci. Opracowanie spersonalizowanych, specyficznych dla pacjenta komórek macierzystych krwi zapobiegnie tym powikłaniom, rozwiąże problem niedoboru dawców i – wraz z edycją genomu – pomoże skorygować przyczyny chorób krwi – dodaje. Kolejnym etapem, który prawdopodobnie dzięki finansowaniu rządowemu nastąpi za około pięć lat, będzie przeprowadzenie I fazy badań klinicznych w celu przetestowania bezpieczeństwa stosowania tych laboratoryjnie wyhodowanych komórek krwi u ludzi.