Jakie korzyści daje stworzenie pierwszego w Polsce kompleksowego Oddziału Badań Wczesnych Faz dedykowanego onkologii – zarówno Centrum Onkologii, pacjentom, jak i szerzej – całej polskiej medycynie?

Stworzenie pierwszego w Polsce kompleksowego Oddziału Badań Wczesnych Faz (OBWF) wprowadziło Centrum Onkologii-Instytut do światowej elity instytucji biorących udział w rozwoju nowych leków. Medycyna stale się rozwija, nieustannie poszukuje się coraz skuteczniejszych terapii, dlatego nieodłącznym elementem tego procesu jest prowadzenie badań klinicznych. Badania kliniczne, zwłaszcza te wczesnych faz, są często jedyną szansą dla pacjentów, u których zawiodło standardowe leczenie przeciwnowotworowe. Dzięki powołaniu OBWF, polscy pacjenci spełniający określone medyczne kryteria mogą wziąć udział w badaniu z nowymi, innowacyjnymi terapiami w swoim kraju. Dodatkowo udział polskich ekspertów w badaniach wczesnych faz pozwolił na rozwój unikalnego know-how i budowanie wysoko wykwalifikowanego zespołu lekarzy – specjalistów z powodzeniem konkurujących na rynku międzynarodowym.

Jakie są dziś standardy i trendy w leczeniu nowotworów? Medycyna precyzyjna (personalizowana) wydaje się chyba najbardziej nośnym tematem i pokazuje pewien zwrot w terapii raka – raczej mutacja niż narząd, raczej jednostka niż ogół.

Na przestrzeni ostatnich lat całkowicie przedefiniowano paradygmat leczenia onkologicznego. Coraz rzadziej mówimy o chorobie nowotworowej wyłącznie w kontekście choroby narządowej, teraz uwzględnia się cechy molekularne nowotworu np. „czerniak z obecnością mutacji BRAF”, co ukierunkowuje terapię przeciwnowotworową. Z roku na rok wzrasta ilość zarejestrowanych leków w monoterapii czy też w kombinacji z innymi terapiami, które „precyzyjniej” niszczą nowotwór. Współczesna onkologia, określana mianem precyzyjnej, odbiega od koncepcji leku „dla wszystkich”, a koncentruje się na spersonalizowanej terapii skutecznej w nowotworze o określonym profilu genetycznym, do której również należy uwzględnić stan kliniczny pacjenta. Innym ważnym trendem we współczesnej onkologii jest farmakologiczne aktywowanie układu immunologicznego pacjenta mające na celu wykorzystywanie przeciwnowotworowych możliwości własnego organizmu. Takie terapie również są dostępne we Polsce, zarówno w leczeniu standardowym już zarejestrowanym, jak i z nowymi związkami – w ramach badań klinicznych. Wszystkie badania kliniczne I fazy prowadzone obecnie w OBWF dotyczą immunoterapii.

W Polsce zauważamy pewną presję na upraszczanie procedur badań klinicznych, w jakich sytuacjach jest to zrozumiała presja, a w jakich niedopuszczalna? Mówimy tu o bardzo delikatnym temacie – chodzi o bezpieczeństwo i skuteczność leków z jednej strony, z drugiej nie każdy ma 10-15 lat na czekanie na lek….

Wymagania merytoryczne, prawne i etyczne związane z rozwojem leków są szczegółowo określone w rekomendacjach EMA/FDA, wiec zawsze muszą być spełnione określone warunki, aby związek trafił do I fazy badań klinicznych, następnie do fazy II i III. Jeśli wyniki prowadzonych badań będą pozytywne (określony zostanie profil bezpieczeństwa i skuteczność), wtedy lek uzyskuje rejestrację i jest dopuszczony do stosowania. Skrócenie czasu rozwoju leków jest niewątpliwie pożądane, ale z drugiej strony trzymanie się wymaganych standardów daje szanse na rejestrację terapii popartych rzetelnymi danymi na temat ich skuteczności i bezpieczeństwa. Niewątpliwie dla chorych dziś perspektywa kilkunastu lat oczekiwania na leczenie nie jest zasadna, stąd udział w badaniu klinicznym stanowi ważną opcję. Moim zdaniem w Polsce powinno być więcej badań klinicznych, stąd powołanie OBWF daje szanse chorym na udział także w badaniach wczesnych faz rozwoju leku. W Polsce jednak skrócenia wymaga czas uruchomienia badania klinicznego i tylko dzięki temu możemy być bardziej konkurencyjni w stosunku do innych państw. W naszym kraju na rejestrację badania klinicznego potrzeba średnio około 150 dni (dwa razy więcej niż w innych krajach). W konsekwencji w Polsce rejestrowanych jest co najmniej dwukrotnie mniej nowych badań w przeliczeniu na milion mieszkańców, niż w Czechach czy Francji.

Jakie badania są obecnie prowadzone na waszym Oddziale i czy są już pierwsi beneficjenci?

W trakcie rocznej działalności Oddziału Badań Wczesnych Faz uruchomiliśmy 10 badań klinicznych wczesnych faz oceniających bezpieczeństwo i skuteczność nowoczesnych terapii. Z badaniami wczesnych faz wiąże się znacznie wyższy poziom niepewności co do bezpieczeństwa i skuteczności terapii z uwagi na ograniczoną ilość danych klinicznych. Badania I fazy są znacznie trudniejsze również pod względem logistycznym oraz wymagają istotnie większego zaangażowania chorego niż badania faz późniejszych. Ośrodek prowadzi badania kliniczne, w tym badania typu „Pierwsze podanie u człowieka” (first-in-human), badania typu proof-of-concept oraz te wymagające ścisłego monitorowania farmakokinetyki i/lub farmakodynamiki. Obecnie do leczenia w OBWF zakwalifikowaliśmy 125 pacjentów.

Przy okazji fazy proof-of-concept czy leków first-in-human mówimy o wytwarzaniu autorskiego i unikalnego IP, ale co z jego ochroną? Czy jesteście przygotowani, żeby stać się centrum doskonałości również na tym polu? W Polsce wiemy, że trochę to kuleje…

W Centrum Onkologii powołanie Centrum Naukowo-Przemysłowego (CNP) wspólnie z Roche Polska umożliwiło realizację projektów naukowo-badawczych w dziedzinie onkologii, a także skutkowało poprawą infrastruktury jednostki. W następstwie działań CNP powstał m.in. Oddział Badań Wczesnych Faz, a także obecnie tworzony jest Biobank. CNP inicjuje również udział Centrum Onkologii-Instytutu w krajowych i międzynarodowych programach badawczych oraz pozyskuje środki finansowe na potrzeby prowadzenia badań naukowych wykorzystujących infrastrukturę badawczą jednostki. Dzięki temu rozwija się unikalny know-how badaczy i ekosystem innowacji w Polsce. CNP wspiera kształcenie wysoko wykwalifikowanych specjalistów wśród lekarzy, którym udział w badaniach pozwala tworzyć ekspertyzę na skalę światową oraz współtworzyć publikacje naukowe w renomowanych czasopismach.

Czy na Oddziale będzie możliwość skonstruowania leku od A do Z, tzn. przeprowadzenia go przez wszystkie fazy?

Skonstruowanie leku od A do Z nie jest możliwe w OBWF – jako pierwszy tego typu oddział w Polsce dedykowany jest wyłącznie I fazie rozwoju leków, czyli odpowiada jedynie za ocenę bezpieczeństwa i skuteczności związku badanego na etapie badań klinicznych I fazy (czasem również II fazy). Badania kliniczne fazy II-IV są nadal prowadzone w klinikach narządowych Centrum Onkologii-Instytutu i jest to model optymalny, natomiast badania biotechnologiczne i przedkliniczne prowadzone są przez producenta – firmę farmaceutyczną.

Takie badania wszystkich faz to koszty rzędu nawet 1-1,5 mld zł, polskich firm biotechnologicznych dziś na to nie stać i muszą komercjalizować wcześniej. Jaki ma być zatem Wasz model biznesowy?

Powstanie pierwszego w Polsce Oddziału Badań Wczesnych Faz możliwe było m.in. dzięki partnerstwu prywatno-publicznemu z Roche Polska, cenna jest także współpraca z NCBR (Program STRATEGMED II). Moim zdaniem jest to godny do naśladowania przykład współpracy nauki z biznesem, w wyniku której powstają innowacje medyczne wspierające rozwój gospodarki opartej na wiedzy. Bez wątpienia, nasze dotychczasowe zaangażowanie w badania kliniczne wczesnych faz prowadzone wspólnie z Roche Polska sprawiają, że nowe leki rozwijane w Polsce są dostępne dla pacjentów najszybciej, jak to możliwe. Jednocześnie zaangażowanie Roche w powstanie CNP, a przez to OBWF nie wyklucza współpracy z innymi partnerami, którzy chcieliby wspólnie z nami rozwijać innowacyjne projekty badawcze w nowo powstałym ośrodku.