Badanie KITE jest międzynarodowym, wieloośrodkowym badaniem fazy II, prowadzonym w USA i Europie (Danii, Norwegii, Francji, Grecji i Wielkiej Brytanii) w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa innowacyjnego kandydata klinicznego OATD-01 u pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną. W celu zwiększenia zasięgu i tempa rekrutacji spółka Molecure zdecydowała o rozszerzeniu badania klinicznego o Holandię – uzyskanie ww. zgód otworzyło drogę do takiej modyfikacji badania, z czego spółka skorzystała niezwłocznie, składając wniosek o rozpoczęcie tam badania. Wprowadzone modyfikacje protokołu wynikają z dotychczasowych doświadczeń zebranych w trakcie realizacji badania i rozmów z głównymi badaczami w ośrodkach klinicznych oraz ekspertami w zakresie sarkoidozy płucnej i farmakologii klinicznej. Zmiany te nie mają wpływu na pacjentów już zrekrutowanych, którzy ukończyli cykl leczenia bądź pozostają w trakcie przyjmowania badanego leku lub placebo zgodnie z wcześniej obowiązującym protokołem. Jednocześnie nie naruszając zasadniczej materii naukowej badania, pozwalają na traktowanie całej populacji badanej jako homogennej. 

– Wprowadzenie zmian do protokołu badania oraz rozszerzenie go o kolejny kraj – Holandię – to kontynuacja naszych działań ukierunkowanych na dalsze zwiększanie efektywności rekrutacji we flagowym programie klinicznym Molecure. Cieszymy się, że zaproponowane przez nas usprawnienia w protokole uzyskały zgodę właściwych organów i komisji etycznych, co umożliwi zwiększenie tempa rekrutacji. Ostatnie kilka miesięcy były dla naszego zespołu bardzo intensywne pod względem działań wspierających i zwiększających widoczność badania – odwiedziliśmy praktycznie każdy ośrodek rekrutujący oraz uczestniczyliśmy w licznych konferencjach i spotkaniach z pulmonologami, którzy mają bezpośrednio kontakt z pacjentami i stawiają rozpoznanie sarkoidozy. Do końca II kwartału br. planujemy jeszcze aktywację kilku kolejnych ośrodków klinicznych, przekraczając liczbę 20 lokalizacji aktywnie prowadzących rekrutację. Po konsultacjach z naszymi doradcami i liderami opinii podjęliśmy również decyzję o włączeniu do badania Holandii. Nieprzypadkowo jest to właśnie ten kraj, ponieważ niedawno w Holandii zostało ukończone akademickie badanie kliniczne w zbieżnej z naszą grupie pacjentów, dlatego populacja odpowiednich kandydatów do badania w tym kraju jest już bardzo dobrze zmapowana. Istotną rolę odgrywa również wybitna holenderska pulmonolog dr Marlies Wijsenbeek, która jako Key Opinion Leader wspiera nas w rozwoju klinicznym OATD-01 od początku projektowania badania KITE, które nie tylko ocenia skuteczność i bezpieczeństwo OATD-01, ale także dostarcza kluczowych danych na temat białka CHIT1 – celu biologicznego, który odgrywa istotną rolę w patogenezie innych schorzeń, takich jak MASH (stłuszczeniowe zapalenie wątroby z dysfunkcją metaboliczną). Według prognoz globalna wartość rynku MASH ma przekroczyć 25 mld dol. do 2032 r., co czyni ten obszar wyjątkowo atrakcyjnym zarówno pod względem potencjalnych zastosowań terapeutycznych OATD-01, jak i komercyjnym – mówi dr n. med. Piotr Iwanowski, Chief Medical Officer, członek zarządu Molecure S.A.

OATD-01 to wiodący kandydat na lek opracowany przez Molecure i pierwszy w swojej klasie inhibitor chitotriozydazy-1 (CHIT1) z potencjałem leczenia chorób zapalnych, takich jak choroby śródmiąższowe płuc (m.in. sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, IPF) oraz MASH. Badanie kliniczne OATD-01 (KITE) rozpoczęło się w 2024 r. i jest zaprojektowane z udziałem ok. 100 pacjentów chorych na sarkoidozę płucną w ok. 20-30 ośrodkach klinicznych w USA i Europie. Główną miarą (pierwotnym punktem końcowym) oceniającą skuteczność leku po 12-tygodniowym podaniu jest różnica pomiędzy wyjściowym a końcowym poziomem zmian ziarniniakowych w płucach ocenianych na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT (kombinacji pozytonowej tomografii emisyjnej i tomografii komputerowej). Wyniki tego badania pozwolą ocenić wstępną skuteczność oraz bezpieczeństwo stosowania OATD-01 jako potencjalnego leku w terapii sarkoidozy płucnej. Obecnie badanie KITE prowadzone jest w blisko 20 ośrodkach w USA i Europie, gdzie zostało zrandomizowanych już kilkunastu pacjentów. W II połowie 2025 r. Molecure planuje przeprowadzenie przez niezależną komisję (Independent Data Monitoring Committee) analizy cząstkowej (interim analysis) skuteczności i bezpieczeństwa. Komisja będzie miała wyłączny dostęp do pełnych danych i przeprowadzi statystyczną ocenę badania, natomiast Molecure uzyska od komisji kierunkową rekomendację co do dalszego prowadzenia badania.