Jednak wielu pacjentów rozważyło także perspektywę skorzystania z terapii oferowanej przez firmę Shire i Protalix Biotherapeutics.

Nie mniej jednak, pacjenci, choć wdzięczni za lek ratujący ich od niechybnej śmierci w wyniku chorób spichrzeniowych narzekają na koszty terapii. Według analiz, rok leczenia enzymami Genzyme kosztuje około 200 000 dolarów.

Pacjenci uważają, że pomimo tego, że istnieją systemu ubezpieczeń, które refundują do 80% wydatków na lek, koszt terapii Cerezymem w przebiegu choroby Gauchera może wynosić ponad 2000 USD miesięcznie. Pomimo tego, że lek Protalix Biopharmaceutical znajduje się w fazie eksperymentalnej, część pacjentów woli zaryzykować niż narażać siebie i swojej rodziny na niewypłacalność. Co więcej, istnieją doniesienia, że niektórzy ograniczają dawki enzymów właśnie z powodu kosztów. Ważąca ponad 90 kg osoba, biorąc połowę dawki leku może oszczędzić do 200 000 USD rocznie.

jak dotąd pacjenci nie muszą płacić za lek eksperymentalny, bo znajduje się w okresie badań klinicznych. Lek na chorobę Gauchera, Vpriv został natomiast już zaaprobowany przez FDA, więc firma zaczyna już sprzedawać go normalnie, jednak wciąż o 15% taniej niż Cerezyme.

Chorobę Gauchera leczono wcześniej z zastosowaniem enzymu zwanego alglucerazą, który uzyskiwano z ludzkiego łożyska. Imigluceraza, aktywny składnik preparatu Cerezyme, jest kopią tego enzymu, otrzymywaną metodą znaną jako „technologia rekombinacji DNA”: enzym wytwarzany jest przez komórkę, do której wprowadzono gen (DNA) umożliwiający jej wytwarzanie enzymu. Imigluceraza zastępuje enzym brakujący w chorobie Gauchera, pomagając w rozkładzie glukocerebrozydu i uniemożliwiając mu odkładanie się w organizmie. W przypadku choroby Gauchera typu 1, preparat Cerezyme badano w trzech badaniach z udziałem łącznie 40 pacjentów. Liczba ta jest wystarczająca z uwagi na bardzo rzadkie występowanie choroby. W badaniach oceniano skuteczność preparatu Cerezyme i alglucerazy w kontrolowaniu objawów choroby, czyli zwiększanie liczby czerwonych krwinek i płytek we krwi oraz zmniejszanie rozmiaru wątroby i śledziony.

W przypadku choroby Gauchera typu 3, wyjątkowo rzadko występującej, firma przedstawiła dane pochodzące z literatury naukowej oraz specjalnego rejestru pacjentów z chorobą Gauchera.