Spotkaliśmy się z przedstawicielami spółki – Pawłem Szczepańskim, prezesem JJP Biologics oraz dr. Dawidem Łyżwą, szefem rozwoju klinicznego – aby przybliżyć znaczenie prowadzonych przez spółkę projektów.

Adam Zalewski: Jakie potrzeby biznesowe, technologiczne i społeczne stały za powstaniem JJP Biologics?

Paweł Szczepański: Katalizatorem powstania JJP Biologics była świadomość istnienia niezaspokojonych potrzeb medycznych – zarówno w zakresie chorób rzadkich, jak i chorób cywilizacyjnych, tam gdzie nie ma dostępu do skutecznej terapii. Co okazało się mniej intuicyjne, a tym samym bardziej intrygujące, to zrozumienie potrzeb subpopulacji pacjentów chorujących na choroby cywilizacyjne. W teorii mają oni wiele możliwości leczenia, ale w praktyce – nie uzyskują satysfakcjonujących efektów terapeutycznych. Równie istotne były obserwacje z perspektywy biznesowej pokazujące, że polska biotechnologia osiągnęła masę krytyczną. Mam tu na myśli zasoby wiedzy, kapitał ludzki i rozwój świadomości społecznej dotyczącej znaczenia biotechnologii, mającej status inteligentnej specjalizacji i pozycję kluczowego dla rozwoju polskiej gospodarki sektora. Trzy lata temu, w wyniku nałożenia się na siebie tych dwóch perspektyw (medycznej i biznesowej), uznaliśmy, że nadszedł właściwy moment na rozpoczęcie naszych projektów. To podejście podzielają nasi inwestorzy – Jerzy Starak i jego dzieci – czołowi gracze w polskim sektorze biofarmaceutycznym.

Warto jeszcze wspomnieć o pomoście, który łączy obie strony – to ambicja i wzajemny szacunek naszych zespołów naukowych i biznesowych. Ze strony zespołu biznesowego – dla faktu, iż ostatecznymi partnerami w naszych projektach będą globalne firmy farmaceutyczne, które wysoko stawiają nam poprzeczkę, ze strony zespołu naukowego natomiast – że nawet najbardziej przełomowe odkrycia naukowe pozostaną tylko nimi, jeśli nie zostanie wokół nich zbudowany proces weryfikacji potencjału rynkowego, przeniesienia ze skali laboratoryjnej do komercyjnej, w połączeniu z właściwą strategią finansowania. Chcąc myśleć o innowacji na skalę globalną, a tylko taka nas interesuje, musimy stawiać na naukę najwyższej jakości i ambitne projekty. Tę wizję i wartości właśnie realizujmy w JJP Biologics.

A.Z.: Wspomniał Pan o wysokim poziomie kompetencji potrzebnym do realizacji tych celów. Jakie były kulisy budowy zespołu badawczego JJP Biologics?

Dawid Łyżwa: Jako pierwsza polska firma doprowadziliśmy przeciwciało monoklonalne do fazy badań klinicznych. Wymagało to skompletowania unikalnych kompetencji, których w Polsce nie jest jeszcze wiele. Nasza wizja przyciągnęła osoby ambitne, gotowe rozwijać zaawansowaną naukę w Polsce. Fakt, że realizujemy takie projekty jako jedna z pierwszych firm na rynku, stał się dodatkową motywacją dla naszego zespołu, w którym chcemy wyznaczać nowe standardy w medycynie.

P.S.: Paradoksalnie to, co mogłoby się wydawać trudnością w budowaniu zespołu, w praktyce okazało się magnesem – to, że robimy pewne rzeczy po raz pierwszy, będąc jeszcze nierozpoznawalną na rynku pracy marką, pozwoliło przyciągnąć ludzi odważnych, gotowych przecierać szlaki, wyznaczać nowe trendy.

A.Z.: Mam świadomość, jak niewiele jest firm, które są w stanie doprowadzić nowe molekuły do fazy badań klinicznych. Co sprawia, że tak pozytywnie oceniacie perspektywy rozwoju rynku biotechnologii w Polsce?

D.Ł.: Z perspektywy naukowej polska biotechnologia osiągnęła punkt, w którym możemy rozwijać zaawansowane terapie bez konieczności ciągłego korzystania z zasobów zagranicznych. Coraz więcej ekspertów wraca do Polski, a nasi główni inwestorzy konsekwentnie wspierają rozwój nowych terapii. Dlatego powstała Polpharma Biologics zajmująca się lekami biopodobnymi i kolejne spółki satelitarne, jak nasza. „Be bold, be brave, be ambitious” – takie myślenie procentuje. Aktualnie w Polsce mamy kompetentnych ludzi, mamy świetnie wyposażone laboratoria, mamy ogromną wiedzę i ambicje. Nasze sukcesy zaczynają być widoczne na arenie międzynarodowej i przestaliśmy mieć kompleksy względem zagranicznych kolegów.

P.S.: Kluczowe są dla nas dwa aspekty – stabilność finansowania i koncentracja na wąskiej specjalizacji. Biotechnologia wymaga czasu i wiąże się z dużym ryzykiem, co utrudnia pozyskanie odpowiednich funduszy. Widzimy po niektórych spółkach giełdowych, że profil inwestycyjny jest często dużą barierą dla rozwoju tego sektora. Dzięki doświadczeniu naszych inwestorów mamy tu przewagę. Jesteśmy firmą prywatną, której właściciele są związani z branżą farmaceutyczną ponad 20 lat, w związku z czym dysponują ogromnym doświadczeniem i świadomością wyjątkowej charakterystyki inwestycji w programy biotechnologiczne. Chciałbym jednak podkreślić rosnący udział publicznych grantów w finansowaniu naszych programów. Cieszy to, że Agencja Badań Medycznych wykazuje się zrozumieniem specyfiki branży, jest gotowa zainwestować na wczesnym etapie projektu z długim horyzontem czasowym. Oczywiście nie jest to jeszcze postawa powszechna, po rozstrzygnięciach ostatnich konkurów PARP czy NCBR widzimy, że jeszcze jest na tym polu sporo wspólnej pracy do wykonania.

Drugim ważnym czynnikiem jest określenie obszarów, w których możemy budować przewagę konkurencyjną – dlatego w JJP Biologics skupiamy się wyłącznie na przeciwciałach monoklonalnych i terapiach, dla których można opracować diagnostykę towarzyszącą. Kluczowe jest zatem zdefiniowanie obszarów, w których nasz zespół nie posiada kompetencji, a w związku z tym – określenie, czym nie powinniśmy się zajmować. Wiąże się to nierzadko z zaprzestaniem prac nad projektami z pewnością pasjonującymi od strony naukowej, ale dużo gorzej rokującymi pod względem potencjalnych korzyści terapeutycznych.

A.Z.: Czym różni się Wasze podejście do badań klinicznych od tradycyjnych metod? W jaki sposób to podejście zwiększa bezpieczeństwo pacjentów? 

D.Ł.: Nasze podejście do medycyny precyzyjnej polega na projektowaniu terapii tak, aby działały na ściśle określone receptory u ściśle zdefiniowanej populacji chorych. Ma to na celu zmaksymalizowanie efektu terapeutycznego przy zminimalizowaniu działań niepożądanych. Mówiąc inaczej, wszystkie nasze molekuły zostały zaprojektowane od podstaw i z myślą o konkretnych grupach pacjentów. W przypadku naszego przeciwciała JJP-1212 już na etapie projektowania samego białka wyeliminowaliśmy sekwencje aminokwasów potencjalnie powodujące działania niepożądane, co teraz przekłada się na obiecujący profil bezpieczeństwa. Korzystamy z zaawansowanych metod analitycznych (np. proteomiki czy genomiki) oraz modelowania molekularnego, aby lepiej zidentyfikować, którzy pacjenci mają największe szanse na skuteczne leczenie. Chcemy wiedzieć, który pacjent prezentuje odpowiednie cechy, np. nadekspresję danego białka czy supresję jakiegoś genu, co pozwoli nam precyzyjnie dobrać skuteczne leczenie. W ten sposób zwiększamy efektywność terapii i bezpieczeństwo pacjentów. To właśnie dlatego pierwsze podanie badanego przeciwciała monoklonalnego u zdrowego ochotnika było tak ważnym kamieniem milowym dla JJP Biologics. Bardzo dużo pracy zostało włożone w rozwój tej molekuły, a dopiero na etapie badania klinicznego możemy zobaczyć efekty jej działania. To jest sedno medycyny precyzyjnej – celujemy w konkretną populację, dzięki czemu uzyskuje ona lepsze efekty terapeutyczne niż ogół pacjentów. 

P.S.: Medycyna personalizowana daje dwie kluczowe korzyści – możliwość precyzyjnego doboru pacjentów w badaniach klinicznych oraz szybsze osiągnięcie pozytywnych rezultatów terapii. To podejście jest korzystne z perspektywy nie tylko pacjentów i wytwórcy leku, ale również płatnika, czyli wszystkich obywateli. Zanim pacjent zostanie zakwalifikowany do badania klinicznego, będziemy w stanie ocenić u niego prawdopodobieństwo skuteczności terapii. Możemy znacząco przyspieszyć moment podania leku i zwiększyć szansę powodzenia terapii, celując jedynie w ściśle zdefiniowaną grupę chorych. Podobne zalety widzimy także po wprowadzeniu leku na rynek – lekarz, zastanawiając się, jaką terapię przypisać swojemu pacjentowi, będzie miał do dyspozycji narzędzia, które pozwolą a priori ocenić skuteczność zastosowania danego leku. Oczekiwane korzyści społeczne to: przyspieszenie rejestracji nowych terapii, zwiększenie dostępności skutecznych terapii dla pacjentów i optymalizacja wydatków na ich refundację.

D.Ł.: Opracowanie zaawansowanego testu analitycznego na potrzeby diagnostyki precyzyjnej jest kosztowne i długotrwałe. Powoduje, że mamy do czynienia z mniejszą populacją pacjentów, którzy mogą być włączeni do badania klinicznego. Z uwagi na fakt, że w tej populacji odsetek pacjentów dobrze odpowiadających na terapię celowaną jest duży, populacja niezbędna do udowodnienia statystycznie istotnego efektu terapeutycznego jest mniejsza.

A.Z.: Podsumowując, wspomniane podejście działa in plus na bezpieczeństwo pacjenta, skrócenie czasu potrzebnego na uzyskanie wyników badań klinicznych i skuteczność prowadzonej terapii. Mówiliście o przeciwciałach monoklonalnych. Czy moglibyście wyjaśnić, dlaczego są tak obiecującym kierunkiem badawczym i czym różnią się one od leków małocząsteczkowych?

D.Ł.: Leki małocząsteczkowe, czyli syntetyczne, to cząsteczki otrzymane na drodze syntezy chemicznej. Jeśli porównamy je z biofarmaceutykami, zauważymy kilka różnic, włączając w to profil bezpieczeństwa. Ze względu na niewielką masę molekularną i rozmiar cząsteczki te mogą oddziaływać z różnymi receptorami, co może prowadzić do działań ubocznych i nie jest pożądanym efektem. W przypadku małych cząsteczek firmy farmaceutyczne są zobligowane przeprowadzać badania ADME [z ang. absorption, distribution, metabolism and elimination; ich zadaniem jest ocena absorpcji, dystrybucji, metabolizmu i eliminacji badanego leku z organizmu człowieka – przyp. red.]. Przeciwciała monoklonalne to duże białka, o skomplikowanej strukturze, produkowane w procesach biotechnologicznych przez żywe organizmy, linie komórkowe. Wiążą się one wysoce selektywnie z docelowym receptorem, co zmniejsza ryzyko skutków ubocznych. To szczególnie ważne w leczeniu pacjentów onkologicznych i w zaawansowanych stadiach choroby, gdzie bezpieczeństwo terapii ma kluczowe znaczenie. Dlatego w JJP Biologics rozwijamy wyłącznie przeciwciała monoklonalne. Według nas stanowią one przyszłość medycyny. Oczywiście, chcąc być obiektywnym, dodam, że po stronie małych cząsteczek są pewne korzyści – możemy łatwo i szybko przygotować leki w bardzo różnych formulacjach (w postaci tabletek, globulek, ampułek, aerozoli itp.). Tymczasem przeciwciała monoklonalne podajemy dożylnie lub domięśniowo. O ile połknięcie tabletki jest proste, do podania przeciwciała musimy stosować bardziej zaawansowane urządzenia i metody, takie jak ampułkostrzykawki, pompy perystaltyczne czy zestawy infuzyjne.

A.Z.: W jakie obszary terapeutyczne celujecie z Waszymi projektami badawczymi?

D.Ł.: Nasze przeciwciała monoklonalne mają szerokie zastosowanie, ale aktualnie koncentrujemy się na chorobach autoimmunologicznych i onkologicznych. Znając mechanizm działania naszych cząsteczek, jesteśmy w stanie określić jednostki chorobowe, które możemy skutecznie leczyć. Oczywiście jest to skomplikowany proces – nie wystarczy przegląd literaturowy, potrzebne są doświadczenia in vitro, ex vivo czy eksperymenty tkankowe. Przeciwciało JJP-1212 jest testowane pod kątem dermatologii, reumatologii, pulmonologii i nefrologii. Cząsteczka JJP-1008 ma potencjał terapeutyczny w leczeniu nowotworów skóry czy przewodu pokarmowego. Obecnie pracujemy nad zidentyfikowaniem biomarkerów ułatwiających diagnostykę i umożliwiających skuteczne leczenie wybranych nowotworów, jak np. rak jelita grubego czy trzustki.

A.Z.: Znamy Waszą strategię naukową, a jak prezentuje się model biznesowy JJP Biologics? Do jakiego etapu rozwoju klinicznego chcecie doprowadzić swoje programy badawcze?

P.S.: Nasza strategia biznesowa zakłada samodzielne prowadzenie programów badawczych aż do wczesnej fazy klinicznej (do etapu clinical Proof of Concept), co pozwala nam zachować pełną kontrolę nad projektami. Dopiero po osiągnięciu odpowiedniego etapu rozwoju będziemy podejmować decyzje o dalszych możliwościach komercjalizacji, np. poprzez współpracę z globalnymi firmami farmaceutycznymi. Jeśli chodzi o III fazę badań klinicznych i późniejszą komercjalizację, na świecie jest raptem 30 firm, które mają na tyle duże zasoby, sieć dystrybucji oraz możliwości sprzedażowe, aby wprowadzić taką terapię na rynek i to im będziemy chcieli powierzyć licencje, prawa własności intelektualnej i korzystając z ich zasobów, dać pacjentom na całym świecie dostęp do naszych leków. Dążymy do rozwoju innowacyjnych terapii i chcemy kontynuować ten kierunek, wprowadzając kolejne leki oparte na przeciwciałach monoklonalnych, które zrewolucjonizują leczenie wielu chorób.

D.Ł.: Cały zespół naukowy JJP Biologics jest skoncentrowany na pacjencie i jego potrzebach terapeutycznych. Jako szefowi działu badań klinicznych zależy mi przede wszystkim na tym, żebyśmy dostarczyli potrzebującym pacjentom bezpieczny i skuteczny lek możliwie najszybciej. To jest dla nas największą gratyfikacją. To buduje morale zespołu, daje sens, wytycza kierunek, w którym powinniśmy się rozwijać, a ludziom pomaga zrozumieć, że to nie jest tylko cząsteczka, białko, fiolka, to nasza misja i obowiązek – posiadamy unikalne umiejętności i zasoby, które mogą zmienić przebieg choroby i jakość życia chorych. I te właśnie korzyści pacjenci odczuwają już na etapie badań klinicznych. Dlatego bardzo chciałbym, aby I i II fazę badań klinicznych prowadzić samodzielnie, najlepiej w Polsce, z udziałem polskich pacjentów.

A.Z.: Powiedzieliśmy sporo o Waszym zespole badawczym, ale warto wspomnieć, że mocno stawiacie także na zewnętrzne partnerstwa z uniwersytetami i instytucjami naukowymi. Jak duży wkład w rozwój Waszych programów badawczych mają tacy partnerzy?

P.S.: Współpraca ze środowiskiem akademickim i medycznym jest tlenem dla działalności JJP Biologics. Istotą naszego modelu biznesowego jest opracowanie własnych, innowacyjnych technologii oraz zasysanie zewnętrznych innowacji, wymiana doświadczeń, konfrontowanie naszych pomysłów z rynkiem. Wierzymy, że to buduje naukę i medycynę najwyższej próby. Obecnie mamy podpisane umowy o współpracy z 15 ośrodkami naukowymi – od Polski, przez Francję, po Stany Zjednoczone – po to, aby zbadać przedkliniczną skuteczność naszych terapii w różnych wskazaniach, ponieważ nasze leki mają relatywnie szerokie spektrum aplikacji. Ponadto rozwinęliśmy sieć 12 ośrodków klinicznych, których profesorowie, liderzy opinii, klinicyści leczący na co dzień konkretne grupy pacjentów, pomagają nam przygotować program badania klinicznego naszego leku tak, aby najlepiej odpowiedzieć na obecne realia terapeutyczne i celniej trafiać w niezaspokojone potrzeby medyczne.

D.Ł.: Tak jak zostało wspomniane, dla każdego z naszych programów należy od podstaw opracować odpowiednią diagnostykę molekularną. W tym celu musimy znaleźć instytucje, które pomogą nam np. w analizie farmakometrycznej próbek z badań klinicznych. Opracowanie konkretnych metod analitycznych dla nich także jest wyzwaniem – to pierwszy raz, kiedy polska firma z tak nowatorskim projektem zwraca się do nich z prośbą np. o stworzenie metody mierzenia stężenia białka w osoczu czy zaawansowanej metody cytometrii przepływowej dla oznaczania białek na powierzchni komórki.

A.Z.: Wasz model zakłada także współpracę z innymi firmami farmaceutycznymi, co już wcale takie oczywiste nie jest. Jakie macie podejście do nawiązywania partnerstw biznesowych na etapie badań klinicznych?

P.S.: Nasze programy rozwojowe są chronione labiryntem praw własności intelektualnej, co daje nam komfort otwierania się na współpracę nie tylko ze środowiskiem akademickim, ale też komercyjnymi podmiotami, w sposób niezagrażający ostatecznemu sukcesowi, jakim jest rejestracja i komercjalizacja terapii. Będąc firmą relatywnie niewielką, budujemy nasze kompetencje w bardzo przemyślany sposób, tzn. wewnątrz naszego zespołu mamy grono doświadczonych osób, które są w stanie zarządzać projektami, ale mamy też zewnętrzne zespoły, które dostarczają nam pakiety laboratoryjne, pakiety danych, w zależności od etapu procesu badawczo-rozwojowego. Procedury wyboru dostawców w reżimie grantowym wymagają od nas w tym względzie całkowitej transparentności. Na przestrzeni trzech ostatnich lat rozwinęliśmy współprace z partnerami zarówno na rynku polskim, jak i w Europie Zachodniej, co daje nam możliwość porównania jakości pracy i prowadzi do konkluzji, że branża biotechnologiczna w Polsce ma się dobrze – mamy cenny kapitał ludzi młodych, ambitnych, chcących pracować nad innowacyjnymi projektami. To wręcz pozytywny wyróżnik polskiego biotechu na tle Europy!

A.Z.: No właśnie, patrząc szerzej – w jaki sposób prowadzone przez Was badania, uzyskiwane wyniki, rozwijane terapie mogą grać dalej na korzyść całego sektora leków biologicznych w Polsce i na świecie?

P.S.: Polska nie jest jeszcze na mapie świata postrzegana jako naturalne źródło innowacji w biotechnologii, choć polskie firmy w ciągu ostatnich dwóch dekad sporo już zrobiły, żeby ten stan zmienić. Równocześnie musimy, jako sektor, zdobyć jeszcze niezbędne doświadczenie. Ufamy, że rozwijając programy JJP Biologics, w ścisłej współpracy z polskimi ośrodkami naukowymi i partnerami komercyjnymi, przyłożymy do tego swoją cegiełkę.

A.Z.: Trzymam kciuki za te ambitne cele i z uwagą będę śledził Państwa poczynania!

--

Paweł Szczepański jest prezesem zarządu i jednym z założycieli JJP Biologics w 2021 r. Specjalizuje się w zapewnianiu finansowania, budowie i rozwoju zespołów dla organizacji w sektorze biotechnologicznym. Od 20 lat związany z branżą biofarmaceutyczną. Najpierw jako doradca w zespołach Azimutus i Sequence HC Partners, a następnie manager i dyrektor Biura Projektów Korporacyjnych w Polpharmie. Członek zarządu JJP Ventures oraz rady nadzorczej Polpharma Biologics Warsaw.

Dr Dawid Łyżwa w JJP Biologics pełni funkcję szefa zespołu ds. rozwoju klinicznego. Jest odpowiedzialny za strategiczne planowanie i zarządzanie aspektami planowanych oraz prowadzonych badań klinicznych. Wraz z zespółem specjalistów pracuje nad opracowaniem innowacyjnych terapii opartych na przeciwciałach monoklonalnych, które mają na celu poprawę zdrowia i jakości życia pacjentów cierpiących na choroby o podłożu immunologicznym oraz onkologicznym.

--

Komentarze ekspertów:

Prof. dr hab. n. med. Cezary Kowalewski: Linijna IgA Dermatoza (LAD) jest rzadką, przewlekłą chorobą skóry. Widoczne, bardzo swędzące zmiany skórne często prowadzą do wykluczenia społecznego i obniżenia samooceny. Niestety, dostępne metody leczenia nie zawsze są skuteczne, szczególnie u dorosłych. Leczenie wymaga personalizacji i częstego stosowania leków poza zarejestrowanymi wskazaniami. Rozwój wiedzy o chorobach autoimmunologicznych, takich jak IgA-zależne dermatozy, i prace firm, takich jak JJP Biologics, dają nadzieję na opracowanie nowych, skutecznych terapii, które poprawią jakość życia pacjentów.

Paweł Przewięźlikowski: JJP Biologics to kolejna ważna spółka wywodząca się z grupy Polpharma, która łączy innowacyjność naukową z praktycznym podejściem do rozwiązywania rzeczywistych problemów medycznych. Firma ma międzynarodowy zespół naukowo-menadżerski, z dużym doświadczeniem w opracowywaniu nowych leków oraz zapewnione wsparcie wybitnych doradców ze środowiska medycznego, takich jak prof. Wiesław Jędrzejczak, jeden z pionierów polskiej innowacyjnej medycyny. Firma jako pierwsza w Polsce doprowadziła oryginalne przeciwciało monoklonalne do fazy badań klinicznych, dzięki czemu nasza branża biotechnologiczna zdobyła kolejne doświadczenia, ponieważ większość dotychczasowych projektów opierała się na małych cząsteczkach.

Projekt JJP-1212 jest chyba pierwszym oryginalnym polskim lekiem na choroby układu immunologicznego i to od razu pierwszym w swojej klasie, czyli znajduje się na największym stopniu innowacji, umożliwiającym budowanie nowej wartości dla pacjentów i inwestorów. W ostatnich latach to właśnie choroby układu odpornościowego, obok chorób onkologicznych i metabolicznych, są największym obszarem inwestycyjnym firm farmaceutycznych. W 2024 r. było to już 12% wszystkich transakcji w porównaniu do 6% w 2022 r. Potencjał JJP-1212 potwierdziła też Agencja Badań Medycznych, przyznając finansowanie na badania kliniczne.

Tworzenie terapii opartych na dokładnym profilowaniu pacjentów i eliminowanie potencjalnych działań niepożądanych to nie tylko innowacyjne, ale przede wszystkim etyczne podejście, które stawia dobro pacjenta na pierwszym miejscu. JJP Biologics pokazuje, że odpowiednie wykorzystanie zaawansowanych technologii, takich jak genomika czy proteomika, nie tylko zwiększa skuteczność leczenia, ale również przyspiesza procesy badawcze, co ma ogromne znaczenie dla pacjentów oczekujących na nowe terapie.

Jako menadżer i inwestor zaangażowany w polski sektor biotechnologiczny, jestem pod wrażeniem strategicznego podejścia JJP Biologics zarówno do badań, jak i współpracy z partnerami. Ich dążenie do stworzenia platformy naukowej, która łączy innowacyjność z rynkową weryfikacją, zasługuje na największe uznanie. Jestem przekonany, że dzięki konsekwencji w realizacji swoich celów JJP Biologics nie tylko wzmocni pozycję polskiej biotechnologii na arenie międzynarodowej, ale także przyczyni się do poprawy jakości życia wielu pacjentów. JJP Biologics to dowód na to, że polska nauka i przedsiębiorczość mogą wyznaczać światowe trendy w oparciu o najlepsze sieci współpracy międzynarodowej.