Skutecznie wdrożoną terapią wykorzystującą komórki macierzyste są autologiczne i allogeniczne przeszczepy w chorobach związanych z krwiotworzeniem – m.in. w białaczkach limfatycznych czy niedokrwistości. Komórki macierzyste odgrywają też dużą rolę w przypadku chorób układu ruchu, na przykład dysplazji stawów u psów czy w leczeniu urazów więzadeł i ścięgien u koni wyścigowych.

Nowym polem do działania jest rozwój terapii opartych na iPS, czyli komórkach macierzystych posiadających pluripotencjalny charakter, które powstały z komórek dojrzałych, dzięki uaktywnieniu w nich odpowiednich genów. Tak „odmłodzone” komórki odzyskują potencjał różnicowania się w komórki somatyczne. Pierwotnie iPS uzyskiwano w fibroblastów (tegoroczna nagroda Nobla dla Shin'ya Yamanaka), najnowsze badania wskazują, że dużo efektywniej odróżnicowują komórki mezenchymalne pobrane z miazgi trzonowców.

Zastosowanie iPS niedługo nie będzie stanowiło tylko tematu naukowych rozważań – pierwsza terapia z ich wykorzystaniem wchodzi w fazę badań klinicznych. Dr. Masayo Takahashi z Centrum Biologii Rozwoju w Kobe planuje wykorzystać iPS u pacjentów cierpiących na zwyrodnienie plamki żółtej (Age-related Macular Degeneration, AMD). Jest to związana z wiekiem choroba degeneracyjna obejmująca siatkówkę, przede wszystkim plamkę żółtą, prowadząca do drastycznego spadku ostrości widzenia, ubytków i utraty wzroku. Badania, którymi kieruje dr Takahashi udowodniły, że zarówno embrionalne (ES), jak i indukowane komórki macierzyste (iPS) są w stanie odróżnicować w funkcjonalną tkankę siatkówki. Początkowo eksperymenty opierały się na mysich, później na ludzkich komórkach. Kolejnym sukcesem okazało się przeszczepienie szczurom komórek nabłonka barwnikowego siatkówki (retinal pigment epithelial cells, RPEC) uzyskanym z małpich ES.

Badania na zwierzętach są jednak odległym etapem w stosunku do wdrożenia techniki w ludzkiej medycynie. Instytut w Kobe uzyskał już większość pozwoleń na przeprowadzenie prób klinicznych. Terapia obejmie sześciu pacjentów powyżej 50 roku życia, dotkniętych AMD. Chirurgicznie usunięty zdegenerowany nabłonek siatkówki zastąpiony zostanie fragmentem tkanki uzyskanej z iPS, pobranych wcześniej od pacjenta i odróżnicowanych w komórki nabłonkowe.

Naukowcy nie oczekują spektakularnych efektów i pełnego wyleczenia – terapia ma na celu raczej spowolnić postęp zwyrodnienia i w pewnym stopniu poprawić jakość widzenia pacjentów, podnosząc komfort ich życia. Bardzo istotnym aspektem planowanych prób klinicznych jest ich przełomowość – udowodnienie bezpieczeństwa wprowadzenia iPS do ludzkiego organizmu otworzy drogę kolejnym klinicznym badaniom nad ich potencjałem w medycynie regeneracyjnej.

Zuzanna Sobańska

Żródło:
http://blogs.nature.com/news/2013/02/embryo-like-stem-cells-enter-first-human-trial.html
http://www.ips-network.mext.go.jp/en/column/interview/10/no01.html