Wirus wnika do komórek w organizmie człowieka i włącza swój materiał genetyczny (z dołączonym genem) do ludzkiego DNA. Resztę robią już same komórki - produkują potrzebną substancję, co sprawia, że objawy choroby częściowo ustępują. Amerykański zespół zajął się genem GAD - koduje neuroprzekaźnik o nazwie GABA. U chorych na Parkinsona występuje nie tylko utrata komórek produkujących dopaminę, ale również zmniejszenie aktywności GABA w mózgu. W badaniach wzięło udział 12 pacjentów - 11 mężczyzn i jedna kobieta. U wszystkich wykonano ten sam zabieg - wstrzyknięto wyposażone w gen GAD wirusy wprost do regionu mózgu o nazwie jądro niskowzgórzowe. Posłużono się wirusami AAV (adeno-associated virus). Naukowcy przez rok sprawdzali, czy nowatorska metoda terapii nie powoduje negatywnych skutków ubocznych.
Sprawdzono efektywność manipulacji genetycznych za pomocą wirusów. Posługując się standardową skalą oceny chorych na Parkinsona, porównano stan pacjentów przed i kilka miesięcy po terapii. U niektórych z nich poprawa wynosiła od 40 do nawet 65% (przy jednoczesnym podawaniu leków). U chorych, którym nie podawano leków (czyli faktycznie sprawdzono skuteczność wyłącznie terapii genowej), poprawa wyniosła od 25 do 30%.
Źródło: INFARMA
KOMENTARZE