ALN-VSP01 jest terapeutykiem nastawionym na leczenie raka wątroby i ewentualnie innych guzów litych, a zaprojektowano go, by wyciszał ekspresję czynnika wzrostu śródbłonka naczyniowego (VEGF) oraz białka KSP – dwóch czynników zaangażowanych rozwój nowotworu. Alnylam Pharmaceuticals zamierza złożyć wniosek o zezwolenie na rozpoczęcie badań klinicznych (IND) w 2008 roku.

ALN-VSP01 zawiera w sobie dwie różne cząsteczki siRNA. Każda z nich skierowana jest przeciwko genowi, którego produkt białkowy zaangażowany jest w rozwój i proliferację komórek raka. VEGF to kluczowy czynnik odpowiedzialny za angiogenezę (rozrost naczyń krwionośnych), natomiast KSP to białko, którego inhibicja prowadzi do wstrzymania podziałów i śmierci komórek. System dostarczania ALN-VSP01 do wątroby został oparty na technologii wykorzystującej liposomy, która może być modyfikowana, by wprowadzać terapeutyk do innych organów i typów nowotworów.

W testach przedklinicznych na modelu szczurzym, zaobserwowano szybką i trwałą redukcję poziomu białka VEGF o ponad 50%, redukcję mRNA KSP o ponad 50%, a także zatrzymanie proliferacji komórek ludzkiego raka wątroby in vitro.

Na stan obecny, Alnylam Pharmaceuticals posiada jeden lek oparty na siRNA, który znajduje się w I fazie badań klinicznych (ALN-RSV01, przeciwko syncytialnemu wirusowi oddechowemu) oraz trzy programy rozwojowe (leki przeciwko hipercholesterolemii, wirusowi grypy i od kwietnia 2007, przeciwko rakowi wątroby). Ponadto korporacja prowadzi szereg prac eksperymentalnych, z których w przyszłości powstać mogą nowe leki.


Źródło: www.alnylam.com