Dostarczenie leków przeciwnowotworowych o budowie białkowej działających we wnętrzu komórki do miejsca ich działania sprawia naukowcom wiele kłopotów. Brak efektywnych sposobów przenoszenia przeciwciał w poprzek błony biologicznej znacznie ogranicza ich zastosowanie. Na ratunek uczonym może przyjść bakteria wąglika, jak dotąd słusznie uważana za wroga ludzkości.

Bacillus anthracis, wywołująca tą śmiertelną chorobę, posiada wyspecjalizowane mechanizmy przenoszenia toksyny białkowej do wnętrza komórki. Uczeni z MIT pod kierownictwem profesora Bradleya Pentelute’a wykorzystali jej molekularną maszynerię do swoich celów. Byli oni w stanie dostarczyć podobny do przeciwciała lek do środka komórek nowotworowych poprzez koniugację z elementem toksyny wąglika tzw. białkiem LF.

Toksyna B. anthracis składa się z trzech oddzielnych białek. Pierwszym z nich jest PA, który łącząc się z receptorami komórek ssaków tworzy rodzaj stacji dokującej dla dwóch pozostałych: LF (lethal factor) oraz EF (edema factor). LF i EF są następnie przenoszone przez specjalnie utworzone pory w błonie komórkowej wywierając toksyczny wpływ na komórkę.

Sposób opracowany przez naukowców jest relatywnie prosty. Usunęli oni części toksyny odpowiedzialne za szkodliwe działanie. Zstąpili je sekwencją peptydową zdolną do blokowania kinazy białkowej Bcr-Abl, biorącej udział w rozwoju przewlekłej białaczki szpikowej. Ponieważ części mające zdolność transportu przezbłonowego pozostały nietknięte, lek bez trudu został przeniesiony do komórki. Gdy już przeciwciało znajdzie się w miejscu działania, może zaburzać kluczowe dla procesu nowotworowego interakcje między białkami.

Podobny mechanizm działania wykazują także inne imitujące przeciwciała peptydy, jednak dotychczas głównym problemem było uzyskanie właściwych stężeń wewnątrz komórki. Naukowcy z MIT sprawdzili czy nowy system transportu leków działa również w przypadku innych molekularnych celów. Za pomocą toksyny wąglika dostarczyli peptyd inaktywujący hRaf-1, białko biorące udział w sygnalizacji wewnątrzkomórkowej.

- Ta praca reprezentuje znaczący postęp w dziedzinie dostarczania leków – komentuje dla portalu MIT News Jennifer Cochran, profesor bioinżynierii na Stanford University.

Naukowcy po raz kolejny wykorzystują niebezpieczne patogeny w celu wyleczenia nieuleczalnych jak dotąd chorób. Wyzwaniem dla nauki będzie teraz przeniesienie wyników badań in vitro na organizmy żywe. Jeśli sposób ten sprawdzi się na zwierzętach, a dalej w testach na ludziach będziemy mieli do czynienia z ogromnym postępem w terapii nowotworów.