Alemtuzumab jest wpisany w historię naukową Cambridge.
W 1984 roku Cesar Milstein, naukowiec z Cambridge, został nagrodzony, wspólnie z Georgem Kohlerem, nagrodą Nobla w dziedzinie fizjologii i medycyny za wynalezienie technologii produkcji dużych ilości pożądanego typu przeciwciał monoklonalnych. Dalsze badania prowadzone na Univeristy of Cambridge przez Hermana Wladmanna i Grega Wintera doprowadziły do produkcji pierwszych humanizowanych przeciwciał monoklonalnych wykorzystywanych jako leki, Campath-1H, teraz znany jako alemtuzumab. Wykorzystywano je w leczeniu przewlekłej białaczki limfatycznej i również były testowane jako lek kilku chorób, w których system immunologiczny jest nadmiernie aktywny, jak np. MS.

Nowe badania prowadzone przez Genzyme and Bayer Schering Pharma AG, Germany pokazały, że alemtuzumab redukuje liczbę ataków doświadczonych przez ludzi z RRMS o 74%. Jest to więcej niż podczas terapii przy użyciu interferon beta-1a, jednej z najbardziej efektywnych, dopuszczonych do użytku terapii na MS. Co ważniejsze, alemtuzumab równocześnie zredukował o 71% ryzyko utrzymania niepełnosprawności w porównaniu z interferonem beta-1a.

Ponadto badacze pokazali, że wielu indywidualnych przypadków w trakcie doświadczeń, pacjenci, którzy otrzymali alemtuzumab odzyskali niektóre z utrzaconych funkcji i byli bardziej sprawni po terapii niż na początku badań. Inaczej jest po terapii interferonem beta-1a – tu sprawność ulega obniżeniu. Wyniki te sugerują, że alemtuzumab może pozwalać zniszczonej tkance mózgowej na naprawę, prowadząc w ten sposób do odzyskania neurologicznych funkcji, utraconych w kolejnych atakach MS. Tym samym można stwierdzić, że alemtuzumab jest o wiele bardziej efektywną terapią dla pacjentów z wczesnym stadium RRMS niż obecnie używany interferon beta-1a. Dalsze badania muszą zostać przeprowadzone zanim lek ten zostanie zatwierdzony jako terapia przeciwko MS.

Naukowcy maja nadzieję, że badania fazy III potwierdzą, że lek ten może stabilizować stan chorego, ale też pozwalać w pewnym stopniu na odzyskanie sprawności, co do tej pory było uważane za proces nieodwracalny. Stwardnienie rozsiane jest chorobą z grupy chorób autoimmunologicznych, w trakcie której system immunologiczny atakuje włókna nerwowe centralnego układu nerwowego i ich ochronną warstwę, zwaną osłonką mielinową. Uszkodzenie tych komórek powoduje, że neurony nie działają poprawnie, prowadzi to do ich zniszczenia, czego rezultatem jest utrata fizycznej i intelektualnej sprawności. Alemtuzumab działa poprzez niszczenie jednej populacji białych krwinek (limfocytów) oraz przez wyłączenie układu immunologicznego, hamując w ten sposób niszczenie tkanki mózgowej. Lek ten, podany odpowiednio wcześnie, może efektywnie zatrzymać rozwój choroby i odzyskać utracone funkcje, poprzez pobudzenie naprawy uszkodzonej tkanki mózgowej.

Paradoksalnie głównym efektem ubocznym jest to, że u pacjentów może dojść do rozwoju innej choroby autoimmunologicznej. W trakcie doświadczenia u 20% pacjentów leczonych alemtuzumabem rozwinęła się nad- lub niedoczynność tarczycy. Rzadko, bo u 3 % pacjentów, zaobserwowano niską liczbę płytek krwi na 1 mm³ i podatność na krwawienia. Potencjalnie bardzo poważne efekty uboczne mogą być łatwo leczone, jeśli zostaną wcześnie rozpoznane.

Oprac.: Katarzyna Wyborska
Źródło: Herman Waldmann, Greg Winter „Alemtuzumab vs. Interferon beta-1a in early multiple sclerosis”, October 23, 2008, New England Journal of Medicine 17, vol 359: 1786-1801