Odznaczenie leku przełomowego bazuje na efektywności i bezpieczeństwie, które zostały potwierdzone w drugiej fazie badań klinicznych. Dabrafenib został podany doustnie 25 pacjentom z niedrobnokomórkowym rakiem płuca z mutacją w obrębie genu BRAF V600. BRAF jest ludzkim genem odpowiadającym za wytwarzanie białka V-Raf i B-Raf. To ostatnie zaangażowane jest w sygnalizację biorącą udział w kontroli wzrostu komórek - stąd jak przypuszczano i dowiedziono już ponad 10 lat temu, mutacja genu odpowiedzialnego za powstawanie tego białka ma związek z występowaniem nowotworów. Wyniki badania w którym pacjentom podawano dabrafenib zostały przedstawione w 2013 roku na Walnym Zgromadzeniu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii.

Rak płuca jest drugim co do częstości występowania zarówno u kobiet jak i u mężczyzn i jest najczęstszą przyczyną zgonów na całym świecie. Badania patobiochemiczne, mające na celu poznanie biologii nowotworów, pokazały że mutacja w genie BRAF pobudza proliferację komórek w przypadku niedrobnokomórkowego raka płuca. Szacuje się, że mutacja w obrębie białka BRAF V600 jest obecna u około 2 % pacjentów chorujących na raka płuca.

Sam status leku przełomowego (Breakthrough Therapies) został uchwalony w ramach ustawy FDA o Bezpieczeństwie i Innowacji w 2012 roku i ma na celu przyspieszenie rozwoju i przeglądu leków stosowanych w poważnych lub zagrażających życiu chorobach, gdy wstępne dowody kliniczne wskazują, że lek może nieść znaczną poprawę w stosunku do innych, obecnych już terapii.

red. Katarzyna Pawłowska